财务数据和关键指标变化 - 公司2018年底现金约4200万美元，未包含Kaken 2700万美元的前期许可费和4000万美元的公开募股所得 [31] - 与Kaken的合作，公司有望获得高达1.73亿美元的里程碑付款和两位数的特许权使用费 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 来那巴松（Lenabasum） - 正在进行系统性硬化症和皮肌炎的3期研究、囊性纤维化和狼疮的2期研究 [23] - 系统性硬化症的3期RESOLVE - 1研究患者入组和给药进展顺利，预计5月完成最后患者入组，2020年上半年完成研究，年底提交新药申请（NDA） [23] - 皮肌炎的3期DETERMINE研究正在招募受试者，将是皮肌炎领域迄今为止最大的干预性研究 [26] - 囊性纤维化的2期研究正在进行，预计2020年获得数据 [26] CRB - 4001 - 计划2019年启动1期研究，随后开展由美国国立卫生研究院（NIH）赞助的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）2期研究 [30] 各个市场数据和关键指标变化 - 来那巴松在三个初始适应症上有巨大市场机会，七大主要市场潜在患者达35万人，潜在销售额高达50亿美元 [29] - 系统性硬化症在美国、欧洲和日本有20万患者，峰值年潜在销售额约14 - 22亿美元 [29] - 皮肌炎在美国、欧洲和日本约有8万患者，峰值年潜在销售额约10 - 20亿美元 [29] - 囊性纤维化在美国和欧洲约有7.5万患者，峰值年潜在销售额约7 - 10亿美元 [29] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为治疗炎症和纤维化疾病的领先制药公司，通过靶向内源性大麻素系统（ECS）开发创新疗法 [8] - 拥有从早期到晚期的独特候选药物、强大的知识产权和全球商业权利，有望利用靶向ECS药物的巨大市场机会 [15] - 执行首个许可协议，将来那巴松在日本的系统性硬化症和皮肌炎商业权利授权给Kaken Pharmaceuticals，后续将关注韩国和中国市场 [17] - 计划每年启动一到两个新的临床项目，主要基于内部化合物库中候选药物的开发和进展 [30] - 公司认为未来十年大多数甚至所有大型制药公司将接受大麻素生物学，公司在该领域具有独特地位，有与大药企合作的潜力 [82] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2018年是公司转型之年，取得了多项重要里程碑，对公司发展成果感到自豪 [7][32] - 2019年将继续来那巴松的临床开发，启动CRB - 4001的临床开发，并从大型化合物库中选择首批候选药物进行临床试验，认为这将是重要的一年 [34] - 对来那巴松的市场前景充满信心，预计2021年成功推出该药物 [23] 其他重要信息 - 公司合成大麻素药物具有多种优势，可针对特定疾病设计，优化化学结构，避免特定器官，且有物质组成专利保护 [11][12] - 公司拥有超过600种临床前化合物库，为公司增长奠定了坚实基础 [16] - 囊性纤维化基金会为来那巴松治疗囊性纤维化的2期研究提供高达2500万美元的开发奖励 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 来那巴松商业化计划及市场规模价格范围 - 首席商务官Craig Millian表示，将与关键意见领袖（KOLs）和患者倡导者会面，深入了解科学、治疗模式和疾病情况，继续定义商业机会，完善市场研究和预测，制定初始发布计划和上市策略，考虑价值主张和数据标签影响，从支付方角度思考问题，识别人员配置的关键能力和差距并进行招聘 [38][39][40] - 市场规模数据由Health Advances进行的商业评估得出，目前谈论定价细节尚早，后续将深入研究并适时分享 [41][42] 问题2: CRB - 4001治疗NASH的作用机制 - 首席医学官Barbara White称，CRB - 4001是CB1反向激动剂，可抑制CB1，对NASH发病机制中的代谢途径、炎症和纤维化三个重要途径产生有益影响，强生公司也在NASH治疗中靶向抑制CB1，验证了该方法的潜在临床益处 [43][44][45] 问题3: 系统性硬化症和皮肌炎研究的患者类型及研究进展 - Barbara White表示，系统性硬化症3期研究的患者群体在年龄、性别和地域上具有代表性，选择了疾病持续时间不超过三年或三到六年且有一定皮肤受累程度的患者，以确保能从治疗中获益 [51][52][53] - 皮肌炎研究的纳入标准涵盖了疾病的广泛范围，包括不同程度肌肉和皮肤受累的患者，选择了有一定疾病活动度的患者，对患者选择、研究结果和纳入标准有信心 [54][55] 问题4: CB2结构公布对化合物库开发的影响及追求的化合物类型 - Barbara White称，已发表CRB - 4001与CB1结合的计算机模拟模型，将为管道候选药物进行类似建模，这有助于了解潜在特性，调整分子，目前正在使用并将继续使用该建模方法 [57][58] 问题5: 商业建设和战略对SG&A费用的影响 - 首席财务官Sean Moran表示，公司有超过1亿美元的现金资源，资金可支持到2020年第四季度的数据，涵盖了首席商务官Craig Millian的相关活动 [60] - Craig Millian称，今年主要是战略活动，招聘量较少，随着明年数据公布和接近提交NDA，招聘节奏将加快 [61] 问题6: Kaken在日本的职责及里程碑情况 - 首席执行官Yuval Cohen表示，公司负责完成日本的系统性硬化症研究和即将开展的皮肌炎研究，Kaken负责与日本药品和医疗器械管理局（PMDA）的监管联络、商业谈判、定价和销售工作，里程碑包括监管、商业化和销售方面，属于此类交易的标准里程碑 [65][66][67] 问题7: NASH研究从NIH赞助向公司赞助的过渡情况 - Barbara White称，公司将进行典型的1期测试，获得数据后与NIH合作开发后续研究设计，之后由公司决定后续行动，NIH将负责NASH代谢综合征患者的生物标志物研究 [69][70][71] 问题8: 系统性硬化症试验患者群体与总体患者群体的比例及标签情况 - Barbara White表示，弥漫性皮肤系统性硬化症患者比例约为45%，目前不确定标签会写系统性硬化症还是弥漫性皮肤系统性硬化症 [75] 问题9: 系统性硬化症和皮肌炎研究是否有预定义亚组及对标签的影响 - Barbara White称，研究通常会进行亚组分析，但目前无法推测标签内容 [77][78] 问题10: 600多种化合物库的许可策略 - Craig Millian表示，公司愿景是成为合成合理设计的内源性大麻素受体结合化合物的首选公司，对于一些疾病会自行商业化，对于其他炎症和纤维化疾病，与大药企合作是合理选择，相信未来十年大药企将接受大麻素生物学 [82] 问题11: 化合物库是否仍在增长 - Craig Millian给予肯定答复 [84]