财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度营收为7940万美元，2020年第一季度为9320万美元 [8] - 第一季度GAAP净收入为2350万美元，去年同期为3010万美元 [8] - 排除与基于股票的薪酬和递延税资产使用相关的非现金费用以及相关所得税影响后，第一季度非GAAP净收入为2580万美元，2020年第一季度为4120万美元 [8] - 截至2021年3月31日，现金和投资总额为4.548亿美元 [10] - 今年第一季度回购了210万股普通股，其中130万股是根据股票回购计划进行的，80万股与员工股票期权的净行使有关，回购总成本为5000万美元，目前股票回购计划下还有1.568亿美元可用于回购股票 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤学业务 - 铂耐药卵巢癌2期试验中，178名女性患者随机分为三组，间歇性接受150毫克瑞拉考利兰特治疗的患者疾病进展率较接受单药治疗的对照组有统计学意义的下降，风险比为0.66，p值为0.038，中位无进展生存期为5.6个月，比对照组长1.8个月；每日接受瑞拉考利兰特治疗的患者疾病进展也更慢，中位无进展生存期比对照组长1.5个月，风险比为0.83，但结果无统计学意义 [24][25] - 转移性胰腺癌3期RELIANT试验计划招募80名患者，计划对首批入组的40名患者的数据进行中期分析，预计本季度末提供中期数据，主要终点是客观缓解率 [27] - 正在进行一项瑞拉考利兰特联合PD - 1检查点抑制剂派姆单抗治疗晚期肾上腺癌患者的开放标签1b期试验，计划在美国5个地点招募20名患者，主要终点是客观缓解率 [29][30] 代谢疾病业务 - 米瑞考利兰特治疗疑似NASH的2a期试验中，前5名接受治疗的患者中有4名在4周后肝酶AST和ALT急剧升高，停药后肝酶恢复正常，且这些患者在接受4 - 6周治疗后肝脏脂肪减少了38.5% - 73.8% [32] - 正在进行两项米瑞考利兰特治疗抗精神病药物引起的体重增加的2期双盲安慰剂对照试验GRATITUDE和GRATITUDE II，预计GRATITUDE II在今年年底完成招募，GRATITUDE在2022年年中完成招募 [35][36] 库欣综合征业务 - 正在进行两项瑞拉考利兰特治疗皮质醇增多症的3期试验GRACE和GRADIENT，预计GRACE将作为在库欣综合征领域提交新药申请（NDA）的基础，计划于2023年第二季度提交 [37][39] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于利用皮质醇调节为各种严重疾病患者提供治疗，不断丰富专有的选择性皮质醇调节剂组合并开发最有前景的分子 [19][20] - 计划开展CORT113176治疗ALS患者的2期试验 [41] - 面临Teva、Sun、Hikma等制药公司推出通用版Korlym的竞争，公司已对它们提起诉讼，并对自身知识产权的强度和有效性充满信心 [11][15][16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新冠疫情抑制了第一季度的财务业绩，但随着疫情得到控制，业务将恢复增长，修改后的营收指引为3.55亿 - 3.85亿美元 [9][17][18] - 领先医生认为皮质醇增多症患者数量比以往认为的要多，Korlym是治疗皮质醇增多症的优秀药物，瑞拉考利兰特获批后会更好，公司业务基础坚实 [18] 其他重要信息 - 公司发布了三份新闻稿，分别宣布瑞拉考利兰特联合白蛋白结合型紫杉醇治疗铂耐药卵巢癌的178名患者2期试验的积极结果、米瑞考利兰特治疗疑似NASH的2期试验中患者肝脏脂肪显著减少以及提供临床更新和第一季度财务结果 [3] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 卵巢癌项目3期试验可能的样子以及是否有机会加速批准 - 3期试验将比较瑞拉考利兰特和白蛋白结合型紫杉醇的组合，可能采用间歇性给药，竞争对手可能选择紫杉醇，也可能考虑让研究人员在多种既定标准和获批治疗方案中选择；目前认为有极小可能在研究结束后直接提交NDA申请，预计还是需要进行3期研究，3期研究和获批的主要终点很可能是总生存期 [50][51][52] 问题2: Teva在地区法院能否挑战专利有效性的范围 - Teva在地区法院不能使用在专利局提出过或本可以提出的任何论点来挑战专利有效性，除非有非常充分的理由，如在诉讼发现过程中了解到在PGR程序时不知道的信息，但在本案中，发现程序在PGR程序结束前就已完成，所以Teva几乎没有机会在地区法院挑战专利有效性 [48] 问题3: 现有患者的停药率是否有变化 - 现有患者的停药率没有变化，疫情影响了业务增长的三个关键因素：向医生普及皮质醇增多症和Korlym的知识、医生多次面诊患者进行全面检查以做出诊断、患者开始服用Korlym后医生频繁随访以监测进展和指导适当滴定剂量；新患者在疫情期间滴定到最佳剂量的速度较慢，导致总体平均剂量下降 [54][55][56] 问题4: 卵巢癌信息性研究的总生存期数据将在哪个场合公布 - 总生存期数据可能还需要几个月时间才能得出，公司会根据会议截止日期尽快在会议上公布相关数据，但目前无法确定具体会议 [59] 问题5: NASH研究中除了ALT和AST升高，四名患者是否还有其他安全信号 - 除了肝酶升高外，在停止给药时未观察到其他安全信号 [60][62] 问题6: NASH研究中是否观察了患者的纤维化情况 - 这是非侵入性试验，未进行活检，也未重复进行纤维化扫描测量，仅获得了MRI数据，在大多数患者4周的治疗时间内看到纤维化变化是绝对意外的情况，所以不清楚 [63] 问题7: Korlym业务是否受到近期上市的Isturisa的竞争影响 - 未看到Isturisa对业务产生影响，现有患者群体未受影响，仍按预期速度增加Korlym患者；Isturisa获批用于库欣病，是库欣综合征的一个子集，而Korlym获批用于更广泛的症状，涵盖所有病因的疾病 [67] 问题8: 尚未充分了解Korlym益处的目标医生群体比例 - 公司尽可能联系国内所有内分泌学家，认为他们都可能有库欣综合征患者，重点关注1500 - 2000名内分泌学家，但仍有很多人尚未开出处方；现在一些以前不关注库欣综合征的糖尿病专家开始关注该疾病，这让公司有希望覆盖所有库欣综合征患者 [68][69] 问题9: RELIANT研究40名患者的中期疗效标准以及能否在中期数据后提交申请 - 不期望在仅40名患者的中期数据后提交申请；疗效标准与0%的缓解率进行比较，缓解率高于20%会被认为是药物起作用，10% - 20%需要进一步思考，低于10%则难以判断是否与预期不同 [70] 问题10: 卵巢癌研究中100毫克每日剂量组有多少患者滴定到150毫克 - 100毫克剂量组中30%的患者进行了滴定，其中约三分之二滴定到150毫克 [73] 问题11: 卵巢癌研究中的总体缓解率以及不同治疗组之间是否有差异 - 总体缓解率在各治疗组之间相对相同，但有反应患者的缓解持续时间存在差异 [75] 问题12: GRACE研究的入组情况是否开始加速 - 入组情况开始好转，冬季入组情况令人失望，现在春季在美国和欧洲都有进展迹象，欧洲进展相对较慢，公司有信心按计划完成目标；该研究在一定程度上以欧洲为中心，预计最终欧洲患者占比约70% [76][77] 问题13: 瑞拉考利兰特在其他适应症和患者群体中是否有肝酶升高的迹象 - 瑞拉考利兰特从未出现过此类问题；米瑞考利兰特在NASH研究中出现肝酶升高，且与肝脏脂肪大量减少有关，推测可能是肝脏脂肪减少过快导致，在抗精神病药物引起的体重增加研究中使用相同剂量未观察到这种变化，说明潜在疾病对副作用有影响 [79][80] 问题14: NASH试验中肝脏脂肪减少时是否看到全身脂肪和体重减少以及其他器官脂肪减少情况 - 未预期到会出现全身体重减轻，会进一步关注该问题 [81][82] 问题15: 抗精神病药物是否会抑制脂肪酸进入腰部 - 认为抗精神病药物起到保护作用的可能性不大，可能是巧合，NASH是一种不同的疾病，患者本身存在炎症问题，不同疾病患者群体可能并不相同，仍在对此进行研究 [83] 问题16: 卵巢癌研究中应答者是否有特殊特征，如既往治疗次数、是否使用过阿瓦斯汀 - 该数据暂未公布 [84]