财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度收入为5000万美元，2019年同期为2900万美元，增长主要源于与CX - 2029项目相关的4000万美元里程碑部分收入确认，以及与BMS - 986249二期随机队列扩展启动相关的1000万美元里程碑收入 [44] - 2020年第一季度研发费用为4300万美元，2019年同期为3600万美元，增长主要归因于与2020年第一季度里程碑和预付款相关的许可及分许可费用；一般及行政费用与2019年同期持平 [45] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和投资总计2.479亿美元，2019年12月31日为2.961亿美元；第一季度现有和新合作带来1.3亿美元里程碑和预付款未反映在第一季度末现金余额中 [46] 各条业务线数据和关键指标变化 CX - 2009 - 该药物为公司全资拥有的Probody药物偶联物，靶向先前不可成药靶点CD - 166；一期剂量递增研究显示，在4mg/kg及以上剂量下单药治疗耐受性良好且有临床活性，在乳腺癌、头颈癌和卵巢癌中观察到临床活性；2019年第四季度启动二期扩展研究，因COVID - 19暂停新患者入组和新站点激活，目标是尽快恢复该临床项目 [16][17][19] CX - 2029 - 该药物为与艾伯维合作开发的CD71靶向Probody药物偶联物，第一季度宣布达到重大合作里程碑，艾伯维向公司支付4000万美元里程碑付款；一期研究数据将在2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上进行口头报告；公司和艾伯维团队正积极敲定二期扩展计划 [20][22][23] Probody TCBs - 第一季度公司宣布与安斯泰来达成重大战略合作，将合作开展四个初始项目，专注于靶向未披露肿瘤抗原的Probody TCBs的发现、研究、开发和商业化；公司将主导早期药物发现活动，安斯泰来主导临床前、临床开发和商业化活动；公司获得8000万美元预付款，有资格获得超16亿美元未来临床前、临床和商业里程碑付款，以及产品销售的分级特许权使用费 [29][30] - 公司与安进合作的针对EGFR的先导Probody TCB候选药物CX - 904已进入新药研究申请（IND）启用研究，公司负责IND申请（目标是2021年底）和早期临床开发 [32][33] CX - 072 - 该药物为公司全资拥有的抗PDL1 Probody，是首个进入临床的Probody，将在ASCO会议上进行一期/二期研究的长期随访数据口头报告；第一季度宣布终止CX - 072与伊匹单抗联合治疗复发或难治性黑色素瘤的二期项目，公司继续评估其进一步推进机会，计划今年晚些时候启动与CX - 2009的联合研究 [34][35][36] BMS - 986249 - 该药物为与百时美施贵宝（BMS）合作的抗CTLA - 4 Probody，一期临床数据将在ASCO会议上公布；基于一期结果，BMS启动二期随机扩展研究，比较BMS - 986249加nivolumab与伊匹单抗加nivolumab在一线转移性黑色素瘤中的耐受性和活性，该研究推进触发BMS向公司支付1000万美元里程碑付款 [38][39] BMS - 986288 - 该药物为BMS与公司合作的第二个抗CTLA - 4 Probody，第一季度启动一期/二期研究的剂量递增阶段，展示了BMS对公司技术平台的持续承诺 [41] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于将治疗性抗体更有效地靶向病变组织，开发新型抗癌疗法，认为独特的Probody治疗平台是抗体工程领域的重大进步，专注于利用该平台发现和开发广泛的新型候选药物临床管线，以改善癌症治疗 [11] - 公司通过与艾伯维、安斯泰来、安进、百时美施贵宝等合作，推进多个项目的研发，获取资金和技术支持，拓展业务版图 [20][29][32][36] - 在肿瘤免疫治疗领域，公司面临竞争，如CX - 072项目因重新评估免疫肿瘤学的临床竞争和商业格局，结合COVID - 19影响，终止了与伊匹单抗的联合二期项目 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管COVID - 19带来运营挑战，但公司团队仍高度专注，癌症治疗需求紧迫，公司致力于确保业务相关人员福祉，推进创新癌症疗法开发 [10][15] - 公司第一季度取得多项关键成果，资产负债表强劲，有能力推进管线并应对市场不确定性，期待ASCO会议上多个临床阶段项目的重要更新 [48] - 预计在无新合作或融资情况下，强大的资产负债表能使公司在2022年下半年前轻松满足预计运营需求 [47] 其他重要信息 - 