财务数据和关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物总计1790万美元，较2018年12月31日的1740万美元增加40万美元，主要因与H.C. Wainwright的普通股销售协议获得410万美元净收益，抵消了370万美元的经营活动净现金使用 [28] - 2019年第一季度研发费用为100万美元，2018年同期为80万美元；一般及行政费用为120万美元，2018年同期为140万美元 [29] - 2019年第一季度其他收入净额为10万美元，2018年同期为60万美元；英国研发税收抵免为30万美元，2018年同期为20万美元 [30] - 2019年第一季度净亏损为180万美元，2018年同期为130万美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 CYC065相关业务 - CYC065 - 02研究中，两名复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者接受了批准剂量的维奈托克和静脉注射CYC065治疗，无剂量限制性毒性，第一名患者进入第4周期且血小板水平改善，第二名患者进入第1周期，公司已提交扩大入组标准的方案修正案并招募更多研究点 [17][18] - CYC065 - 01研究的第2部分继续招募晚期实体瘤患者，已招募10名患者，分别在不同剂量组接受治疗，第3部分方案已修订以评估口服CYC065的剂量和药代动力学，修正案正在达纳 - 法伯癌症研究所进行机构审查，预计很快开始入组 [21][22][23] CYC140相关业务 - CYC140 - 01研究中，两名晚期白血病患者分别接受了16毫克/平方米和32毫克/平方米的静脉注射剂量，目前未观察到剂量限制性毒性 [19] 沙帕西他滨相关业务 - 沙帕西他滨与PARP抑制剂奥拉帕利的1b/2期研究者发起试验（IST）中，三名BRCA突变乳腺癌患者已给药，前两名患者肿瘤缩小且无安全问题，仍在继续治疗 [24][25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司核心业务战略是克服癌症耐药性，通过靶向与耐药相关的蛋白质，如Bcl - 2蛋白家族成员、MYC和细胞周期蛋白E等，同时增强标准治疗药物对DNA损伤途径中遗传突变的疗效 [9][11][14] - 行业内针对维奈托克耐药问题，正在开展抑制Mcl - 1功能的药物竞争，公司在该领域处于领先地位，CYC065已在患者中证明能持久抑制Mcl - 1 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为凭借手头资金预计可维持到2020年底，有资源推进正在进行的临床研究的关键里程碑，包括启动CYC065和维奈托克在复发/难治性急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的1期研究等多项研究 [26][27][31] 其他重要信息 - 公司与MD安德森癌症中心合作的四项研究中，两项已开始招募患者，另外两项预计很快开放入组 [16] - 公司已开发出CYC065的口服胶囊制剂，可用于临床试验 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: CYC065与维奈托克在AML以及沙帕西他滨与维奈托克在AML的研究启动时间 - 公司预计CYC065与维奈托克用于复发/难治性AML和MDS的组合研究以及沙帕西他滨与维奈托克的研究，一般在四周内获得IRB批准，假设获批，预计在夏季招募第一名患者 [33][34] 问题2: CYC065口服制剂单药治疗第3部分方案修正案的具体内容 - 修正案是为了在现有065 - 01方案中增加对口服胶囊的评估，是同一研究不同药物剂型，针对相同患者群体的首次人体口服给药研究，所以需要修订方案 [35][36][37]