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Caribou Biosciences (CRBU) Corporate Presentation - Slideshow

业绩总结 - 公司在2022年3月31日的现金、现金等价物和可交易证券总额为3.91亿美元,其中包括3.21亿美元的首次公开募股净收益[8] - 公司在2021年完成了IPO,净收益为3.21亿美元[71] 用户数据 - CB-010在前临床研究中,单剂量治疗导致转移性CD19+肿瘤异种移植体的显著肿瘤回归,且与传统CD19特异性CAR-T细胞相比,抗肿瘤反应更持久[32] - CB-010的单剂量治疗在建立的肿瘤异种移植体中显著延长了生存期,统计学上显著优于传统的抗-CD19 CAR-T细胞,p值为<0.0001[34] - 在160天的生存分析中,CB-010的生存率显著高于传统的抗-CD19 CAR-T细胞,后者在D14时生存率为50%[32] - CB-011在预临床研究中显示出相较于替代抗-BCMA CAR-T细胞治疗的统计学显著生存优势,p值为0.0006[47] - 在AML模型中,CAR-T细胞治疗显示出显著的生存率,治疗组的生存率为50%[57] 新产品和新技术研发 - 公司拥有55项已授予的美国专利,其中包括8项覆盖chRDNA技术的专利[8] - 公司在基因编辑方面的chRDNA平台显著提高了基因编辑的特异性,较第一代CRISPR-Cas9显著减少了脱靶事件[15] - Cas12a chRDNA编辑技术在初级T细胞中实现了高达86%的基因插入效率[23] - 公司通过多重编辑技术,确保了基因组完整性,减少了转座现象,TRAC编辑的转座率从3.5%降至0.1%[24] - CB-012是一种针对复发/难治性急性髓性白血病(AML)的全基因组抗CD371 CAR-T细胞疗法,计划在2023年提交IND申请[58] - CB-020是基于iPSC的CAR-NK细胞疗法,旨在针对实体肿瘤,具有强大的抗肿瘤活性[61] 市场扩张和并购 - 公司计划在2023年提交针对r/r急性髓性白血病(r/r AML)的IND申请[13] - 公司计划在2022年下半年提交CB-011的IND申请[72] - 公司计划在2022年下半年提交CB-012的IND申请[58] - 公司已与AbbVie签署了合作协议,以推动其研发项目[71] 未来展望 - CB-010在复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(r/r B-NHL)中的1期ANTLER研究初步数据计划于2022年6月在EHA会议上分享[7] - CB-011计划于2022年下半年提交IND申请,旨在进一步推动其临床开发[49] - CB-010的初步临床数据计划于2022年6月的EHA会议上发布,继续在ANTLER I期试验中招募患者[39] - CB-020的目标选择预计在2022年第四季度进行[72] 负面信息 - CB-010设计为减少CAR-T细胞的早期耗竭,缺乏PD-1受体,因而对PD-L1的相互作用不敏感,旨在维持更高的抗肿瘤活性[29] - CB-011的B2M-HLA-E融合能够在体外抵抗NK细胞介导的裂解,显示出其免疫保护能力[46] 其他新策略 - 公司在全基因组细胞疗法方面的初步重点是针对固体和液体肿瘤的全基因组细胞疗法项目[13] - 公司在董事会中增加了5名新董事,以加强管理团队[71]