财务数据和关键指标变化 - 公司本季度末现金为7300万美元，财务指引无变化，有足够资金支持运营、临床开发和商业化计划至2020年第四季度 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 来那巴松（lenabasum） - 全球结果一项针对皮肤弥漫性系统性硬化症（SSC）的来那巴松III期研究，于5月1日完成最后一名受试者首次访视，共入组365名受试者，双盲安慰剂对照部分最后一名受试者最后访视预计在2020年6月，预计2020年夏季公布 topline 数据 [18] - 来那巴松治疗皮肌炎的52周III期研究“DETERMINE”，预计明年完成150名成人患者入组 [21] - 囊性纤维化002的2b期研究将入组约415名有复发性肺部恶化高风险的囊性纤维化患者，预计今年完成入组，明年夏天公布 topline 数据 [23] - 国立卫生研究院资助和管理的来那巴松治疗系统性红斑狼疮的2期研究，正在美国15个地点招募受试者，计划招募100名，预计明年获得数据 [24] CRB - 4001 - 公司已获得CRB - 4001的研究性新药申请（IND）批准，预计今年年底开始1期单剂量递增、多剂量递增安全性研究 [25] 专有内源性大麻素系统靶向发现平台 - 公司展示了8种具有不同结构和活性特征的临床前化合物，有望为未来临床候选药物铺平道路并增强知识产权组合 [17] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司愿景是通过靶向人体的内源性大麻素系统（ECS），为炎症、纤维化和代谢性疾病提供新型药物，认为未来十年靶向ECS的新型药物可能重塑多种疾病的治疗选择 [8][9] - 推进来那巴松的四个临床项目，期待明年获得系统性硬化症和囊性纤维化的关键研究 topline 数据，以及系统性红斑狼疮2期研究数据，皮肌炎 topline 数据预计2021年公布 [10][11] - 已与日本Kaken制药达成来那巴松在日本的许可协议，获得2700万美元预付款，还有1.73亿美元潜在里程碑付款和两位数特许权使用费，未来期待在其他亚洲主要市场达成类似交易 [12] - 为来那巴松潜在的FDA批准后的商业发布做准备，招聘了首席商务官、全球营销主管、全球供应链主管、医学事务副总裁和首席运营官等人员 [13][14][15] - 计划今年晚些时候让新研究药物CRB - 4001进入首个临床研究，期待2020年获得首次人体数据 [16] - 专注于开发针对无纤维化全身性炎症疾病的CB2激动剂，以及针对有大量纤维化的心脏、肝脏或肾脏疾病的CB1反向激动剂，部分化合物将自行开发和商业化，也会考虑潜在合作选项 [26][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年公司在实现企业、临床和财务目标方面取得重要进展，来那巴松后期临床研究取得进展，有途径实现商业化，公司拥有强大的早期资产管线，正在识别和投资临床前化合物，通过战略合作伙伴关系扩大美国以外的市场，让全球患者受益 [7][29][30] 其他重要信息 - 公司6月21日在纽约举行年度研发日，重点介绍了来那巴松、新研究药物CRB - 4001和专有ECS靶向发现平台三个主题 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：正在进行的皮肌炎III期研究入组情况如何，有哪些经验教训 - 目前入组情况符合目标，主要在美国的研究点开展，大部分患者来自美国，患者基线特征符合预期，有经典皮肌炎和无肌病性皮肌炎患者 [31][33] 问题2：CRB - 4001进入临床的关键因素有哪些，何时能看到国立卫生研究院的PET数据 - 启动1期研究的关键因素包括临床供应的可用性、供应商的选择和IND更新等，临床供应的最终完成可能是最有可能延迟启动时间的因素，但CMC团队已在处理；国立卫生研究院的血脑屏障研究和代谢综合征或NASH患者研究的结果，预计在2020年夏末左右获得 [34][35] 问题3：公司组建商业团队后，市场研究结果、商业准备情况以及不同地区的商业化计划如何 - 商业化战略上，公司保留美国和欧洲市场，亚洲市场倾向于寻找强大的本地合作伙伴；商业团队正在进行招聘，启动了发布规划活动，开展了市场研究，与医学事务团队合作进行关键意见领袖（KOL）参与规划和执行，增加数字和社交媒体曝光度；市场研究显示系统性硬化症患者对新治疗方案有巨大需求，对来那巴松有很高期望 [39][40][46] 问题4：系统性硬化症研究的独立数据监测委员会（DMC）多久开会一次，是否有预先指定的疗效指标可触发试验调整 - DMC每六个月开会一次，如有特定安全信号会提前开会，他们可以获取未设盲的安全和疗效数据，目前对设盲数据的评估感到满意 [48] 问题5：FDA如何审查和看待改良罗德皮肤评分（mRSS）终点 - FDA会对mRSS终点感兴趣，但也清楚其缺点，会综合考虑所有数据，包括ACR CRISS的五个组成部分、患者报告结果、皮肤性质和肺的用力肺活量等 [49][50][51] 问题6：公司早期发现工作的生产率目标是多少 - 公司计划每年从新兴化合物中筛选出约两个候选药物进行更详细的药物代谢动力学（DMPK）动物模型测试，目标是从2020年开始每年有一到两个进入1期测试 [61] 问题7：公司针对不同适应症的商业化计划如何，是否计划将生产业务内部化，不同疾病之间是否有重叠 - 公司无意内部建立CMC产能；商业化战略上，优先在系统性硬化症领域优化发布和商业成功，利用客户团队和数字渠道针对治疗硬皮病的卓越中心，也可能拓展到社区风湿病医生；之后利用为系统性硬化症建立的商业能力进入囊性纤维化市场，皮肌炎市场也可利用相关基础设施 [63][65][68] 问题8：社区风湿病医生最终会诊断和接管治疗吗，还是大部分患者会被转诊给专家 - 目前只是提出假设，由于现有治疗方案有限，很多治疗在卓越中心进行；来那巴松如果有良好的获益 - 风险特征，可能成为风湿病医生早期治疗患者的口服选择，但还需要更多工作来评估，以及确定是否需要招聘销售人员或通过多渠道营销来实现 [69][70][71] 问题9：公司在囊性纤维化营销方面是否借鉴其他公司的模式 - 公司会借鉴Vertex公司高效的市场进入模式，结合拜访治疗囊性纤维化的卓越中心和为患者提供直接服务的机制 [73][74]