财务数据和关键指标变化 - 2020年实现总营收1.191亿美元，较2019年的1.023亿美元增长16% [47] - 2020年GAAP净收入为7500万美元，即基本每股0.72美元，摊薄后每股0.71美元；2019年GAAP净收入为3190万美元，即基本每股0.31美元，摊薄后每股0.30美元 [47] - 2020年非GAAP净收入为8120万美元，即基本每股0.78美元，摊薄后每股0.76美元；2019年非GAAP净收入为3570万美元，即基本每股0.35美元，摊薄后每股0.34美元 [49] - 2020年销售成本为1700万美元，2019年为1480万美元，均占比14% [50] - 2020年研发费用为1650万美元，较2019年的1880万美元下降约4% [51] - 2020年SG&A费用总计4420万美元，较2019年的3690万美元增长20% [53] - 2020年底公司现金及投资为1.403亿美元，无有息债务 [54] 各条业务线数据和关键指标变化 Firdapse业务 - 2020年美国净销售额为1.187亿美元，同比增长16%；Q4美国净销售额为3080万美元，是自2019年Q3以来最佳净收入季度 [20] - 2020年新患者注册在Q3和Q4恢复增长，10月新使用3,4 - DAP患者注册数高于2019年5月以来任何一个月，Q4新注册数比Q3高出30% [21][22] - 90天停药率低于15%，自2020年Q1以来停用Firdapse改用RESURG的情况极少且相对稳定 [22] - 处方批准率在所有支付方（政府或私人商业保险公司）中保持在90%以上，98%的重新授权已获批，参与Catalyst Pathways的患者平均每月自付费用低于2美元 [25][26] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 成人LEMS患者市场方面，除已诊断但未使用Firdapse的患者外，还有大量误诊或未诊断患者；约50%的LEMS患者为肿瘤LEMS患者，但目前Catalyst Pathways中已知的肿瘤LEMS患者不到20% [27][28] 日本市场 - 规模约为美国市场的40%，约有1200 - 1300名患者，目前尚无针对MuSK - MG和HNPP的疗法；公司已与日本PMDA就Firdapse在日本的监管途径达成协议，若获批将获得10年市场独占权 [38] 加拿大市场 - 公司认为该市场规模约为美国市场的10%；Health Canada在公司获批10天后批准了RESURG，目前该案件正在诉讼中，公司希望尽快得到判决结果，其结果将对加拿大市场产生重大影响 [79] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点扩展至收购或引进神经肌肉疾病以外其他治疗领域的创新技术平台和早期项目，为此将加大研发投入，包括获取早期机会和创新技术，并正在全国范围内寻找资深高管领导该战略 [11][13] - 继续专注于现有产品线开发，包括开发磷酸氨吡啶长效制剂、开展Firdapse治疗遗传性压力易感性周围神经病（HNPP）的概念验证研究、与FDA讨论MuSK - 重症肌无力（MuSK - MG）项目的潜在前进路径 [14] - 积极保护Firdapse在孤儿药法案下的独占权，对美国地区法院关于FDA对Firdapse孤儿药独占权解释的判决提出上诉，相关上诉文件已提交，第11巡回上诉法院已批准口头辩论请求，预计今年第二季度作出判决；对Jacobus Pharmaceuticals和PANTHERx的专利诉讼正在按预期进行 [15][16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年是充满挑战的一年，尤其是商业部门，但公司对财务结果感到满意，认为公司在未来增长方面处于有利地位 [5][9] - 随着疫情缓解和COVID - 19疫苗接种率上升，预计2021年各季度收入将比去年同期持续增长，新患者注册将创新高 [23] - 对Firdapse在2021年及以后的增长潜力持乐观态度，团队在罕见病领域经验丰富且致力于服务LEMS社区 [29] - 认为2021年将是公司变革性的一年，多个开发项目正在进行，临床和商业组合建设战略将使公司在2021年及以后取得成功 [61] 其他重要信息 - 公司美国3,4 - 二氨基吡啶专利已获批，该专利及另外四项待批专利预计至少保护到2034年，此外Firdapse还有七年孤儿药独占权 [10] - 公司已开发出首批长效Firdapse候选配方，并完成了药代动力学（PK）研究，还就产品设计采访了众多医生和LEMS患者 [39][40] - 公司在开发保护Firdapse系列产品的知识产权方面取得重大进展，去年10月美国专利号10 - 793 - 893获批，有效期至2034年4月7日；已对Jacobus Pharmaceuticals和PANTHERx提起专利侵权诉讼；另有四项与Firdapse使用相关的待批专利已公布，正在美国专利商标局按优先审查程序处理，预计2021年获批，获批后公司将采取法律行动保护这些专利 [41][42][43] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：10月和11月新患者注册趋势及2021年是否发布业绩指引 - 公司表示需再观察一两个季度，待国家重新开放、医生与患者面对面就诊后再提供指引；Q3和Q4新注册情况良好，虽11月和12月疫情反弹使趋势放缓，但Q1新患者注册有望达到2019年Q2以来最佳，且销售团队扩张潜力尚未完全释放，预计2021年新注册将显著增长 [63][64] 问题2：90天停药率是否受疫情影响及后续趋势 - 目前90天停药率低于15%，较为稳定且可能下降，Q1停药情况有望是自产品推出后第二季度以来最佳 [66] 问题3：针对肿瘤LEMS患者的举措及未来用药情况 - 公司正在进行广告宣传、成立工作组、开展市场研究，购买索赔数据以识别患者；将重点向治疗小细胞肺癌等肿瘤的肿瘤专家提供教育材料，引导他们转诊或自行诊断和开药，并在今年第三、四季度及2022年扩展到其他与LEMS相关的肿瘤类型 [71] 问题4：MuSK - MG与FDA会议安排、症状变异性原因及应对措施 - 会议将按计划在上半年进行；试验随机化阶段暴露期短，仅收集两个数据点，解决变异性的方法是通过远程医疗收集更多数据并平均患者内变异影响 [73] 问题5：HNPP概念验证试验设计及启动时间 - 预计在第三季度启动，目前试验设计正在与HNPP专家共同完成，暂无法提供细节 [75] 问题6：现有现金是否足以支持商业活动及两项额外试验 - 公司去年底现金为1.4亿美元，目前每季度产生1000 - 1500万美元现金流且预计会增加，认为现有资金足以开展相关研究，还有能力考虑其他机会，必要时会为合适资产承担债务 [76] 问题7：日本合作搜索及加拿大商业化进展和近期收入贡献预期 - 公司正在与日本合作伙伴进行谈判，希望在Q2有合作消息，签署最终协议后合作伙伴将迅速推进药物在日本注册；加拿大市场规模约为美国市场的10%，Health Canada批准RESURG的案件正在诉讼中，结果将对该市场产生重大影响 [79] 问题8：日本和加拿大市场与美国市场的定价策略 - 公司目前不准备讨论加拿大和日本市场的定价，预计加拿大价格低于美国，日本价格更低，两国定价通常基于国际价格篮子 [80] 问题9：国际上3,4 - DAP治疗性功能障碍专利的申请动机 - Firdapse上市后，药物警戒计划发现少数女性患者性功能障碍问题改善的意外案例，基于此公司申请了该专利，目前正在咨询专家评估其临床和商业成功的潜力及开发途径，如有进一步探索将向投资界更新信息 [83] 问题10：从建模角度看，患者人均收入价格是否稳定 - 价格稳定，价格涨幅与销售罕见病药物的同行及通货膨胀水平相符 [84] 问题11：是否考虑用部分现金进行股票回购 - 公司认为一切投资和收购潜在疗法或公司的方式都在考虑范围内，鉴于公司财务结果和未来机会，目前不会排除股票回购的可能性 [85] 问题12：第三、四季度合作收入情况及未来预期 - 第三、四季度合作收入与加拿大业务相关，该数字未来受法院案件判决结果影响较大 [86][88]