财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度收入为7230万美元，较2018年第二季度增长16%，重申2019年营收指引为2.85亿 - 3.15亿美元 [6] - 第二季度GAAP净收入为2020万美元，去年同期为1820万美元；非GAAP净收入为3100万美元，2018年第二季度为2540万美元 [6] - 季末现金及投资为2.257亿美元，3月31日为2.157亿美元；第二季度按股票回购计划回购160万股普通股，成本为1740万美元 [7] 各条业务线数据和关键指标变化 库欣综合征业务 - 库欣综合征业务表现出色，继续增加处方医生和患者数量；计划将现场销售团队从41名临床专家增加到约55名，预计额外临床专家2020年及以后对商业业务有显著贡献 [11][12] - 科尔利姆（Korlym）治疗库欣综合征有疗效，但存在脱靶效应，如导致子宫内膜增厚、阴道出血和低钾血症等，是患者停药的主要原因之一 [12][13] - 计划的继任药物瑞拉考利兰特（Relacorilant）无脱靶效应，二期试验患者在高血压、血糖控制等主要和次要终点有显著改善，耐受性良好 [14] - 瑞拉考利兰特的三期GRACE试验正在进行，计划在美国、加拿大、欧洲和以色列的60个地点招募130名患者；今年晚些时候将在症状较轻的库欣综合征患者中开展安慰剂对照双盲试验 [15] 肿瘤学业务 - 瑞拉考利兰特联合纳米紫杉醇（nab - paclitaxel）的一期 - 二期试验中，25名转移性胰腺癌患者中的7名和11名晚期卵巢癌患者中的5名实现持久疾病控制，部分患者肿瘤缩小持续时间长 [18] - 今年开始在晚期卵巢癌患者中进行180名患者的安慰剂对照二期试验；已完成转移性胰腺癌患者的三期试验方案撰写，目标是年底前启动该试验 [19] 代谢疾病业务 - 4月开始在健康受试者中进行一期1b试验，测试米里考利兰特（Miricorilant）是否能减轻常用抗精神病药物奥氮平引起的体重增加；今年晚些时候将在近期因抗精神病药物导致体重增加的患者中开展双盲、安慰剂对照二期试验；2020年优化米里考利兰特配方后，将启动逆转长期抗精神病药物引起体重增加的二期试验 [22][23] - 预计明年在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者中启动双盲、安慰剂对照二期试验 [24] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划通过增加销售团队、推进产品研发和临床试验等方式，扩大市场份额，提高产品竞争力 [12][15] - 面临梯瓦制药（Teva Pharmaceuticals）和太阳制药（Sun Pharmaceuticals）等公司对科尔利姆仿制药的竞争，公司已对其提起专利侵权诉讼 [8][9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对库欣综合征业务上一季度的表现满意，预计未来继续增长；认为瑞拉考利兰特在肿瘤学和库欣综合征治疗方面有重大医学和商业优势；对米里考利兰特在代谢疾病治疗方面的潜力充满信心 [10][14][22] - 公司相信利润和现有现金足以支持商业业务、完成当前开发项目，并推进临床前的专有选择性皮质醇调节剂 [7] 其他重要信息 - 梯瓦制药寻求销售科尔利姆仿制药，公司已起诉其专利侵权，专利审判和上诉委员会（PTAB）将于11月决定是否启动梯瓦请求的授权后审查（PGR），若启动，最早预计2021年第一季度最终解决 [8] - 太阳制药近期通知寻求FDA批准销售科尔利姆仿制药，公司7月22日起诉其专利侵权，诉讼将暂停FDA对太阳制药产品的批准，直至2021年12月左右或地区法院作出相关决定 [9] - 