财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度公司报告的合作收入约为2.6万美元，2021年同期为270万美元 [39] - 2022年第二季度研发费用为960万美元，2021年同期为880万美元，增长主要由于实验室和药物物质制造成本增加，以及CUE - 102一期剂量递增临床试验的临床费用增加 [39] - 2022年第二季度一般及行政费用为380万美元，2021年同期为430万美元，减少主要由于2022年第二季度股票薪酬以及专业和咨询费用减少 [40] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物约为6610万美元，营运资金约为6070万美元，公司认为这些资金可支持免疫STAT平台开发，包括CUE - 101和CUE - 102的临床开发至2023年第三季度 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 CUE - 101 - 单药治疗试验中，20名接受推荐2期剂量治疗的患者中，有1例部分缓解（PR）和7例疾病持久稳定，总体临床获益率约为40% [24] - 与派姆单抗联合治疗的一线患者剂量递增队列中，队列2和队列3各有1例患者确认PR，另有2例患者疾病持久稳定 [29] CUE - 102 - 已治疗首例患者，试验正在招募晚期结直肠癌、胃癌、胰腺癌和卵巢癌患者 [31] - 与CUE - 101有99%的氨基酸序列同一性，FDA接受其IND申请，起始剂量为1毫克/千克 [32] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 核心是通过CUE - 101和CUE - 102临床试验数据验证和降低基于IL - 2的CUE - 100系列风险，为股东创造价值 [35] - 有KRAS项目的临床前数据，保留该项目用于潜在战略合作伙伴关系 [35] - 开发CUE - 100系列衍生物Neo - STAT，可降低成本、提高生产效率和灵活性，有望实现个性化癌症免疫治疗 [36] - 积极与第三方进行战略讨论，开发肿瘤学以外的CUE项目，如用于治疗自身免疫性疾病的CUE - 400系列 [37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在推进CUE - 101注册方面取得进展，证明其能选择性靶向和激活抗肿瘤T细胞，且不影响患者安全 [41] - CUE - 101单药治疗显示出耐受性和活性，与派姆单抗联合治疗有早期积极迹象；CUE - 102 IND申请被接受是重大成就 [42][44] - 预计未来一年有重要里程碑，包括CUE - 101单药治疗的中位总生存期数据、CUE - 101与派姆单抗联合治疗的初步总缓解率数据、CUE - 102单药治疗剂量递增数据 [45] 其他重要信息 - 公司使命是选择性激活抗肿瘤T细胞，避免免疫系统全面攻击，以提高疗效和降低毒性 [7] - 开发了创新生物制剂平台Immuno - STAT，可选择性靶向抗肿瘤T细胞激活 [8] - 成功为IL - 2生成治疗指数，观察到1毫克/千克至4毫克/千克剂量有临床活性，最高剂量达8毫克/千克无最大耐受剂量（MTD） [13] 问答环节所有的提问和回答 问题1: CUE - 101的中位治疗持续时间、患者停药后的后续治疗情况，以及后续治疗是否影响停药后的总生存期 - 中位治疗周期为两个周期，与二线检查点抑制剂情况基本相同；后续治疗数据仍在收集，部分患者未接受任何治疗且情况良好 [50][51] 问题2: CUE - 102剂量递增和扩展阶段对WT1抗原阳性的检测方式 - 检测基于免疫组化（IHC）且有分级，最低要求是1%的肿瘤细胞表达WT1 [52] 问题3: 关于生物标志物数据，HPV - DNA下降与肿瘤缩小的相关性、病理完全缓解（CR）的判断，以及101和102研究的其他生物标志物计划 - 循环游离HPV - DNA检测可帮助了解疾病情况，部分稳定疾病患者的循环游离HPV - DNA归零，提示可能为病理CR，但该指标未被FDA接受；公司会继续关注并将其作为潜在生物标志物，还在与研究者讨论基于循环游离DNA反应进行辅助研究 [56][58][59] - 对于WT1检测，虽以二元结果确定患者 eligibility，但会密切关注并跟踪WT1的核内和胞质表达分级，以关联患者预后 [60] 问题4: 患者进展或停药后，循环游离HPV - DNA是否会升高 - 患者进展时循环游离HPV - DNA会升高，与肿瘤负荷大致相关，但停药后患者的循环游离DNA数据未收集 [61] 问题5: 能否研究出CUE - 101的耐药机制，以及考虑哪些联合疗法以提高其持久性 - 目前不清楚具体耐药机制，增加癌症特异性T细胞数量可使检查点疗法效果更好，观察到潜在抗原扩散迹象，未来会考虑与细胞毒性疗法联合；还需进一步分析耐药机制，以确定其他联合疗法 [64][65] 问题6: 新辅助研究的进展情况 - 新辅助研究进展顺利，已招募首批患者并获取活检样本，计划在招募更多患者后进行综合批量分析 [67] 问题7: 与FDA的后续互动计划，何时能听到其对监管路径的看法，以及中位总生存期（MLS）数据与注册研究启动之间存在差距的原因 - 预计年底获得20名接受推荐2期剂量患者的成熟中位总生存期数据，并设计了3期试验计划提交给FDA；预计2023年初能听到FDA对注册试验的反馈，具体取决于FDA的时间安排 [70][73] 问题8: CUE - 102试验方案是否包括配对活检收集 - CUE - 102试验方案中配对活检为可选程序，部分有能力的研究者会安排进行 [72]