业绩总结 - 截至2021年12月31日，公司的现金余额为3.358亿美元[4] - 预计2022年收入为4亿美元至4.3亿美元，EBITDA为1.68亿美元[4] 用户数据 - Cushing's综合症在美国有2万名确诊患者，每年新增3000名患者[8] 新产品和新技术研发 - Relacorilant在Cushing's综合症的Phase 2试验中，改善高血糖的反应率为60%[12] - Relacorilant在Cushing's综合症的Phase 2试验中，改善高血压的反应率为70%[14] - Relacorilant在Cushing's综合症的Phase 2试验中，ALT和AST分别下降至<0.0001和<0.01[16] - Relacorilant的Phase 3试验（GRACE）正在进行中，涉及130名患者[18] - Relacorilant在卵巢癌的Phase 2试验中，较单独使用nab-paclitaxel的无进展生存期（PFS）显著改善（5.6个月对比3.8个月，风险比为0.66，p值为0.038）[26] - Miricorilant在抗精神病药物引起的体重增加（AIWG）方面的1b期试验显示出积极的安慰剂对照结果[27] - Miricorilant在NASH的2期试验中显示出肝脂肪的大幅快速减少，伴随短暂的肝酶升高[27] - 在一项针对健康志愿者的研究中，使用Olanzapine的组别平均体重增加为4kg，而使用Olanzapine加Miricorilant的组别平均体重增加为2kg，p值分别为0.04和0.02[30] - 在健康志愿者中，Olanzapine组的ALT在第12天为165 IU/L，而Olanzapine加Miricorilant组为115 IU/L，p<0.01[31] - 在第15天，Olanzapine组的甘油三酯平均值为0.62 mmol/L，而Olanzapine加Miricorilant组为0.34 mmol/L，p=0.057[31] - 在NASH的2期试验中，患者1的肝脂肪从基线的17.6%减少到6.1%，减少幅度为65.3%[37] - 患者4在600 mg的Miricorilant治疗下，肝脂肪从基线的12.6%减少到3.3%，减少幅度为73.8%[37] - Miricorilant在动物模型中显示出对脂肪肝的预防和治疗效果，控制组和Miricorilant组的肝脂肪含量有显著差异[34] - Miricorilant在小鼠模型中显示出对肝脏脂质积累的逆转，p<0.05和p<0.01的统计显著性[36] 市场扩张和并购 - 公司在Cushing's综合症领域的高接触商业模式和经验丰富的团队为其业务提供支持[10] - Korlym的专利保护至2038年，且已提交多个仿制药申请[10] 其他新策略和有价值的信息 - 公司正在进行多项与学术机构的合作研究，以增强其开发努力，涵盖多种疾病领域[39]