财务数据和关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物总计2310万美元，较2019年12月31日的1190万美元增加了1120万美元，主要是由于2020年4月股权融资净收益1830万美元，抵消了经营活动净现金使用680万美元 [30] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月，研发费用均为110万美元；2020年截至9月30日的三个月，与转录调控计划相关的研发费用增加了近10万美元 [31] - 2020年截至9月30日的三个月，一般及行政费用为150万美元，较上一年同期的130万美元增加了20万美元，原因是专业成本增加 [32] - 2020年截至9月30日的三个月，其他收入净额为3.5万美元，较上一年同期的17.4万美元减少了约14万美元，主要与外汇收益和利息收入减少有关 [33] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月，英国研发税收抵免均为30万美元 [34] - 2020年截至9月30日的三个月，净亏损为230万美元，而2019年同期为190万美元 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 抗癌药物fadraciclib业务线 - 单药治疗晚期实体瘤的1期剂量递增研究中，静脉注射部分2有24名患者，已达到第四剂量水平，观察到1例确认部分缓解和4例疾病稳定；口服胶囊制剂部分3有5名患者，前3名可评估患者生物样本分析显示口服生物利用度高且药代动力学与部分2重叠 [14][15][17] - 与venetoclax联合治疗复发性或难治性白血病的研究中，CYC065 - 02研究有5名复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，3名患者达到微小残留病阴性；CYC065 - 03研究有14名复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者，12名可评估患者中有4名观察到抗白血病活性 [19][20][22] 抗有丝分裂药物CYC140业务线 - 首次人体单药剂量递增研究140 - 01招募了7名晚期白血病患者，目前未观察到剂量限制性毒性 [24] DNA损伤响应药物sapacitabine业务线 - 与venetoclax口服联合治疗复发性或难治性AML或骨髓增生异常综合征（MDS）的剂量递增研究632 - 11已招募12名患者，2名曾接受联合治疗的患者分别完成了5个和6个周期的治疗 [26] - 与olaparib联合治疗BRCA突变乳腺癌的研究者发起试验（IST）在Dana - Farber癌症研究所招募了7名患者，观察到2例部分缓解和疾病长期稳定 [27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为fadraciclib在针对特定癌症途径的药物竞争中处于领先地位，其治疗策略是抑制相关蛋白表达，激活癌细胞凋亡机制 [9][11] - 计划扩大口服fadraciclib的开发，先用于实体瘤，后用于血液系统恶性肿瘤；根据研究者需求，推进CYC140在实体瘤患者中的研究 [17][25] - 与德克萨斯大学MD安德森癌症中心建立风险共担联盟，开展多项临床试验 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司估计截至2020年9月30日的2310万美元现金及等价物，可为当前支出计划提供资金至2022年底，有资源实现临床研究的关键里程碑 [6][30] - 公司将继续推进项目，未来两年有多个数据成果，即将到来的关键里程碑包括在1/2期晚期实体瘤研究中首次使用口服fadraciclib治疗患者、报告多项研究的初始数据等 [28][29] 其他重要信息 - 公司新任命Mark Kirschbaum为首席医学官，他正在进行管道审查，之后将对临床资源的最佳分配和开发计划提出建议 [7][8] - 近期同行评审出版物和独立研究结果支持fadraciclib抑制CDK2和CDK9的双重靶向方法的抗癌潜力 [13] - 公司正在与国际合作组织合作，评估fadraciclib在神经母细胞瘤中的应用，待研究开放招募后提供更新 [28] 问答环节所有的提问和回答 问题1: 如果口服fadraciclib效果与静脉注射相似，何时完全转向口服？是否会开展新的静脉注射试验？是否比较过高于150的口服与静脉注射剂量？ - 公司表示重视患者和医生对口服疗法的需求，渴望开展口服fadraciclib评估；口服给药在给药时间表上更灵活，静脉注射项目结果仅作支持，口服给药的时间表需在相关研究启动后确定 [35] 问题2: 口服fadraciclib没有剂量限制性毒性（DLC）意味着什么？ - 公司称口服疗法仍处于剂量递增早期，目前判断最大剂量还为时过早，正在进行的1期项目可能在未来两到三个月给出答案；随着口服疗法按每日时间表给药，可能会更早发现抗癌活性，这仍是一项正在进行的工作 [36] 问题3: 在ASH会议上是否有更新？ - 公司表示没有提交相关内容，ASH会议的截止日期是8月，研究仍在招募患者 [37] 问题4: 剂量递增研究中对白细胞分析的是哪些蛋白质？获取数据的时间表以及对未来研究剂量的影响？ - 公司称关注与药物机制相关的三种蛋白质MCL1、MYC和cyclin E，希望从未来研究或现有研究中获取相关信息；白细胞水平问题很重要，但在实体瘤患者中白细胞减少如果是短期现象，可能导致癌细胞最终更替，目前这仍是未知情况，需要在后续研究中进一步了解 [40][41] 问题5: 是否会根据杜克大学的研究结果开展相关研究？ - 公司认可杜克大学David Sue团队在结直肠癌模型研究中的工作，认为抑制CDK2和CDK9很重要，但不确定这些临床前实验能否预测人类疾病活动；公司对某些实体瘤感兴趣，打算在即将开展的实体瘤研究中进行探索，尚未决定是否开展转移性结直肠癌（CRC）研究 [42] 问题6: 关于fadraciclib正在探索的160毫克剂量有何看法，是否足够？ - 公司称160毫克每平方米的剂量是固定剂量，该时间表是为测试口服药物药代动力学而设计的，不一定是该药物上市后的商业相关剂量；近期口服生物利用度良好的结果促使公司转向口服制剂开发，目标是在可耐受的情况下按每日时间表使用口服制剂，因此静脉注射的给药时间表在确定推荐2期剂量（RP2D）方面的相关性不大 [45][46]