财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度产品收入约为38.9万美元，上年同期为29.3万美元，主要来自欧洲CHEMOSAT程序的销售 [20] - 本季度销售、一般和行政费用约为330万美元，上年同期为230万美元；研发费用为370万美元，上年同期为300万美元；总运营费用为700万美元，上年同期为530万美元 [20] - 2021年第一季度记录了约220万美元的股票期权费用，上年同期无重大费用记录 [20] - 2021年第一季度净亏损680万美元，2020年同期净亏损790万美元 [21] - 截至2021年3月31日，现金、现金等价物和受限现金总计2670万美元，2020年3月31日为470万美元，2020年12月31日为2880万美元 [21] - 2021年和2020年第一季度，经营活动分别使用了460万美元和520万美元现金 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 FOCUS试验 - 主要终点总缓解率远超预先设定的成功阈值，意向治疗人群总缓解率为29.2%，下限略高于20%，远超8.3%的阈值 [9] - 按方案人群中，HEPZATO组总缓解率为32.9%，最佳替代治疗组为13.8%；HEPZATO组中位无进展生存期为 - 9个月，最佳替代治疗组为3.1个月；HEPZATO组疾病控制率为70.9%，最佳替代治疗组为37.9% [10] 其他业务 - 公司预计在今年夏天结束前公布最终数据，目前已开始编制新药申请（NDA）的各个模块，目标是2022年第一季度提交，但取决于临床站点的访问情况 [12] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 美国参与试验的研究人员渴望获得HEPZATO，这有利于产品推出后迅速被市场接受 [18] 英国市场 - 英国国家卫生与保健卓越研究所（NICE）修订了CHEMOSAT治疗转移性黑色素瘤患者的指南，将其归类为特殊安排指定，私人保险可能更愿意为CHEMOSAT治疗提供资金，部分地区资金可能更容易获得，并且现在有了申请国家报销的流程 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划为转移性眼黑色素瘤患者启动扩大使用计划，同时认为HEPZATO在肝内胆管癌（ICC）和转移性结直肠癌等适应症方面也有疗效，目前正在评估研究这些适应症的合适环境和相关协议 [13][16] - 公司正在设计商业推出策略，评估商业组织规模、竞争治疗的效果以及编码、定价和报销策略，还聘请了咨询公司和关键意见领袖咨询委员会来优化策略，重点关注市场准入 [17] - 公司认为HEPZATO若获批，将是转移性黑色素瘤治疗的重大进展，其定价应与当前免疫疗法治疗方案相当，且主要为门诊手术 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为FOCUS试验结果明确积极，HEPZATO的效益风险比相比早期产品有显著改善，有望成为转移性黑色素瘤患者的标准治疗方法 [7][10] - 公司对FOCUS试验的初步数据有信心，认为最终数据不会有显著变化，并且已经证明在提高疗效的同时改善了安全性 [9][11] - 公司期待在今年剩余时间里继续取得进展，准备在2022年初提交NDA，并将HEPZATO扩展到更多未满足需求的领域 [19] 其他重要信息 - FOCUS试验结果将在6月4 - 8日举行的美国临床肿瘤学会年会上进行口头报告，公司将于6月7日上午8:30举行问答网络研讨会 [11] - 公司正在安排与肿瘤学家的咨询委员会，以设计合适的试验方案，提高招募率和研究人员的认识，从而促进扩大使用站点的招募 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 今年剩余时间的支出趋势以及股票薪酬情况 - 股票期权费用将在今年和明年持续存在，采用加速方法，会逐渐下降，但如果有新的额外授予，费用会再次上升，预计大致维持相同水平 [24] 问题2: NICE指南的变化是否会对收入产生影响 - 预计在获得英国国家医疗服务体系（NHS）覆盖的答案之前，可能需要大约一年的时间，短期内不会立即看到效果，但预计在三到六个月内，随着私人保险开始覆盖和部分地区资金的获取，英国市场会有适度的增长，在国家报销决定结果出来之前，增长将是渐进的 [25] 问题3: 总体生存率这一终点的趋势如何 - 目前数据意义不大，约一半患者的死亡日期未知，因此进行了删失分析，预计该数据在夏季结束时公布，可能在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）会议前后，目前数据没有呈现不利趋势，但仍有大量数据缺失，且由于比较组患者数量较少，预计难以达到统计学意义 [26] 问题4: 公司管道发展的进展如何，今年剩余时间有何预期 - 目前的活动主要是电话沟通、桌面研究和视频会议，进展符合计划，预计到夏天结束时能制定出肿瘤特定的咨询委员会计划和相关协议，ICC和结直肠癌可能是重点研究的适应症之一 [29][30] 问题5: 开放标签扩展研究的时间和范围 - 公司将很快向FDA提交扩展使用方案，目前已与多个癌症中心进行了讨论，计划在未来几个月内开放这些站点，以便患者能够参与该计划，目标是在产品推出时有大约10个站点已经在使用该产品，以实现快速市场渗透和现金流转正 [32][33][34] 问题6: ASCO会议的报告是否会有额外数据 - 会有一些适度的增量数据，主要是关于最佳总缓解率的额外分析，但不会增加患者数量 [38] 问题7: 欧洲报销进展和美国门诊代码的步骤 - 在欧洲，将利用FOCUS试验数据和生活质量数据推动报销，预计到今年年底能准备好相关资料提交给各国支付方；在美国，公司聘请了医疗咨询公司制定市场准入策略，预计获批后申请DRGICV10代码和HCPCS代码，约三个月后医院和支付方可以使用这些代码进行全额报销，多数医生认为该程序在商业环境中主要为门诊手术 [40][42][43] 问题8: 数据库更新情况、提交NDA还需要什么、能否更换HEPZATO成分以及合作策略 - 数据库方面，仍需完成较大招募站点的数据录入和监测工作，受COVID - 19疫情影响，部分站点访问受限，已采用远程监测等方法加快进度；提交NDA的工作并行进行，临床数据收集（模块五）和非临床数据准备（模块三、四）同时开展 [48][49][51] - 可以使用其他小分子与设备配合，如多年前有使用阿霉素的类似研究，公司计划明年启动相关开发计划，目前正在咨询肿瘤学家以确定合适的化疗方案 [52] - 目前与欧洲的medac合作不太理想，正在努力改善；公司认为该产品对介入肿瘤领域的战略合作伙伴有价值，目前不寻求大量区域合作，若有合适机会会考虑 [52]