财务数据和关键指标变化 - 2018年第四季度公司净亏损从2017年同期的460万瑞士法郎（每股1.05瑞士法郎）降至370万瑞士法郎（每股0.12瑞士法郎） [30] - 2018年第四季度研发费用从2017年同期的430万瑞士法郎降至3.5万瑞士法郎，部分原因是根据国际会计准则将与AM - 125相关的190万瑞士法郎费用资本化 [30] - 2018年第四季度一般及行政费用从2017年同期的120万瑞士法郎降至60万瑞士法郎 [30] - 2018年全年公司净亏损为1150万瑞士法郎（每股0.72瑞士法郎），而2017年亏损为2440万瑞士法郎（每股5.58瑞士法郎） [31] - 2018年研发费用从2017年的1920万瑞士法郎降至670万瑞士法郎，主要因AM - 101和AM - 111后期试验完成、员工相关费用降低以及药品制造和监管事务活动费用降低 [32] - 2018年一般及行政费用从2017年的520万瑞士法郎降至430万瑞士法郎，主要由于员工人数和员工福利相关费用降低 [32] - 2018年净利息费用从2017年的160万瑞士法郎降至110万瑞士法郎，因Hercules贷款安排下的未偿债务减少 [33] - 预计2019年运营费用在1000万至1300万瑞士法郎之间 [33] - 2018年12月底公司现金及现金等价物总计540万瑞士法郎 [34] - 2018年第四季度公司通过行使认股权证、出售股票等方式筹集了总计520万瑞士法郎 [34] - 2018年底股东权益为360万瑞士法郎 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 AM - 125项目 - 用于治疗急性眩晕的TRAVERS 2期试验准备工作正在进行，将招募138名因切除前庭神经鞘瘤而患有急性眩晕的患者 [10] - 试验将在欧洲多个国家和加拿大进行，涉及15至18个试验点，目前试验点选择基本完成，已获得一个研究国家相关监管机构的批准 [14] - 预计很快收到伦理委员会反馈，以便在首个研究点启动试验，试验将在第二季度加速进行，预计今年秋季获得计划中的中期分析结果 [15] - 试验分A、B两部分，A部分将对5种递增剂量的AM - 125或安慰剂进行测试，共涉及50名患者，同时对16名患者进行8毫克口服倍他司汀的开放标签测试，主要疗效终点为在泡沫上站立时间和串联罗姆伯格试验；根据中期分析，将选择两种剂量在B部分与安慰剂进行对比测试，预计涉及72名患者 [16] AM - 201项目 - 正在为针对50名健康志愿者的1b期概念验证试验做准备，这些志愿者将接受抗精神病药物奥氮平治疗 [17] - 试验将在欧洲的一个试验点进行，已获得监管机构和当地伦理委员会的批准，有望在第一季度启动，若一切顺利，预计夏季即可获得试验的主要数据，主要疗效结果为减轻体重增加，次要结果为减轻嗜睡 [18] AM - 111项目 - 本周宣布AM - 111治疗急性内耳听力损失的HEALOS 3期试验详细结果已发表在《耳科学与神经耳科学》杂志上，该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，评估了AM - 111对256名重度至极重度突发性耳聋患者的疗效、安全性和耐受性 [25] - 事后分析显示，在极重度听力损失亚组患者中，从基线到第28天，AM - 111有临床意义且具有统计学显著性的听力改善 [26] - 已启动AM - 111的合作进程，该进程得到国际交易咨询论坛的支持，已与多个感兴趣的方进行了讨论 [26] AM - 101项目 - 继续推进Keyzilen/AM - 101治疗急性内耳耳鸣的后期项目，TACTT2和TACTT2研究以及相关开放标签研究AMPACT1和AMPACT2提供了大量数据 [27] - 基于深入分析，认为已很好地理解了两项TACTT研究设计和实施中出现的问题，鉴于耳鸣患者的巨大未满足医疗需求以及Keyzilen在非临床研究、两项2期试验和两项开放标签AMPACT试验中获得的积极数据，已确定了推进该项目的发展路径，目前正在探索通过合作和/或非稀释性资金来实施的方案 [27] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将发展活动重新聚焦于鼻内倍他司汀项目，推进相关概念验证试验，以最大化鼻内倍他司汀平台的治疗和商业效用 [24] - 为AM - 111项目启动合作进程，符合公司重新聚焦鼻内倍他司汀的战略决策 [26] - 对于AM - 101项目，探索通过合作和/或非稀释性资金推进项目发展 [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2018年公司在鼻内倍他司汀项目上取得了重大进展，并围绕该项目重新定位了公司，2019年有望获得更多验证数据，进一步规划该产品的战略 [43] - 2019年公司有望迎来多个重要里程碑，接近启动AM - 201的1b期研究和AM - 125的TRAVERS 2期试验，若一切顺利，年底前将获得鼻内倍他司汀项目在两个适应症上的概念验证数据，基于鼻内给药的优越生物利用度，有信心获得有趣的结果 [41][42] 其他重要信息 - 2018年第四季度公司获得了鼻内倍他司汀治疗普拉德 - 威利综合征相关肥胖症的美国孤儿药指定 [21] - 公司与两位发明者签订了有约束力的意向书，以获得美国专利使用权，用于鼻内倍他司汀治疗非典型抑郁症和注意力缺陷多动障碍，预计2019年第二季度完成交易 [22] - 2019年1月31日，公司提前12个月完成了Hercules贷款安排的最终还款，这将显著降低公司的利息费用，改善资产负债表，增强公司的财务灵活性 [35] - 公司董事会提议将总部从瑞士楚格迁至百慕大汉密尔顿，该提议已获股东特别大会压倒性多数批准，预计在2019年3月底前生效，此举旨在获得更多公司灵活性、实现成本节约并在更受美国投资者熟悉的司法管辖区运营 [36][37] - 纳斯达克通知公司因不符合最低1美元出价价格要求，普通股面临退市风险，公司已及时请求并获得了纳斯达克听证小组的听证会，打算近期提交恢复合规的计划 [39] 问答环节所有提问和回答 问题1: AM - 111和AM - 101的合作讨论进展如何，是否可能为获得额外数据以达成合作而增加支出？ - 合作进程于第四季度启动，JSB Partners协助公司与众多潜在合作方进行了接触和讨论，目前处于不同范围的潜在合作讨论中，暂不便提供更多细节，合作通常需要时间，对一些合作方来说这是新的治疗领域，需要一定时间考虑，公司对未来达成有趣的合作持乐观态度 [45][46] 问题2: 2019年支出如何分布？ - 支出分布较为均匀，公司重点关注鼻内倍他司汀项目，AM - 125和AM - 201两个项目并行，均从第一季度开始招募，因此现金支出较为均衡 [47] 问题3: 为何AM - 125 2019年第四季度是中期分析而非最终顶线数据？ - 这是对50名患者、5种剂量的中期分析，将分析这些数据并选择两种剂量在第二部分与安慰剂进行对比测试，可将第一阶段A部分视为2a期研究，第二部分视为2b期研究，计划在第一部分数据可用时公布并分享相关信息，中期分析主要关注关键疗效结果，也会有安全数据，完整数据要在B部分完成后才能获得 [48][50] 问题4: TRAVERS试验的速度是否依赖于未来融资？ - 试验招募速度主要取决于试验的加速情况，已在大多数参与国家提交申请，预计第二季度大部分加速工作将完成，试验将有15至18个试验点，该试验的患者是预定患者，便于规划和安排，B部分将立即以稳定速度进行，在进行A部分中期分析时会同时进行口服患者的测试，不会浪费时间 [51][52] 问题5: 患者手术后到给药之间是否有等待时间？ - 手术后患者通常会被送往重症监护室24至48小时，然后转移到普通病房，根据协议，给药在手术后三到四天开始，此时患者病情稳定，不再使用可能有干扰的抗生素或其他药物，可以进行基线测试 [53]