资金筹集与财务状况 - 公司至今已筹集资金1.68亿美元，其中包括来自NIH和CFF的4500万美元和来自Kaken合作的2700万美元[2] - 公司截至2018年3月31日的现金余额为8980万美元，已筹集资金总额为1.68亿美元[66] - 公司获得来自NIH和CF基金会的非稀释性资金共4500万美元，其中包括2018年1月宣布的2500万美元开发奖[53][66] 市场机会与用户数据 - 公司预计在主要市场中，系统性硬化症患者约为20万人，皮肌炎约为8万人，囊性纤维化约为7万人[9] - Lenabasum在系统性硬化症的年潜在市场机会为14亿至22亿美元，皮肌炎为10亿至20亿美元，囊性纤维化为7亿至10亿美元[9] - 公司在全球市场中，系统性硬化症的患者群体在欧洲为81,000人，在中国为14万人[12] 临床试验与研发进展 - Lenabasum在临床试验中显示出在皮肤炎症和纤维化方面的改善，分别为38%和43%[19] - Lenabasum在系统性硬化症和皮肌炎的有效性数据均表现出显著性差异，P值分别为0.008和0.049[19] - Lenabasum在SSc的II期研究中，42名患者参与，结果积极，正在进行开放标签扩展研究[27] - Lenabasum在SSc的III期RESOLVE-1研究中，预计2020年公布结果[34] - Lenabasum在皮肌炎的II期研究中，22名患者参与，结果积极，正在进行III期DETERMINE研究[41] - Lenabasum在CF的II期研究中，85名患者参与，结果积极，正在进行大型IIb研究[47] - Lenabasum在SSc的临床试验中，87%的受试者在mRSS评分上减少了5分以上[33] - Lenabasum的最大耐受剂量为每日180毫克，且未出现严重不良事件[22] - 在160名接受Lenabasum治疗的受试者中，出现的常见不良事件包括头晕（5%）和疲劳（2.5%）[22] - CRB-4001在小鼠模型中以3 mg/kg/天的剂量进行28天给药，显示出对NASH模型中肝损伤生物标志物的阻断作用，ALT和AST水平显著降低，P < 0.01[58] - CRB-4001的临床前数据强劲，正在为针对外周器官纤维化的治疗做准备[56] 合作与市场扩张 - 公司在日本与Kaken制药达成独家许可协议，涉及系统性硬化症和皮肌炎，前期支付2700万美元，潜在里程碑支付高达1.73亿美元[14] - Lenabasum的全球市场机会正在扩大，特别是在日本的市场潜力[14] - CRB-4001的市场机会预计为每年约50亿美元，针对350,000名主要市场患者[67] 未来展望与战略 - 公司在药物开发方面拥有超过600个候选药物的前临床库，计划每年启动1-2个新的临床试验[5] - CRB-4001作为CB1逆激动剂，计划于2019年进入1期临床试验，随后进行NIH资助的2期研究[61] - 公司在炎症和纤维化疾病的治疗领域，致力于通过靶向内源性大麻素系统成为行业领导者[68] 股市表现 - 公司在2019年5月31日的收盘价为每股7.01美元，市值为4.51亿美元[66]