第一季度公司任命Carlos为首席财务官，Dr. Alison Hannah为首席医疗官，二人各有超30年相关领域领导经验 [42] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：CD166项目与CD71项目的毒性、使用的有效载荷及靶点内化情况，CD71 PDC的预期靶点毒性和有效载荷毒性 - 公司在设计Probody药物偶联物策略时，为前两个进入临床的药物选择了最成熟的有效载荷，CD166项目选择DM4，CD71项目选择MMAE；DM4主要毒性是眼部毒性，可通过眼部预防措施控制，MMAE主要是血液学毒性；目前CD166项目未观察到靶点毒性，CD71一期剂量递增数据将在ASCO会议公布 [52][54][56] 问题2：基于动物数据，CX - 2029在淋巴瘤中的活性是否比实体瘤更强，一期试验是否仅招募高CD1表达患者 - 一期剂量递增研究招募了实体瘤和淋巴瘤患者，数据公布时会报告患者群体情况，临床前工作主要集中在实体瘤方面；患者未按高靶点水平预先选择，但会进行回顾性分析 [60] 问题3：基于CX - 2029数据，二期扩展考虑探索的适应症，以及CX - 072与CX - 2029的临床前协同评估和临床评估计划 - 目前不适合评论CX - 2029二期适应症；公司曾报告CD166 Probody药物偶联物与PD1/PD - L1协同的临床前数据，计划今年晚些时候开展CX - 2009与CX - 072联合研究；CX - 2029作为药物偶联物，理论上可与PD类药物联合，但目前无更多信息 [63][64][65] 问题4：CD71在ASCO会议公布的数据情况，包括患者数量和与摘要的差异，以及虚拟环境下数据发布对医生参与和对话的影响 - 目前无法评论CD71数据情况，摘要下周发布，届时可能提供更多指导；公司会尽力应对虚拟环境下的数据发布，学习最终流程并随时解答问题 [66][67] 问题5：CX - 2009研究暂停后，已入组患者随访的一致性和数据质量潜在问题，患者随访是在医院还是门诊，以及CX - 2009在ASCO会议的数据展示预期 - 患者随访存在挑战，目前处于评估影响阶段；患者随访是医院和门诊结合；此次ASCO会议将是CX - 2009一期研究剂量递增完成后的首次更新，数据将支持其以7mg/kg剂量进入激素受体阳性HER2阴性乳腺癌治疗 [69][70][72] 问题6：现金跑道是否考虑现有项目其他里程碑和资金使用，以及BMS合作中额外靶点选择的时间限制 - 现金跑道指导对现有交易里程碑假设保守，但公司在获取里程碑方面有良好记录；BMS有选择额外靶点的能力，有时间限制，双方正积极讨论额外靶点选择和新项目启动 [74][75][76] 问题7：CX - 2009试验暂停，已开始给药的患者数量 - 公司无法透露已给药患者数量和数据时间，目标是让40名患者入组，会尽力使项目重回正轨并提供明确指导 [77] 问题8：CX - 072的后续计划和ASCO会议展示数据的意义，以及2020年剩余时间研发支出节奏 - ASCO会议将完善CX - 072一期/二期a工作数据，包括单药治疗扩展数据和伊匹单抗联合一期剂量递增更新；项目后续将转向与公司内部管线资产如CX - 2009联合，同时继续与潜在合作伙伴沟通和评估其他联合机会；不提供全年研发支出指导，第一季度包含与里程碑和预付款相关的一次性许可费用 [81][82][84] 问题9：CX - 2029剂量递增方案与CX - 2009的比较，以及BMS研究二期随机部分nivo/ipi给药是否与CheckMate 067一致 - CX - 2029因靶点性质从较低剂量开始剂量递增，更多信息将在ASCO会议分享；无法提供BMS研究剂量和给药方案具体信息，方案由一期剂量递增结果决定，目标是通过掩蔽伊匹单抗为患者带来更有效治疗结果 [87][88][89] 问题10：CX - 2009单药治疗乳腺癌亚组是否解决了反应持久性问题，以及CD71项目里程碑付款标准 - 截至去年AACR会议，研究存在反应未确认问题，原因包括未一开始就实施眼部预防措施，导致部分患者因眼部毒性或疾病进展停药；二期研究将强制实施眼部预防措施，选择7mg/kg剂量，以延长患者用药时间；CD71项目4000万美元里程碑付款旨在资助临床项目和扩展队列工作，触发标准是成功完成一期剂量递增，为二期特定肿瘤类型扩展指明方向 [94][95][100] 问题11：CX - 2029一期/二期试验排除标准中与铁代谢紊乱和铁螯合剂使用相关的原因，以及食蟹猴研究中CX - 2029无体重减轻在人体研究中的转化情况和多周期治疗潜在安全问题，EGFR项目IND申请针对的适应症 - CD71是铁代谢关键成分，排除铁代谢紊乱和使用铁螯合剂患者是预防措施；对于食蟹猴研究体重减轻数据需线下讨论，食蟹猴研究表明Probody形式可降低毒性，打开治疗窗口；目前无法谈论EGFR项目适应症 [103][105][109]