财务数据和关键指标变化 - 2018年GAAP净亏损3400万美元，合每股0.33美元，2017年GAAP净亏损1840万美元，合每股0.21美元；2018年非GAAP净亏损与GAAP净亏损相同，2017年非GAAP净亏损1820万美元，合每股0.21美元，排除了18.7万美元的负债分类认股权证公允价值变动非现金损失 [45] - 2018年第四季度GAAP净亏损1450万美元，合每股0.14美元，2017年同期GAAP净亏损540万美元，合每股0.06美元；两个季度非GAAP净亏损均与GAAP净亏损相同 [46] - 2018年第四季度和全年研发费用分别为840万美元和1990万美元，2017年同期分别为340万美元和1140万美元，增长主要因准备提交NDA的咨询费用、Firdapse NDA接受和批准的里程碑费用等 [47] - 2018年第四季度和全年一般及行政费用分别为690万美元和1590万美元，2017年同期分别为210万美元和730万美元，增长主要因商业化前费用、人员和公司费用增加 [48] - 2018年第四季度和全年公司因与Endo合作推出仿制药Sabril获得收入50万美元，2017年无收入 [49] - 截至2018年12月31日，公司现金及投资为5850万美元，无债务，预计现有资源至少可支持未来12个月的计划运营 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 Firdapse商业推广业务 - 截至3月15日，超300名LEMS患者已加入Catalyst Pathways，超250名患者正在接受Firdapse治疗，165位不同医生通过Catalyst Pathways为至少一名成年LEMS患者开具了Firdapse处方，39名此前无法获得3,4 - DAP治疗的患者已加入Catalyst Pathways [12] - 销售团队拜访约1250名神经科或神经肌肉专家，预计到第二季度末覆盖80%的一级和二级优先目标 [25] Firdapse临床开发业务 - CMS项目处于3期开发阶段，预计2019年下半年完成入组并公布 topline 结果，若结果积极，有望在2020年提交补充新药申请 [35] - MuSK - MG的3期试验正在美国和欧洲的29个试验点进行，预计2019年下半年公布 topline 结果，若结果积极，将在2020年提交补充新药申请 [36][37] - SMA Type 3的概念验证试验于2019年第一季度入组第一名患者，预计2020年上半年公布 topline 结果 [38] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司估计美国约有3000名LEMS患者，过去两年的索赔数据显示约1500名患者已确诊，约300名患者在去年底通过Jacobus Pharmaceuticals或公司的扩大使用研究项目获得研究性3,4 - DAP治疗 [20] - Firdapse市场准入进展良好，商业、政府和医疗保险渠道的处方集纳入和报销水平较高，多数保险公司已对Firdapse设置正式的预先授权要求，但无不合理要求 [28][29] - 获得积极报销决定的患者平均每月自付费用仅7美元，超50%的患者每月支付0美元，所有申请财务援助计划的患者每月支付不超过10美元 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 首要战略是成功执行Firdapse的推出计划，包括将3,4 - DAP有经验的患者平稳过渡到商业Firdapse，扩大患者覆盖范围，提高市场认知度 [8][9] - 持续推进Firdapse用于治疗CMS、MuSK抗体阳性MG和SMA Type 3的临床试验，若试验结果令FDA满意，有望实现标签扩展 [16][17] - 开发Firdapse的长效制剂，以满足LEMS患者的更多需求，提高患者依从性 [18] 行业竞争 文档未提及行业竞争相关内容 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Firdapse的早期推出势头感到满意，认为进展好于预期，包括患者过渡、医生处方和市场准入等方面 [10][11] - 预计到5月初公布第一季度业绩时，能够提供2019年的收入指引 [14] - 对Firdapse平台的未来发展充满信心，认为这只是开始，后续还有很多工作要做 [52] 其他重要信息 - 公司将在本月晚些时候赞助首届Catalyst LEMS Firdapse大使研究员计划，来自美国15个学术中心的神经肌肉研究员将参加，预计每年举办多次 [15] - 公司利用机器学习和人工智能算法分析医疗索赔数据，以识别未确诊和误诊的LEMS患者，目标是提高疾病诊断率 [32] - 公司建立了强大的供应链，使用两家不同的制造商生产Firdapse，并维持数十万片的库存，以确保药物供应 [42] 问答环节所有提问和回答 问题1: 165位独特处方医生中是否有来自之前3,4 - DAP主要供应中心之外的医生？ - 许多医生来自主要中心之外，部分医生有少量曾参与Jacobus IND的患者，为39名此前未接受过治疗的患者开处方的医生很多完全没有3,4 - DAP或氨吡啶的使用经验 [55] 问题2: 对于Firdapse初治患者，医生对他们的治疗情况和治疗持续性有何反馈？ - 目前了解治疗持续性还为时尚早，总体反应积极，Catalyst Pathways团队报告患者对自付费用感到满意，预计治疗效果和持续性将与临床研究和扩大使用项目中的初治患者情况相似 [56] 问题3: 除了达拉斯的项目，今年是否还有类似计划，是否有特定的区域重点？ - 目前尚未计划其他会议，这是首次此类会议，预计年底前会有另一次会议，但地点尚未确定 [57] 问题4: 请说明CMS数据和MuSK - MG数据的公布时间，以及对MuSK - MG试验中入组患者类型的看法和对试验进展的感受？ - 关于整体完成时间，只能确认是2019年下半年；试验进展顺利，患者对药物有反应 [58] 问题5: 长效制剂何时开始进入临床评估，有何目标日期和下一步计划？ - 目前无法提供具体信息和指导，出于知识产权原因有披露限制，产品开发包括制剂开发和临床试验，预计需要几年时间才能开发并推向患者，公司会尽快推进 [59] 问题6: 从研究性3,4 - DAP转换为Firdapse的患者中，目前有多少百分比的患者由保险覆盖？ - 公司将等到5月提供具体数据，很大一部分患者已获得保险公司的积极决定，部分患者因现有药物库存或未完成扩大使用项目研究的收尾访问而等待发货 [61] 问题7: 之前预计到2019年底有250 - 300名患者接受治疗，现在是否仍维持该目标？ - 这是去年12月的初步估计，目前看来到第二季度末就能将所有早期使用患者纳入报销药物治疗，比预期提前 [62] 问题8: 与保险公司沟通中，他们希望看到哪些衡量患者受益的指标？ - 保险公司对Firdapse的严重症状和益处理解良好，未对提供信息提出异议，主要要求是确认LEMS诊断，患者向保险公司反馈药物效果显著，保险公司能认识到药物的价值 [63] 问题9: 报销周转时间目前情况如何？ - 公司目前没有足够信息和经验提供具体情况，总体而言与保险公司的沟通积极，预计在5月的第一季度业绩会议上能提供更多数据 [65][66] 问题10: 近期关于药品定价的政治言论是否会影响患者入组和报销情况？ - 公司认为这是多年来的问题，只要能为患者提供价值并得到各方认可，就无需过度担忧，目前未看到明显影响，也未发现拟议规则变化带来财务风险，会持续监测 [67][68]