财务数据和关键指标变化 - 第三季度收入为8150万美元，较2018年第三季度增长26% [6] - 2019年营收指引收窄至3亿 - 3.15亿美元，为原范围上限 [6] - 第三季度GAAP净利润为2630万美元，去年同期为1770万美元 [6] - 第三季度非GAAP净利润为3780万美元，2018年第三季度为2790万美元 [6] - 季末现金及投资为2.669亿美元，6月30日为2.257亿美元 [6] 各条业务线数据和关键指标变化 库欣综合征业务 - 接受Korlym治疗的患者数量和开处方的医生数量均有所增加 [7] 代谢疾病业务 - 米瑞司他预防抗精神病药物引起体重增加的Ib期试验第一阶段取得积极顶线结果 [20] - Ib期试验第二阶段将于12月开始，测试900毫克剂量的米瑞司他 [22] - 已启动米瑞司他逆转精神分裂症患者近期抗精神病药物引起体重增加的双盲安慰剂对照II期试验 [22] 肿瘤学业务 - 瑞拉司他联合白蛋白结合型紫杉醇治疗实体瘤的I/II期试验中，25例转移性胰腺癌患者中的7例和11例晚期卵巢癌患者中的5例实现持久疾病控制 [25] - 瑞拉司他联合恩杂鲁胺治疗去势抵抗性前列腺癌的剂量探索试验正在进行 [28] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 计划将销售团队从40名临床专家扩大到55名，新专家明年下半年开始为业绩做贡献 [7] - 开展瑞拉司他治疗库欣综合征的III期GRACE试验，预计2021年第四季度提交新药申请（NDA） [11][12] - 计划明年第一季度启动瑞拉司他治疗肾上腺腺瘤引起库欣综合征的双盲安慰剂对照III期试验 [13] - 计划明年启动米瑞司他治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的双盲安慰剂对照II期试验 [23] - 预计本季度获得FDA关于瑞拉司他联合白蛋白结合型紫杉醇治疗转移性胰腺癌的最佳开发计划指导，并启动III期试验 [26] 行业竞争 - 面临Teva Pharmaceuticals和Sun Pharmaceuticals等公司推出Korlym仿制药的竞争 [4] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司利润和手头现金足以支持商业业务和完成计划中的开发项目 [6] - 库欣综合征业务增长良好，预计将持续增长 [7] - 对瑞拉司他和米瑞司他等产品的开发前景表示乐观 [10][20] 其他重要信息 - Korlym存在脱靶效应，如与孕酮受体结合导致子宫内膜增厚、阴道出血和低钾血症等不良反应 [8][9] - 瑞拉司他结合糖皮质激素受体但不结合孕酮受体，无Korlym的不良反应，II期试验疗效与Korlym关键研究相当 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: GRACE研究中预期的复发率或百分比以及时间 - 复发将根据血糖控制或高血压的复发情况衡量，假设血糖曲线下面积平均增加3.7毫摩尔；随机撤药阶段为3个月，根据II期研究和Korlym的经验，复发应在3个月内发生 [34][35] 问题2: GRACE研究提交NDA的限速步骤 - 目前限速步骤是患者招募，公司认为对招募率有较好把握 [38] 问题3: 增加临床专家的有效性衡量和目标 - 成功的衡量标准是增加与现有处方医生的接触点并接触新的潜在处方医生；目标是覆盖下一个1500名处方医生，缩小部分现有区域规模以增加接触频率 [42] 问题4: Korlym未来的定价灵活性 - 8月1日对Korlym提价近8%，这是18个月来首次提价；定价每季度评估，公司受到支付方关注，但报销情况良好，未来需继续考虑 [46][47] 问题5: 214项专利的PGR决定时间和潜在结果 - 月底专利局将宣布是否同意Teva对一项专利的有效性审查请求；若审查启动，将进行一年的行政诉讼，若有不满可上诉；若不启动，对Teva不利 [49][50][51] 问题6: 米瑞司他抗精神病药物引起体重增加研究的时间线 - 这是一项为期2周的研究，体重在基线、第8天和第15天测量；服用奥氮平加米瑞司他的患者体重增加明显少于仅服用奥氮平的患者 [54] 问题7: GRACE试验招募是否受行业影响 - 公司无法评论其他公司情况，认为库欣综合征是罕见病，招募需逐个积累；公司对市场了解，认为目前的时间线合理 [63] 问题8: GRACE时间线对米非司酮挑战和战略的影响 - 无直接影响，公司对知识产权有信心，认为瑞拉司他若持续显示良好结果将取代Korlym，当前重点是将其推向市场 [64][65] 问题9: 肾上腺腺瘤库欣综合征研究的差异和预期效果 - 此类患者病情较轻，经典症状不明显，但有糖耐量受损和高血压等表现，心血管死亡率增加；可进行从开始就有安慰剂对照的研究，以观察血糖控制和血压改善情况 [68][69] 问题10: 米瑞司他抗精神病药物引起体重增加研究结果对神经精神患者的可转化性 - 标准回答是正在进行相关研究；推测健康受试者和精神病患者在该指标上无太大差异；动物数据显示药物在去除已有的体重增加方面同样有效，后续研究将验证是否适用于人类 [71][72] 问题11: 肿瘤学项目的优先级和机会 - 公司根据科学依据和证据确定优先级，胰腺癌和卵巢癌的联合治疗研究因前期结果良好而值得进一步探索；前列腺癌研究基于外部研究的有趣假设，值得研究后再决定是否推进 [78][79] 问题12: 瑞拉司他与Korlym的商业机会比较 - 瑞拉司他的市场将比Korlym大得多，因为Korlym有严重副作用，而瑞拉司他去除了这些副作用；若提供更耐受的药物，疾病筛查可能增加，更多患者会使用瑞拉司他 [82][83] 问题13: 肾上腺库欣综合征患者在整体库欣综合征患者中的比例 - 目前该比例未知，但随着扫描技术进步和研究增多，该比例逐年上升且数量可观 [85] 问题14: 肾上腺库欣综合征患者与非肾上腺患者的治疗标准差异 - 两种情况的标准治疗都是若能找到并切除肿瘤则进行手术；从机制上看，都要降低皮质醇活性；但许多肾上腺腺瘤患者未得到治疗，因为未被诊断或症状不明显 [86] 问题15: 2020年运营费用是否会类似增加 - 增加临床专家不会大幅增加成本，每人约25万美元；明年初将有收入指引，能更好地说明支出情况 [87][88] 问题16: 米瑞司他对肝脏的保护作用 - 有一篇论文描述了在动物模型中米瑞司他可预防和逆转肝脏损伤，但不确定是否适用于人类；目前的数据只是初步迹象，未来研究将是项目重要部分 [91] 问题17: 米瑞司他与米非司酮研究结果的比较 - 米瑞司他研究中血浆水平约为米非司酮研究的1/10，且未出现与奥氮平相关的不良事件；认为更高剂量可能更有效，但需证据验证 [92] 问题18: 是否在高剂量队列中使用新配方 - 目前尚未使用新配方 [93]