今年早些时候，PTAB对公司另一项专利启动了多方复审（IPR），最早预计2020年第三季度最终解决 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: GRACE试验的招募情况以及三期试验潜在结果的时间安排 - 近期在欧洲举行的研究者会议上，所有参与的研究者热情高涨；7月和8月招募较慢，目标是秋季高效招募，有望年底完成招募；研究设计为六个月开放标签阶段和三个月随机试验阶段，最后一名患者出组应在九个月后 [30] 问题2: 新的双盲安慰剂对照试验的设计、结果预期、时间安排、疾病负担和定价情况 - 该试验与GRACE设计不同，将从一开始就是安慰剂对照研究，前瞻性地将受试者随机分为两组，一组接受瑞拉考利兰特治疗，另一组接受安慰剂；研究持续时间为六个月；因该人群疾病负担低于GRACE招募人群，但不治疗会有严重长期后果，所以进行此试验 [34] - 正在敲定试验方案，需在美国和欧洲提交并获得批准；预计招募期约六到九个月，试验为期六个月 [36] 问题3: 对近期价格控制言论的看法，以及如何决定是否提价，在选举年如何考虑市场价格敏感性和销售预测 - 这是约18 - 19个月来首次提价，公司每季度评估合适价格；一方面有义务用收入高效开发化合物，确保患者不因经济原因无法获得科尔利姆；另一方面确保不成为行业中提价过高的公司 [39] - 定价和营收指引是独立事项，定价基于自身情况每季度确定，营收指引基于全年最佳估计；本季度未缩小指引范围，认为营收仍会在该范围内，后续会根据情况决定是否调整 [41] 问题4: 米里考利兰特的开发路径，包括试验设计、招募规模等细节 - 米里考利兰特分子难以配制，仍在优化配方；首先在近期因抗精神病药物增重的患者中开展二期试验，预计招募约100名患者，安慰剂对照，一对一随机分配，预计招募期约一年，今年最后一个季度启动 [44] - 待有更合适配方后，计划在抗精神病药物引起的体重增加患者中开展第二项试验，并在NASH患者中开展试验 [44] 问题5: 米里考利兰特一期1b研究的数据读出中应关注的代谢效应 - 这是首次在人体测试药效学效应的研究，为期两周，虽无法看到六个月研究中药物起效的效果，但能初步判断是否处于合适剂量范围，以及体重增加、葡萄糖耐量变化、脂质谱变化等代谢效应 [49] 问题6: 卵巢癌180名患者研究的进展和完成招募的时间，以及三期试验的时间安排 - 初始站点已开放，是参与一期 - 二期研究的站点；要招募足够患者需扩大研究，有一个欧洲团队将加入但尚未上线；今年不会有数据读出，明年完成有挑战性，目前处于站点开放阶段，会尽快推进并更新进展 [51] 问题7: 胰腺癌三期潜在关键试验何时与FDA会面确定研究设计 - 秋季将寻求FDA对该化合物注册路径的反馈，希望能在秋季初进行 [52][53] 问题8: 如何看待公司的垂直整合，即未来是否自行商业化分子 - 公司一直考虑“购买还是自建”的问题，在库欣综合征领域积累的经验适用于后续产品；认为对于合理规模的疾病，尤其是孤儿病，有能力在美国自行商业化；对于在欧洲或其他地区自行商业化新化合物，以及大型疾病产品是自行商业化还是合作，尚未做决定 [56] 问题9: 新试验针对的患者范围，是否希望捕获糖尿病和NASH子集 - 试验针对的都是库欣综合征患者，他们有葡萄糖不耐受、高血压等代谢问题，有严重临床症状；病因是肾上腺腺瘤而非垂体腺瘤，病程较缓慢但有严重病理问题 [59][60] 问题10: 异常与常规严重库欣综合征的影响，如肾上腺腺瘤合并代谢综合征的百分比 - 具体程度未知，通常认为约2万名库欣综合征患者中约一半接受手术，剩余约1万名；实际患者数量可能在3 - 4万；更积极的筛查会发现更多患者；内分泌学会指南显示，一项研究中2% - 3%血糖控制不佳的糖尿病患者经手术确诊为库欣综合征 [61][62]