资金筹集与财务状况 - 公司至今已筹集资金1.68亿美元，其中包括来自NIH和CFF的4500万美元的额外奖励和补助[2] - 截至2018年12月31日的现金余额约为4200万美元，不包括2700万美元的Kaken预付款和4000万美元的公开募股净收益[70] 产品与市场机会 - Lenabasum的潜在年市场机会为14亿至22亿美元，适应症包括系统性硬化症、皮肌炎和囊性纤维化[10] - Lenabasum在治疗系统性硬化症(SSc)的市场潜力为每年14亿至22亿美元[29] - Lenabasum在治疗皮肌炎(DM)的市场潜力为每年10亿至20亿美元[42] - 公司在全球市场的潜在年市场机会约为50亿美元，针对350,000名主要市场患者[72] 临床试验与研发进展 - Lenabasum在系统性硬化症和皮肌炎的临床试验中显示出积极的数据，改善皮肤炎症的比例为38%[20] - Lenabasum在SSc的Phase 2研究中，mRSS的平均变化为-4至-5分，达到临床重要差异[31] - Lenabasum在皮肌炎的CDASI活动评分中，52周时平均改善17.6分，84.3%的受试者实现了至少10分的改善[46] - Lenabasum在CF的Phase 2a研究中显示出积极的结果，正在进行大型Phase 2b研究[50] - CRB-4001计划于2019年进入第一阶段临床试验，随后进行NIH资助的第二阶段研究[65] 合作与战略 - 公司与Kaken Pharmaceutical的合作协议包括2700万美元的预付款和高达1.73亿美元的潜在里程碑付款[15] - 公司计划在日本与Kaken制药合作开发CRB-4001[72] 负面信息与安全性 - Lenabasum的最大耐受剂量为每日180毫克，且未报告严重的药物相关不良事件[23] - 在160名接受治疗的受试者中，5%的受试者出现头晕，2.5%的受试者出现疲劳[23] 管线与研发能力 - 公司在药物开发管线中拥有超过600个药物候选者，目标是每年启动1-2个新的第一阶段项目[6] - 公司在临床开发方面具有丰富的经验，专注于针对内源性大麻素系统的药物候选者[2] - 公司管理团队在炎症疾病药物开发方面拥有超过13年的执行领导经验[66]