财务数据和关键指标变化 - 第二季度营收8860万美元，较2019年第二季度增长23%，比今年第一季度减少470万美元，主要因部分患者提前补药致第一季度片剂发货和营收增加，第二季度减少 [5] - 第二季度GAAP净利润2830万美元，2019年同期为2020万美元；非GAAP净利润3970万美元，2019年同期为3100万美元 [8] - 第二季度现金和投资增加6060万美元，截至6月30日余额达4.096亿美元 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 库欣综合征治疗业务 - 正在进行两款药物的临床试验，Relacorilant的GRACE试验持续招募患者并开设新试验点，预计2022年第二季度提交新药申请（NDA）；上周启动GRADIENT试验，计划招募130名患者 [16][17] 肿瘤学业务 - 复发性铂耐药卵巢癌的对照2期试验已完成招募，预计明年上半年出结果；转移性胰腺癌的3期RELIANT试验已启动，计划招募80名患者，将对前40名患者进行中期分析，预计明年上半年出结果 [21][22] - 本季度启动Relacorilant联合PD - 1检查点抑制剂pembrolizumab治疗晚期肾上腺皮质癌的1b期开放标签试验 [23] 代谢疾病业务 - Miricorilant治疗抗精神病药引起的体重增加的2期GRATITUDE试验正在进行；计划本季度启动GRATITUDE 2试验，年底前启动治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的2期试验 [27][28] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 专注于帮助医生为患者提供最佳治疗，对Korlym及其继任产品Relacorilant的商业潜力充满信心，重申3.55亿 - 3.75亿美元的营收指引 [14] - 面临Teva和Sun Pharmaceuticals推出通用版Korlym的竞争，公司已提起诉讼阻止其上市，目前诉讼正在进行中 [9][11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - COVID - 19大流行给公司业务带来挑战，如临床专家与医生的面对面会议受限，但公司商业团队已通过视频和电话会议等方式支持医生 [13] - 大流行对不同疾病的临床试验影响不同，严重疾病的试验受影响较小，如肿瘤学试验；慢性疾病的试验受影响较大，如抗精神病药引起的体重增加试验 [64] - 公司财务状况良好，能够推进不断增长的候选药物组合，尽管面临不确定性，但多个开发项目已取得重要里程碑，未来还有更多进展可期 [29] 其他重要信息 - 公司在2018年3月起诉Teva Pharmaceuticals，阻止其销售通用版Korlym，诉讼使Teva产品的最终FDA批准推迟30个月，该期限于8月1日午夜结束，审判定于2021年2月2日开始 [9] - Teva对公司一项专利的有效性提出质疑，美国专利审判和上诉委员会（PTAB）的口头辩论定于9月2日举行，预计11月19日作出决定，败诉方可能上诉 [10] - 公司起诉Sun Pharmaceuticals，阻止其销售通用版Korlym，诉讼使Sun产品的最终FDA批准推迟至2021年12月8日或地方法院作出相关决定，Markman听证会定于今年11月举行，尚未确定审判日期 [11][12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 确认第一和第二季度患者数量是否相同 - 第一季度出现患者提前补药现象，第二季度和7月未出现，这并非患者数量下降，约80 - 100名患者的用药未中断 [33][34] 问题2: 胰腺癌试验中反应持续时间是否纳入分析，临床意义如何 - 反应持续时间很重要，但由于患者病情严重，难以评估其预期时长，此前研究中有患者反应持续时间远超预期 [35] 问题3: Relacorilant在肿瘤学和库欣综合征中的安全数据库及对监管的影响 - 所有Relacorilant数据都纳入安全包，库欣综合征和肿瘤学疾病都很严重，安全概况评估方式大致相同 [36] 问题4: 抗精神病药引起的体重增加治疗中药物依从性及联合治疗策略看法 - 目前研究仍在进行，暂无相关数据，但公司已证明Miricorilant在抗精神病药引起的体重增加模型中有效，后续将观察患者依从性 [37][40] 问题5: RELIANT研究中40名患者的中期分析期望结果及决策标准 - 无明确的通过或不通过标准，胰腺癌患者的预期反应率接近零，即使适度反应率也会被从业者看好 [43] 问题6: 铂耐药卵巢癌2期研究的基准指标 - 预计nab - paclitaxel单药治疗的无进展生存期平均约3.5个月，研究目标是增加约3个月 [44] 问题7: GRACE研究提交NDA的限速步骤 - 提交NDA的限速步骤是GRACE研究的完成，其他方面应在此之前准备就绪 [45] 问题8: Teva诉讼的下一个公告时间 - 预计PTAB将于11月19日左右作出决定，审判定于2月，此前诉讼导致的FDA批准延期已于8月1日结束 [46] 问题9: Sun诉讼的重要时间节点 - 重要时间节点为今年11月的Markman听证会和2021年12月8日 [47] 问题10: 第三季度Korlym业务情况 - 公司提供年度营收指引，目前仍在3.55亿 - 3.75亿美元的范围内 [50] 问题11: GRADIENT研究是否有中期分析及数据预期 - 不进行中期分析，该研究是针对肾上腺腺瘤引起的库欣综合征的双盲安慰剂对照研究，公司对结果有信心 [51][53] 问题12: 转移性不可切除肾上腺癌患者数量 - 肾上腺癌是罕见病，部分患者因肿瘤产生皮质醇而患有库欣综合征，公司希望通过添加皮质醇调节剂改善免疫疗法效果并治疗患者的库欣综合征 [54][57] 问题13: 肾上腺腺瘤的竞争情况 - 库欣综合征有不同病因，肾上腺腺瘤引起的库欣综合征是较新的研究领域，Korlym获批用于治疗所有病因的库欣综合征，而其他一些药物仅获批用于治疗库欣病 [60][63] 问题14: RELIANT试验的临床站点反馈及与卵巢癌试验站点的重叠情况 - 大流行影响临床试验招募，但严重疾病的试验招募相对较快，胰腺癌患者有需求且缺乏有效药物，预计RELIANT试验将较快招募患者 [64][65]