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Caribou Biosciences (CRBU) Investor Presentation - Slideshow

业绩总结 - 截至2022年6月30日,公司现金、现金等价物和可交易证券总额为3.66亿美元[13] - 2021年,公司融资总额约为4.95亿美元[13] - 2021年,公司筹集了约4.95亿美元资金,其中包括3.5亿美元的首次公开募股[112] 临床试验与产品开发 - CB-010在ANTLER 1期临床试验中,针对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(r/r B-NHL)显示100%的完全缓解率(CR rate),样本量为6[13] - CB-010的客观反应率(ORR)为100%,与其他疗法相比表现优异[126] - CB-010的完全反应率(CR)为18%,与YESCARTA(0%)和BREYANZI(0%)相比具有竞争力[126] - CB-010在预临床研究中显示出相较于传统CD19特异性异体CAR-T细胞更持久的抗肿瘤反应,整体生存分析数据持续至160天[46] - CB-010的安全性良好,33%的患者出现了1级或以上的细胞因子释放综合症(CRS),17%的患者出现了3级或以上的神经系统相关不良事件(ICANS)[57] - CB-010的患者基线特征显示,参与者中65岁及以上的中位年龄为65岁,且所有患者(100%)均为CD19阳性疾病[54] - CB-010的ANTLER试验正在招募患者,正在进行剂量水平2的研究[65] - 预计在2022年底将公布更多关于Cohort 1的ANTLER数据[65] 新产品与技术研发 - CB-010采用PD-1基因敲除技术以增强抗肿瘤活性[41] - CB-010的CAR基因被特异性插入TRAC位点,减少随机整合的风险[41] - 公司专有的chRDNA平台在基因编辑特异性方面显著优于第一代CRISPR-Cas9技术[29] - Cas12a chRDNA在初级T细胞中实现高水平的基因插入率,插入效率高达60%至80%[36] - CB-011是一种异体CAR-T细胞疗法,针对多发性骨髓瘤,采用免疫伪装策略以增强细胞持久性[84] - CB-011计划于2022年第四季度提交IND申请[84] - CB-012是一种针对急性髓性白血病的抗CLL-1异体CAR-T细胞疗法,采用Cas12a chRDNA技术以提高抗肿瘤活性持久性[96] - CB-012的IND申请计划于2023年提交[96] - 公司开发的iNK细胞平台有潜力用于针对实体肿瘤的未来细胞疗法[109] - CB-020是针对实体肿瘤的iPSC衍生CAR-NK细胞疗法,旨在解决实体肿瘤靶向治疗的基本挑战[100] 市场与竞争 - 目前,约34%的B-NHL病例被认为是复发或难治性[116] - 美国每年约有82,900例新发NHL病例,欧洲约为101,000例[117] 风险与挑战 - 公司在临床试验和产品开发方面面临多种风险,包括运营历史有限和融资能力不确定性[3] - Cohort 1中,总共有137个TEAE事件,6名患者(100%)经历了任何级别的TEAE[123] - 在TEAE中,39个事件(5名患者,83%)为3级及以上[123] - 与CB-010相关的3级及以上TEAE有17个事件(4名患者,67%)[123] - 中性粒细胞减少症发生在5名患者中(83%),其中5名患者(83%)为3级及以上[123] - 血小板减少症发生在4名患者中(67%),其中3名患者(50%)为3级及以上[123] - 贫血发生在4名患者中(67%),其中2名患者(33%)为3级及以上[123] - 白细胞减少症发生在3名患者中(50%),所有患者均为3级及以上[123]