财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度收入为6480万美元，较2018年第一季度增长12% [9] - 重申2019年的收入指引为2.85亿 - 3.15亿美元 [9] - 第一季度完全稀释的GAAP净收入为每股0.15美元，2018年第一季度为每股0.14美元 [9] - 第一季度完全稀释的非GAAP净收入为每股0.20美元，2018年第一季度为每股0.19美元 [10] - 现金及等价物投资为2.157亿美元，2018年12月31日为2.068亿美元 [10] - 第一季度回购了120万股普通股，平均价格为每股11.61美元，总成本为1360万美元，目前授权的股票回购计划下仍有6280万美元可用 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 库欣综合征业务 - 业务持续增加处方医生数量，并向更多患者运送Korlym药物，但从去年第四季度到今年第一季度收入有所下降 [20] 肿瘤学项目 - 正在进行relacorilant与Abraxane联合治疗一系列实体肿瘤的1/2期试验，数据令人鼓舞 [41] - 启动了relacorilant加Abraxane治疗铂耐药卵巢癌的随机安慰剂对照研究，计划在美国、加拿大和欧洲的30个地点招募180名患者 [42] - 1/2期试验中转移性胰腺癌患者的反应值得关注，试验继续招募该适应症患者，将在2019年ASCO会议上展示数据并讨论下一步计划 [43] 前列腺癌项目 - 正在进行专有选择性皮质醇调节剂exicorilant与XTANDI联合治疗去势抵抗性前列腺癌的剂量寻找研究，预计今年下半年确定最佳剂量 [45] 代谢疾病项目 - 4月开始对miricorilant治疗抗精神病药物引起的体重增加进行三项计划临床试验中的第一项，预计今年年底获得数据 [50] - 下半年计划进行两项双盲安慰剂对照2期试验，分别评估miricorilant能否逆转近期和长期抗精神病药物引起的体重增加 [51] - 计划在2019年下半年启动miricorilant治疗NASH患者的双盲安慰剂对照2期试验 [53] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于推进非甾体选择性皮质醇调节剂的临床开发，创造了整个类别的候选药物 [24] - 对库欣综合征业务有信心，认为随着医生对皮质醇增多症认识的提高，Korlym和relacorilant将有更大市场 [27] - 积极推进各项目临床试验，期望通过研发新产品拓展市场份额 [39] - 面临Teva Pharmaceuticals寻求推出Korlym仿制药的竞争，公司已提起专利侵权诉讼并积极捍卫知识产权 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 认为利润和手头现金足以支持商业业务、产品研发和股票回购计划 [11] - 尽管第一季度收入下降，但对2019年的收入指引有信心，并预计未来会有显著增长 [23] - 对relacorilant的开发前景乐观，认为其能扩大皮质醇调节治疗的患者群体 [29] 其他重要信息 - 公司将CORT125281命名为exicorilant，CORT118335命名为miricorilant [26] - 欧洲药品管理局建议relacorilant获得孤儿药指定，若获批将提供监管和财务激励 [37] - relacorilant已在2018年10月获得美国库欣综合征孤儿药地位 [39] 问答环节所有提问和回答 问题1: 与Teva的诉讼及214专利的后续审查流程和公司立场 - 公司在联邦法院起诉Teva专利侵权，Teva向专利审判和上诉委员会请求对214专利进行授予后审查 专利审判和上诉委员会将在六个月内决定是否接受审查，如果接受，大约一年后做出决定，败诉方有权向联邦巡回上诉法院上诉，整个过程可能需要两到两年半 公司对法律立场有信心，将积极捍卫专利 [56][57] 问题2: relacorilant的GRACE 3期试验进展和潜在结果时间 - 试验进展顺利，已在美国和欧洲开设试验点，6月将举行欧洲研究者会议，有望进一步推动患者招募 公司将持续更新进展情况 [60] 问题3: 即将到来的ASCO会议上1/2期试验的预期数据 - 会议将展示去年ASCO会议数据的更新，包括卵巢癌和胰腺癌患者的额外数据，以及其他GR阳性实体肿瘤的首次数据 这是早期研究，能看到过去一年科学研究的进展 [62][63] 问题4: miricorilant治疗抗精神病药物引起的体重增加研究及对体重影响的预期 - 该研究正在进行中，部分已完成 参考之前Korlym和Zyprexa的研究，预计会有积极结果 临床前模型表明miricorilant效力与Korlym相当或更强，预计年底获得结果 [65][66] 问题5: relacorilant在库欣综合征治疗中是否需要长期随访研究 - 公司计划进行扩展研究，就像Korlym获批时一样，希望尽可能长时间跟踪患者 [68] 问题6: 除当前3期试验外，支持新药申请（NDA）的工作完成情况 - 很多工作已完成，但仍有部分待完成，预计在提交NDA时所有工作将完成 [69] 问题7: 看到3期数据后，准备和提交NDA给FDA需要的时间 - 预计需要三到六个月 [70] 问题8: 公司临床活动增加，未来运营费用（OpEx）的指导 - 公司不提供具体盈利指导 虽然研发支出随着项目增多和进展而增加，但部分支出如CMC工作、制造工作等与临床支出有一定抵消作用，难以给出更具体的指导 [71] 问题9: 文件中提到的与销量相关的分销成本是什么 - 包括向专业药房支付的每笔发货费用、药房成本、向销售团队支付的激励薪酬等，占收入的比例不大，但随收入增加而增加 [73] 问题10: relacorilant不引起低钾血症的原因 - 与Korlym相比，relacorilant对糖皮质激素受体的亲和力相似，但对孕酮受体的结合不同 它不会像Korlym那样急剧增加皮质醇和促肾上腺皮质激素（ACTH）水平，这是不引起低钾血症的机制 具体原因可能与组织结合和受体结合有关，目前只是假设 [74][75] 问题11: 公司如何推进潜在的临床试验扩展 - 公司鼓励研究人员使用其药物推动科学发展，将有价值的研究引入内部加快进展 如果有研究能为患者在短期内提供实际价值，公司会想办法资助并自行开展 [79][80] 问题12: 抗精神病药物引起的体重增加项目的竞争格局和目标 - 该领域临床需求高，但目前缺乏有效治疗方法 公司约十年前的研究表明Korlym有预防作用，但因药物性质无法推进 现在miricorilant有望解决这一问题，竞争格局较小，公司将积极推进该项目 [81][82]