财务数据和关键指标变化 - 第一季度收入为9320万美元，较2019年第一季度增长44%，维持2020年3.55亿 - 3.75亿美元的收入指引 [5] - 第一季度GAAP净收入为3010万美元，去年同期为1830万美元；非GAAP净收入为4120万美元，2019年第一季度为2430万美元 [6] - 第一季度现金和投资增加3370万美元，截至3月31日余额为3.49亿美元 [6] 各条业务线数据和关键指标变化 库欣综合征治疗业务 - 尽管受疫情影响，库欣综合征患者对Korlym的需求可能增加，但新患者引入率可能降低，医生监测患者难度增大 [15] 肿瘤学项目 - 转移性卵巢癌研究中，25名转移性胰腺癌患者中有7名、11名晚期卵巢癌患者中有5名实现持久疾病控制 [23] - 预计明年上半年获得转移性卵巢癌对照II期试验结果，本季度启动转移性胰腺癌III期试验，预计明年开始部分有结果，下季度启动转移性或不可切除肾上腺皮质癌Ib期试验，预计约一年有结果 [24][63][67] 代谢紊乱项目 - Miricorilant在健康人体Ib期研究中，显示出减少抗精神病药物引起的体重增加的活性，且对肝脏有保护作用 [31] - 逆转近期抗精神病药物引起的体重增加的II期试验GRATITUDE正在进行，预计公共卫生限制放宽后恢复入组，年底启动长期抗精神病药物引起的体重增加的II期试验，明年第一季度启动NASH患者的II期试验 [33][34] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司持续推进relacorilant的临床试验，计划2022年第二季度提交新药申请（NDA），本季度启动GRADIENT研究，旨在治疗肾上腺腺瘤或肾上腺增生引起的库欣综合征 [17][20] - 开展多个肿瘤学临床试验，探索皮质醇调节剂在肿瘤治疗中的应用，包括转移性胰腺癌、卵巢癌、肾上腺皮质癌和去势抵抗性前列腺癌 [22][24][26][28] - 开发miricorilant用于治疗抗精神病药物引起的体重增加和NASH [29] - 公司的皮质醇调节剂具有高度选择性，不与孕酮受体结合，与其他化合物有显著差异 [52][53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 疫情对公司商业业务的影响难以预测，库欣综合征患者对Korlym的需求可能增加，但新患者引入和医生监测患者难度增大，随着医生和患者适应疫情，影响可能减弱，公司重申2020年的收入指引 [15][16] - 疫情减缓了GRACE试验的入组速度和部分试验点的开放，预计秋季恢复全面入组，2022年第二季度提交NDA [19][20] 其他重要信息 - 2月，公司在专利审判和上诉委员会（PTAB）对Neptune Generics对348号专利的有效性挑战中获胜，Neptune未上诉，该事项已结束 [7][8] - 2018年3月起诉梯瓦制药（Teva Pharmaceuticals），阻止其销售侵犯公司专利的通用版Korlym，诉讼合并后定于2021年2月2日开庭，梯瓦正在PTAB对214号专利进行有效性挑战，预计11月有裁决 [9][10] - 对太阳制药（Sun Pharmaceuticals）的专利侵权诉讼已暂停其产品的FDA批准，直至2021年12月8日或地区法院作出相关裁决，太阳制药案的Markman听证会定于今年11月举行 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 第一季度收入增长中需求、定价和剂量的贡献分别是多少 - 公司年初提价5%，大致抵消了第一季度因保险公司年度重新授权和医疗保险甜甜圈洞带来的收入逆风；约一半的增长来自少数患者提前几天补充处方，另一半来自患者依从性提高 [39][40][41] 问题2: 第一季度新诊断和新处方情况如何 - 3月起医疗实践关闭面对面访问，但公司商业团队采用远程方式联系医生，仍有新患者入组，但数量少于无限制时期 [43][44] 问题3: 关于relacorilant和GRACE试验的患者入组数量、试验点运行情况以及NDA所需的长期任务和制造工艺优化情况 - 患者入组速度减缓，但已入组患者继续接受治疗；长期毒理学研究按计划进行，制造问题的解决方案也在推进，最终限制因素仍将是疗效和安全性结果 [46][47] 问题4: 与其他公司相比，公司在糖皮质激素受体调节剂方面的努力有何不同 - 公司致力于开发选择性皮质醇调节药物，不与孕酮受体结合，这是一项重要的药物化学成就，与其他化合物相比，公司的化合物对皮质醇活性具有高度选择性 [52][53] 问题5: 4月的趋势如何，第一季度的情况是否预示着全年的情况 - 公司重申了全年的收入指引，未提供季度或中期指引，已根据预期调整了所有收入驱动因素和变量 [55] 问题6: 第一季度的某些因素（如患者提前补充处方）是否会持续到全年 - 目前患者提前补充处方的情况仍在持续，但保险公司未告知计划，难以确定是否会持续全年 [58] 问题7: 之前计划的下半年销售人员增加情况如何 - 公司已部分补充销售人员，利用疫情期间进行深入培训，希望随着情况好转，他们能做出重要贡献 [60] 问题8: 今年与梯瓦制药纠纷可能出现的事件或进展 - 关注11月PTAB对专利授权后审查的裁决，以及与梯瓦交换的法律简报，2月将进行审判 [62] 问题9: 胰腺癌研究预计何时出结果 - 预计研究开始约一年后能得到前半部分的结果 [63] 问题10: 转移性卵巢癌研究和与PD - 1抑制剂pembrolizumab联合治疗的研究何时有结果 - 转移性卵巢癌研究仍预计明年出结果；肾上腺癌研究预计开始约一年后，20名患者能产生结果 [66][67] 问题11: 未来一年运营费用的趋势如何 - 销售、一般和行政费用（SG&A）历史上较为平稳，疫情对其影响不大；研发费用虽因试验入组和试验点启动放缓会有所减少，但制造、CMC工作和临床前研究仍在进行，预计不会大幅降低 [70][72] 问题12: relacorilant和exicorilant的重要区别以及理想应用场景 - 公司开发了四种不同系列的皮质醇调节剂，它们在预防体重增加、产生胰岛素敏感性、进入大脑能力和肿瘤模型中的效力等方面存在差异，exicorilant在前列腺癌模型中比relacorilant更有效 [74][75] 问题13: relacorilant在库欣综合征和肿瘤学领域成熟阶段的定价和商业化策略 - 所涉及的癌症患者数量与库欣综合征患者数量相近，预计定价差异不大；miricorilant是肝脏特异性药物，与relacorilant不同 [76][77] 问题14: GRADIENT研究的患者群体规模、数据时间线和分析情况 - 肾上腺肿瘤导致的库欣综合征患者群体数量未知，但可能与垂体库欣综合征患者数量相当，该研究可进行双盲试验 [79][80][81] 问题15: GRATITUDE研究与Ib期研究在设计上的差异 - Ib期研究在健康受试者中进行，评估miricorilant的活性；GRATITUDE研究在患者中进行，旨在减少近期因抗精神病药物导致的体重增加 [83][84] 问题16: GRATITUDE研究中12周体重增加不超过10点的终点是否足够 - 研究中的患者使用稳定剂量的抗精神病药物，体重增加是近期发生的，研究旨在确定药物能否减少由药物引起的体重增加 [86] 问题17: 肿瘤研究中relacorilant和Abraxane之间是否有相互作用，PBI是否会成为联合治疗的问题 - 使用relacorilant时，需要减少Abraxane的用量以达到相同的血浆水平，这是由于384相互作用；在医学效果上，未发现问题 [88][89] 问题18: miricorilant Ib期试验高剂量时患者血液水平是否显著或持续增加，是否有血液水平依赖模式 - 高剂量时血浆水平有所增加，900毫克时的效果与600毫克时相同，且未观察到副作用，表明尚未达到最大效果 [91] 问题19: Korlym在库欣综合征治疗中是否有处方流向初级保健医生，腺瘤和亚适应症是否会导致初级保健处方 - 公司的处方主要来自内分泌科医生，只有在偏远地区，初级保健医生可能会承担内分泌科医生的角色，预计未来仍将由内分泌科医生主导治疗 [92]