融资与合作 - 公司至今已筹集资金1.68亿美元，获得来自NIH和CFF的额外奖励和资助4500万美元[2] - 公司与Kaken Pharmaceutical的合作中获得了2700万美元的预付款，潜在里程碑付款可达1.73亿美元[15] - 公司截至2018年3月31日的现金余额为8980万美元，市场资本为4.75亿美元[70] 产品与市场机会 - Lenabasum在系统性硬皮病（SSc）和皮肌炎（DM）中的潜在年市场机会为14亿至22亿美元[10] - Lenabasum在囊性纤维化（CF）中的潜在年市场机会为7亿至10亿美元[10] - Lenabasum在治疗系统性硬化症(SSc)的市场潜力估计为每年14亿至22亿美元[28] - Lenabasum在治疗皮肌炎(DM)的市场潜力估计为每年10亿至20亿美元[41] - Lenabasum在治疗囊性纤维化(CF)的市场潜力估计为每年7亿至10亿美元[51] - CRB-4001的潜在市场机会为每年约50亿美元，目标患者群体为35万名[71] 临床试验与研发进展 - Lenabasum在系统性硬皮病和皮肌炎的临床试验中，显示出在皮肤炎症改善方面的有效性，改善率分别为38%和48%[20] - Lenabasum的临床试验结果显示，皮肤纤维化改善率为46%[20] - Lenabasum在SSc的II期研究中，42名患者参与，结果积极，正在进行开放标签扩展研究[29] - Lenabasum在皮肌炎的II期研究中，22名患者参与，结果积极，正在进行DETERMINE的III期研究[44] - Lenabasum在CF的IIa期研究中，85名患者参与，结果积极，正在进行大型IIb期研究[50] - 在SSc的II期研究中，87%的受试者在mRSS评分中减少了5分以上[35] - Lenabasum在CF的研究中，肺部加重事件的发生率为每12周0.77次，显著低于安慰剂组[54] - 公司在药物开发方面拥有超过600个候选药物，计划每年启动1-2个新的临床试验[6] - CRB-4001的开发计划包括2019年准备进入第一阶段临床试验，随后进行NIH资助的第二阶段研究[65] 技术与创新 - 公司在针对内源性大麻素系统的药物设计中，展示了其在炎症和纤维化治疗中的领导地位[17] - CRB-4001的作用机制为CB1逆激动剂，属于口服小分子药物[65] - CRB-4001在人胰腺岛细胞中对cAMP的激活比rimonabant更强，显示出更高的效能[60] - CRB-4001在小鼠模型中以3 mg/kg/天的剂量进行28天的给药，显示出对NASH模型的肝损伤生物标志物的显著降低，P < 0.01[62] - CRB-4001在小鼠模型中显示出对代谢异常的阻断作用，且对肝脏的三酰甘油水平有显著影响[62] 负面信息 - Lenabasum的最大耐受剂量为每日180毫克，且未报告严重不良事件[23] - 在160名接受治疗的受试者中，5%的患者出现头晕，2.5%的患者出现疲劳[23]