财务状况 - Caribou Biosciences在2021年12月31日的现金、现金等价物和可交易证券总额为4.135亿美元[7] - 公司于2021年第三季度完成首次公开募股（IPO），净收益为3.21亿美元[75] 临床研究与产品开发 - CB-010在r/r B-NHL的Phase 1 ANTLER研究中，初步数据预计在2022年发布[6] - CB-011针对r/r MM的IND提交预计在2022年进行[13] - CB-012是针对r/r急性髓性白血病的全基因组抗CD371 CAR-T细胞疗法，计划于2023年提交IND申请[64] - 预计在2022年将CB-010的初步ANTLER I期数据在医学会议上进行展示[76] - 计划在2022年提交CB-011的IND申请[76] - 计划在2023年提交CB-012的IND申请[76] 技术优势与创新 - Caribou的chRDNA平台在基因编辑特异性方面显著优于第一代CRISPR-Cas9，减少了离靶事件[16] - Cas12a chRDNA编辑技术在初级T细胞中实现了60%至80%的高基因插入率[24] - 在TRAC位点的编辑中，chRDNA技术实现了90%的编辑效率，且转位发生率仅为0.1%[26] - CB-010设计为减少CAR-T细胞的早期耗竭，旨在提高抗肿瘤活性和治疗指数[42] - CB-011采用免疫伪装策略，旨在防止CAR-T细胞的快速免疫排斥，增强持久性[53] - CB-012使用Cas12a chRDNA技术进行装甲处理，以提高抗肿瘤活性持久性[64] - Caribou的iNK平台能够生成100%编辑的iNK细胞群体，具备多种基因组修饰[73] 临床效果与竞争优势 - CB-010在预临床研究中，单剂量治疗导致转移性CD19+肿瘤异种移植模型的显著肿瘤回归，且与传统CD19特异性allo CAR-T细胞相比，抗肿瘤反应更持久[34] - CB-010在160天的生存分析中，CB-010组的生存率显著高于传统allo CD19 CAR-T（PD-1阳性组），生存率为100%对比50%[34] - CB-010在多种B-NHL指征中显示出统计学显著的生存益处，生存率在DLBCL、MCL和PDX模型中均达到p<0.0001[38] - CB-011在预临床研究中显示出相较于替代BCMA CAR-T细胞治疗的统计学显著生存优势，p值为0.0006[51] - CB-011的B2M-HLA-E融合能够在体外抵抗NK细胞介导的裂解，显示出其在免疫逃逸方面的潜力[50] 合作与管理 - 公司已与AbbVie签署合作协议[75] - 公司新增了首席财务官、首席商业官和首席医学官等高管[75]