财务数据和关键指标变化 - 第二季度营收为9160万美元，2020年第二季度为8860万美元，2021年第一季度为7940万美元 [6] - 2021年第二季度GAAP净收入为2650万美元，去年同期为2830万美元 [6] - 排除与基于股票的薪酬和递延税资产使用相关的非现金费用以及相关所得税影响后，第二季度非GAAP净收入为3820万美元，2020年第二季度为3970万美元 [7] - 重申了3.55亿 - 3.85亿美元的营收指引，假设今年下半年与疫情相关的限制将继续缓解 [7] - 截至6月30日，现金和投资总额为4.716亿美元，较3月31日增加1680万美元 [7] - 今年第二季度回购了150万股普通股，其中140万股是根据股票回购计划进行的，约15万股与员工股票期权的净行使有关，回购总成本为3080万美元，根据当前股票回购计划条款，仍有1.276亿美元可用于回购股票 [7] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤学项目 - 计划于2022年第一季度在铂耐药卵巢癌患者中启动III期关键试验，II期试验中，间歇性接受relacorilant的患者与接受nab - paclitaxel单药治疗的组相比，无进展生存期（PFS）有统计学意义的改善，风险比为0.66，p值为0.038，中位PFS为5.6个月，比单药治疗组长1.8个月；每日接受较低剂量relacorilant的患者疾病进展也更慢，中位PFS比单药治疗组长1.5个月，风险比为0.83，但结果无统计学意义 [19][21][22] - 正在对选择性皮质醇调节剂exicorilant与enzalutamide联合用于去势抵抗性前列腺癌男性患者进行剂量探索研究，预计下季度产生明确数据 [23] - 正在对relacorilant加PD - 1检查点抑制剂pembrolizumab在晚期肾上腺癌且肿瘤产生过量皮质醇的患者中进行开放标签Ib期试验，计划在美国5个地点招募20名患者，主要终点是客观缓解率，次要终点包括无进展生存期、缓解持续时间和总生存期 [24][25] 代谢疾病项目 - 在NASH患者的2a期试验中，接受miricorilant的患者肝脏脂肪大幅快速减少，但肝脏酶ALP和AST也有显著短暂升高，患者在接受miricorilant仅一个月后肝脏脂肪减少幅度在39% - 74%之间，即将进行的1b期剂量探索试验将评估引入miricorilant方案能否在不引起肝脏刺激的情况下显著减少肝脏脂肪 [27][28][29] - 正在对miricorilant用于抗精神病药物引起的体重增加进行两项双盲安慰剂对照2期试验GRATITUDE和GRATITUDE II，预计GRATITUDE II在今年年底完成招募，GRATITUDE在2022年年中完成招募 [31][33][35] 库欣综合征项目 - relacorilant正在进行两项III期试验GRACE和GRADIENT，GRACE计划招募130名任何病因的库欣综合征患者，预计作为库欣综合征新药申请（NDA）的基础，将于2023年第二季度提交；GRADIENT研究relacorilant对肾上腺腺瘤或肾上腺增生引起的库欣综合征患者的影响，计划招募130名患者，虽然NDA不依赖其数据，但预计其结果将有助于改善此类患者的护理 [35][37][39] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为皮质醇调节是许多严重疾病的强大治疗机制，Korlym的商业成功为扩大专有选择性皮质醇调节剂组合和开发最有前景的药物提供资金 [17] - 计划在ALS患者中开展II期试验，还有其他化合物处于I期和临床前后期开发阶段 [19] - 面临来自通用制造商Teva、Hikma和Sun Pharmaceuticals的竞争，与Sun Pharmaceuticals已达成和解，允许其从2030年10月1日起销售通用版本；与Teva的诉讼中，法院尚未确定新的审判日期，若法院批准公司的简易判决动议，公司将胜诉，Teva将被禁止销售通用版本，若法院支持Teva，将在今年晚些时候或明年进行审判；与Hikma的案件中，法院已确定事实发现截止日期为2022年7月1日 [14][11][13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 疫情相关限制使公司业务增长困难，诊断和治疗库欣综合征等复杂疾病需要频繁的面对面接触，在疫情期间很多患者和医生无法实现，但第二季度公司商业活动显著增加，随着各国更广泛开放，情况令人鼓舞 [15] - 预计Korlym业务将继续增长，领先的内分泌学家越来越认为皮质醇增多症患者比以前认为的更多，Korlym是治疗这些患者的优秀药物 [16] - 虽然疫情在一年多的时间里抑制了公司商业业绩，但随着情况持续改善，公司业务将恢复增长，目前商业业务产生的现金足以支持不断推进的开发活动 [42] 其他重要信息 - relacorilant拥有有效期至2033年的物质组成专利，最近获得了预计将被纳入橙皮书的使用方法专利，有效期至2040年 [40] - CORT113176在ALS动物模型中显示出前景，公司正在与领先临床医生和FDA讨论开发计划，计划于明年年初启动II期试验 [41] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 医生是否比几年前更愿意使用更高剂量的Korlym？ - 有更多使用经验的医生更愿意将患者剂量滴定到最有效剂量，但这因患者而异；目前医生滴定患者剂量的节奏与疫情前相同，平均每位患者的剂量多年来非常相似 [48][49][50] 问题2: 最近NASH研究中肝脏脂肪快速减少和炎症标志物升高的现象，在其他NASH药物的临床前或人体试验文献中是否有类似情况？ - 文献中有报道使用药物减少NASH患者肝脏脂肪时会出现转氨酶短暂升高的现象，但此次研究中肝脏脂肪减少和转氨酶升高的规模不同，公司下一步研究将寻找能在不影响肝脏的情况下实现良好肝脏脂肪减少的理想给药方案 [51][52] 问题3: 库欣综合征相关的III期GRADIENT研究的招募进度如何？ - 研究时间表未改变，目前无需进行调整，但世界形势不确定，需继续观察 [56] 问题4: 卵巢癌III期研究的设计和终点是什么样的？ - 试验将测试relacorilant间歇性给药方案加nab - paclitaxel，比较组倾向于让医生选择单一化疗药物，主要终点预计为总生存期，但还在与意见领袖和监管机构进行沟通以确定最终方案 [58][59] 问题5: miricorilant在抗精神病药物引起的体重增加方面的研究进展如何，何时能有结果？ - GRATITUDE II预计在今年年底完成招募，GRATITUDE预计在2022年年中完成招募，目前进展顺利，希望能证明其治疗益处 [60] 问题6: 从影响和未满足需求的角度来看，miricorilant在抗精神病药物引起的体重增加患者群体中能发挥什么作用？ - 抗精神病药物治疗精神疾病有效，但会导致严重的代谢问题，如体重增加、心血管疾病等，这影响患者治疗依从性，医生认为非常需要解决这个问题的药物，如果miricorilant能解决这些问题，将非常有意义且市场巨大 [62][63] 问题7: 除了股票回购计划，管理层是否讨论过其他提高股东价值的计划？ - 公司一直在讨论相关计划，最重要的是让项目成功和商业项目继续发展；董事会会关注相关事宜，认为目前公司股票价格较低，会继续投入资金进行股票回购，有更具体计划时会进行说明 [67]