财务状况 - 截至2022年9月30日，Caribou Biosciences的现金、现金等价物和可交易证券总额为3.43亿美元[12] - 2021年Caribou Biosciences共筹集约4.95亿美元[12] 产品研发与临床试验 - CB-010产品候选药物的ANTLER临床试验预计将在2023年更新[22] - CB-011产品候选药物的患者入组预计将在2023年初启动[22] - CB-012的IND申请预计将在2023年提交[22] - CB-010是首个在临床中应用的PD-1基因敲除的异体CAR-T细胞疗法，达到100%的完全缓解率（CR）[51] - 在ANTLER试验的第一组中，6名患者中有6名（100%）达到CR，6个月CR率为50%（3/6），12个月CR率为33%（2/6）[66] - CB-010的初步安全性资料显示，所有6名患者在剂量水平1中均达到CR，最长的CR维持时间为18个月[69] - CB-010的临床数据表明，患者在接受治疗后，肿瘤消退的持续时间显著优于传统的异体CAR-T细胞[55] - CB-011的IND申请已获得FDA批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤[123] - CB-012的靶点CLL-1在超过90%的AML细胞中表达，但在正常HSC中不表达[103] 技术优势 - Cas12a chRDNA编辑技术在初级T细胞中实现了高达86%的插入效率[33] - Cas12a chRDNA编辑技术的基因插入率高达60%至80%[33] - Caribou的chRDNA平台在基因编辑特异性方面显著优于第一代CRISPR-Cas9技术[26] 市场潜力 - 目前，约34%的B-NHL病例被认为是复发或难治性[125] - 美国NHL的年发病率约为82,900例，欧洲约为101,000例[126] - 现有的自体CAR-T细胞疗法在患者获取方面存在限制，制造复杂且生产成本高[125] 安全性与不良事件 - CB-010的客观反应率（ORR）为73%，完全反应率（CR）为18%[138] - 在CB-010的安全性方面，≥3级细胞因子释放综合症（CRS）的发生率为0%[139] - CB-010的治疗中，≥3级感染的发生率为17%[140] - 在Cohort 1中，发生任何级别的治疗相关不良事件（TEAEs）的患者为6人（100%），其中39个事件（83%）为3级及以上[135] - 在Cohort 1中，83%的患者出现了中性粒细胞减少，67%的患者出现了血小板减少[135] 管理团队 - Caribou的管理团队包括首席财务官Jason O'Byrne和首席执行官Rachel Haurwitz博士等[145]