财务数据和关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物总计4360万美元，较2021年3月31日的4780万美元减少420万美元，主要因经营活动净现金使用所致 [21] - 2021年第二季度研发费用为410万美元，2020年同期为120万美元；与fadra相关的研发费用增加约190万美元，与140相关的研发费用增加100万美元 [21] - 2021年第二季度一般及行政费用为200万美元，2020年同期为130万美元，主要因退出长期设施租赁、法律和专业费用增加以及临床团队扩张的招聘成本所致 [22] - 2021年第二季度英国研发税收抵免为100万美元，2020年同期为30万美元，因符合研发税收抵免条件的研发支出增加 [23] - 2021年第二季度净亏损为520万美元，2020年同期为220万美元；公司预计现金资源可支持计划项目至2023年初 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 fadraciclib（fadra） - 7月，公司在065 - 101试验中对首批三名晚期实体瘤患者给药，该试验由知名肿瘤学思想领袖牵头 [7] - 预计2021年下半年在065 - 102白血病研究中对首位患者给药，该研究设计与实体瘤研究065 - 101相同 [18] - 2022年上半年有望报告fadra 065 - 101和 - 102研究的初始数据 [20] CYC140（140） - 已用静脉注射140对七名白血病患者进行递增剂量治疗，在第三个剂量水平观察到抗白血病活性 [15] - 正在完成口服140的毒理学研究，计划开展实体瘤和白血病的1/2期研究 [16] - 计划2021年底在140 - 101晚期实体瘤研究中对首位患者给药，2022年上半年在140 - 102白血病研究中对首位患者给药 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于开发专注于细胞周期抑制的创新肿瘤药物，以满足患者未满足的需求 [9] - fadra是高度选择性的第二代细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）抑制剂，可抑制CDK - 9和CDK - 2，在先前单药临床测试中显示出持久抑制MCL - 1和抗癌活性 [10][12] - CYC140通过抑制Polo样激酶1（PLK1）干扰癌细胞周期进展，与以往和当前的PLK1抑制剂相比具有差异化优势 [13][14] - 行业内有大量处于开发阶段的肿瘤公司，公司认为其两款领先候选药物的独特生物学和机制特性使其在细胞周期抑制治疗癌症领域具有独特优势 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对其产品线潜力感到兴奋，认为fadra和140有潜力使公司成为下一代抗癌疗法的领导者 [17] - 未来6 - 12个月，公司预计开展多项临床研究并可能有数据读出，有资源实现临床研究的关键里程碑 [18][21] 其他重要信息 - 公司提醒，管理层在电话会议中作出的前瞻性陈述受1995年《私人证券诉讼改革法案》和1934年《证券交易法》第21E条修订版的安全港条款保护，这些陈述涉及可能影响公司业务和前景的风险和不确定性 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: fadra 1b/2期实体瘤试验1b阶段的患者招募情况如何？ - 该试验患者招募热情极高，首个队列在开放第一周内就已招募完成，第二个队列即将开放且已有等待名单；除最初的两个试验点外，还有淋巴瘤小组有兴趣招募患者，公司还准备在美国以外开设另外两个试验点，预计试验结束时可能有六个小组参与患者招募 [25][26] 问题2: fadra实体瘤试验第二阶段可能导致监管讨论的结果范围是什么？ - 实体瘤研究有七个特定组织学队列和一个篮子研究队列，加上白血病项目，共有约14次机会在第二阶段数据结束时进行监管讨论，通常是与FDA就是否支持使用加速批准途径进行咨询 [27] 问题3: 即将开展的140 1/2期试验的目标适应症有哪些？ - 已披露的目标适应症包括直肠癌和乳腺癌，预计今年晚些时候会公布更多组织学类型；目前已有多个试验点收到药物并进行临床前研究，预计试验开放时会有更多适应症信息，可能多达七个，包括一个类似fadra设计的篮子研究，但适应症不同 [28] 问题4: fadra 101试验何时开始筛选概念验证患者，是否会并行招募所有队列患者？ - 已完成一个队列的给药，即将开始第二个队列的给药，正在筛选患者且已有等待名单；完成第一阶段研究确定第二阶段剂量和给药方案后，将自动进入之前描述的八个队列，无需撰写新协议 [31] 问题5: fadra白血病研究中组合疗法队列的安全性如何考虑？ - 需要先确定白血病的最佳和最有效第二阶段剂量方案；研究将包括单药治疗组和标准组合治疗组，组合治疗将使用急性和慢性白血病的现行标准治疗药物，如venetoclax或HMA药物；公司在一些AML和CLL患者中使用fadra有一定经验，耐受性良好且观察到抗白血病活性；FDA已批准该研究进行 [32][33][34] 问题6: fadra静脉给药情况如何，患者能否转换为口服给药？ - 该研究仍在招募患者，预计患者未来可在口服和静脉给药之间选择；目前静脉给药研究中，若患者之前未接受过治疗，可能有机会转换为口服给药，但在研究中转换给药方式可能不符合常规程序；预计多数患者会选择口服给药 [36][37] 问题7: 能否评论首批三名给药患者的情况，公司是否预计在ASH会议上展示数据，其他合适的展示场合有哪些？ - 未披露首批三名患者的情况，该研究主要目标是确定推荐的第二阶段剂量，患者选择和病史未在协议中明确规定；目前无法预测科学会议展示情况，更有可能在明年初有值得跟进的成熟患者随访结果；实体瘤数据展示的合适场合包括ACR、ASCO、ASH等，血液学数据展示可考虑ASH及其他小型血液学会议，2022年下半年还有ASMO和三重会议 [39][40] 问题8: 能否介绍PLK1抑制剂剩余的IND活动及预计完成准备工作的时间？ - 正在创建新配方，接近完成FDA提交所需的毒理学研究，之后将迅速推进；预计今年年底开放研究，具体取决于毒理学研究的完成情况 [41][42] 问题9: 公司预计2021年下半年COVID - 19感染率是否会影响患者招募？ - 过去一年公司在患者招募方面未受COVID - 19太大影响，因为参与试验的是晚期患者，面临临终关怀与参与研究性试验的艰难选择；目前患者招募迅速，有等待名单；由于试验不需要长时间住院，大部分为门诊治疗，患者只需来取药和进行血液检查，这种方式对患者来说是理想解决方案，得到了研究人员和患者的高度热情支持 [43][44]