财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度产品收入约为52.2万美元，上年同期为46.6万美元 [33] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用约为400万美元，上年同期为200万美元；研发费用为300万美元，上年同期为330万美元；总运营费用为700万美元，上年同期为530万美元；本季度费用包括约250万美元的股票期权费用，上年同期无此项费用 [33] - 2021年第三季度净亏损710万美元，2020年同期净亏损500万美元 [34] - 2021年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金共计2900万美元，2020年9月30日为1110万美元；2021年和2020年第三季度经营活动分别使用现金1620万美元和1780万美元 [34] - 8月6日，公司与Avenue Venture Opportunities Fund完成2000万美元的风险债务融资交易，初始贷款为1500万美元，其中400万美元存入受限账户，达到特定里程碑后释放；公司可在2022年10月1日至12月31日期间申请额外500万美元的收益，由Avenue Ventures Fund酌情决定 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 Hepzato产品相关 - FOCUS试验中，接受Hepzato治疗的患者客观缓解率为29.2%，95%置信区间下限为20%，超过8.3%的预设成功阈值 [7] - 目前97%的数据已录入电子数据库，超过90%的数据已完成监测 [8] 扩展访问协议（EAP） - 8月提交EAP申请，9月获FDA批准，目前有五家机构有意参与，包括莫菲特癌症中心、田纳西大学、杜克大学、俄亥俄州立大学和斯坦福大学 [12] 研究试验 - CHOPIN试验完成剂量递增阶段，七名患者中一名完全缓解、四名部分缓解，总缓解率71.4%，一名病情稳定，疾病控制率85.7%，中位缓解持续时间为八个月；3级和4级不良事件包括发热、中性粒细胞减少等，免疫相关不良事件包括肌炎、肝炎和甲状腺炎，无死亡和剂量限制性毒性 [15] - 多中心回顾性研究中，102名转移性眼黑色素瘤患者接受PHP治疗，五名完全缓解、55名部分缓解，客观缓解率58.8%，31名病情稳定，疾病控制率89.2%，中位总生存期为20个月；血液学毒性是最常见不良事件，26%为3级或4级，有一例与手术相关的死亡 [17] - 英国南安普顿大学医院81名患者接受250次PHP治疗，总缓解率60.5%，中位无进展生存期8.4个月，中位总生存期14.9个月；约28%的患者发生43起3级或4级治疗相关不良事件，2012 - 2016年与2016 - 2020年相比，此类事件显著减少 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在肝内胆管癌和结直肠癌领域开展赞助试验，并将在即将举行的投资者日提供更多细节 [23] - 公司继续进行全球价值档案的开发，为与支付方的讨论做准备；获取去识别化的纵向患者数据，以了解患者转诊模式，为销售团队招聘和区域规划做准备 [24][25] - 公司计划支持更多研究者发起的试验，并开展其他肿瘤类型的赞助研究 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管COVID - 19相关的现场访问限制导致时间表推迟，但公司对FOCUS试验数据录入和监测的进展感到满意 [8] - 公司认为Hepzato在多种肿瘤类型中都有应用前景，无论是作为单一疗法还是与其他治疗方法联合使用 [23] - 公司相信将Hepzato纳入NCCN转移性眼黑色素瘤治疗指南，将有助于加速临床应用和获得支付方支持 [24] 其他重要信息 - 10月12日，公司向medac发出终止许可协议的通知，medac于10月27日表示异议并威胁索赔，公司可能需要进行仲裁 [26] - 自年初以来，公司员工人数增长了40%，并招聘了多名有经验的高管，加强了资产负债表 [27][28] - 12月2日，公司将举办重要的关键意见领袖（KOL）活动，讨论PHP、FOCUS试验数据、Hepzato在治疗肝转移瘤中的作用以及相关临床开发策略 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：12月2日公布的FOCUS试验数据是否为提交给FDA的完整数据？FDA考虑是否接受滚动提交的因素是什么？欧洲数据是否会包含在FDA提交文件中？ - 12月2日展示的疗效数据基本为最终数据，少量待监测和录入数据库的数据不会影响疗效和安全性参数，与提交给FDA的数据一致 [38] - 公司将在预NDA会议上向FDA提议进行滚动提交，认为这能给FDA更多时间，且符合双方利益，但不确定FDA是否接受 [39] - 欧洲数据将在NDA中被引用或作为支持性材料，但FDA不将其作为疗效分析的一部分 [40] 问题2：扩展访问协议（EAP）的进展如何？五家参与机构是否已获FDA批准开展工作？ - 公司已获得FDA对EAP协议和文件的全面批准，五家机构处于不同阶段，部分等待IRB批准，部分已通过科学审查委员会并提交IRB，还有部分正在协商合同和预算条款，预计未来一个月有第一家机构开始招募患者 [43] 问题3：目前生存数据有无新信息？FDA批准的时间线是否可定在2022年底？ - 管理层对生存数据的信心不变，认为治疗应显示出有意义的优势，但由于对照组规模小，难以达到统计学显著性 [47] - 如果FDA满足PDUFA要求，公司有望在2022年获批；提出滚动提交是为帮助FDA满足PDUFA要求，避免其因时间紧张而发出额外的完整回应函（CRL） [49] 问题4：CHOPIN试验组合疗法的下一步评估步骤是什么？ - CHOPIN试验已进入随机化的II期阶段，患者正在持续接受治疗；下一步是完成II期试验，期间可能会在未来会议上展示部分数据 [51] 问题5：未来季度利息费用的目标是多少？ - 利息费用将相对稳定，根据Avenue Venture的贷款安排，前15个月只支付利息，之后开始支付利息和本金 [52] 问题6：12月2日展示数据前，还有哪些关键因素需要完成？ - 就FOCUS试验数据本身而言，没有关键因素；但结直肠癌（CRC）和肝内胆管癌（ICC）的临床试验设计成熟度是需要关注的问题，目前有多个大纲正在讨论中 [54] 问题7：CMC模块的进展如何？ - CMC模块的工作正在进行中，如果FDA同意滚动提交，它将是首批提交的模块之一，同时还有模块4的非临床数据 [57] 问题8：与FDA的预NDA会议是否会在2022年第一季度举行？ - 预NDA会议预计在2022年前两个月内举行 [59]