财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度产品收入约为34万美元，上年同期为21.6万美元，收入来自欧洲的CHEMOSAT程序销售 [42] - 2020年第三季度销售、一般和行政费用约为200万美元，上年同期为400万美元；研发费用为330万美元，上年同期为180万美元；总运营费用为530万美元，上年同期为580万美元 [43] - 2020年第三季度净亏损为500万美元，2019年同期净亏损为750万美元；截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金总计1110万美元，2019年12月31日为1020万美元，2019年9月30日为1550万美元；2019年9月30日和2019年9月30日，公司经营活动分别使用现金520万美元和1240万美元 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要业务线为Melphalan/HDS药物设备组合和CE标记设备CHEMOSAT，用于向肝脏进行高剂量化疗并控制全身暴露和相关影响，主要适应症为转移性眼黑色素瘤 [9] - FOCUS试验的主要终点是总体缓解率，公司预计试验结果将在之前四项研究的范围内，远超过21%的目标总体缓解率 [13][14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司近期优先事项包括完成FOCUS试验并提交可批准的新药申请（NDA）、为Melphalan/HDS在美国的商业化做准备、提高公司在投资者社区的知名度、确定Melphalan/HDS的其他适应症并设计和执行开发计划 [29] - 公司计划在2021年初公布FOCUS试验的顶线数据，预计在2022年第一季度向FDA提交NDA [30][31] - 公司正在进行商业化规划，选择了商品名HEPZATO kit，并预计在未来几个月宣布商业职位的重要招聘 [35][36] - 公司将在未来六个月内审查一系列肝癌的发病率、未满足需求、可用疗效数据和开发要求，以选择后续适应症组合，并召集特定疾病咨询委员会 [39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司首席执行官认为Delcath的产品满足了未满足的医疗需求，FOCUS试验可能产生支持产品获批的数据，Melphalan/HDS有潜力扩展到更大的市场 [26] - 由于COVID - 19病例增加，许多试验站点增加了访问限制，影响了数据监测和NDA提交时间，公司将努力减少延迟并确保提交可批准的NDA [31][33] 其他重要信息 - 公司第二代Melphalan/HDS设备的安全性较10年前的产品有显著改善，在欧洲超过1000次治疗和FOCUS试验中均未出现与治疗相关的死亡 [24] - FOCUS试验使用独立的数据安全监测委员会，试验期间该委员会已按计划召开七次会议，从未因不可接受的安全风险或安全问题暂停试验 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何解读91名患者接受356次治疗（约每人4个周期）这一情况 - 平均每位患者接受约四次治疗，按照协议每六到八周进行一次治疗，这是一个令人鼓舞的迹象，但不能据此推断总体缓解率 [46][47] 问题2: 2021年初公布数据和2022年初提交申请的限制因素是什么 - 限制因素是数据监测，由于COVID - 19，部分试验站点的监测工作受阻，进展最慢且数据最多的站点是关键限制因素 [48] 问题3: 自上次与FDA会面后，21%的总体缓解率标准是否有变化 - 公司认为标准没有显著变化，该标准是基于对16篇出版物的荟萃分析得出的，即使有小的变化也不构成担忧，公司会考虑新的出版物并进行内部分析 [52] 问题4: 目前正在接受治疗的9名患者何时完成治疗，2021年初公布的顶线数据是否在第一季度 - 顶线数据将在第一季度公布，希望是在第一季度初；9名患者的治疗完成时间取决于他们接受的治疗周期数，如果除少数患者外其他数据都已齐全，仍会公布顶线数据 [55][56] 问题5: 用于荟萃分析的免疫肿瘤药物是否正式获批用于转移性眼黑色素瘤 - 这些药物已获批用于转移性黑色素瘤，但批准数据中未包含眼黑色素瘤患者，主要来自皮肤黑色素瘤的免疫治疗数据 [58] 问题6: 如果FOCUS研究的缓解率与上次III期研究相似，产品是否具有商业可行性 - 即使缓解率仅略高于标准，产品仍具有商业可行性，因为免疫肿瘤药物的缓解率为个位数，其他肝脏定向疗法在该领域的公开数据很少，任何显示总体缓解率在20% - 40%的获批产品都将有较好的市场接受度 [61][62] 问题7: 从Vericel获得的经验对Delcath有哪些借鉴意义 - 一是保持透明，与管理团队和投资者坦诚沟通障碍和问题；二是信任团队，给予明确方向并让他们自主执行；三是在设定明确目标的同时保持灵活性，应对意外情况 [64][66] 问题8: 公司用于输送美法仑的技术有何新颖之处，外科医生使用该技术是否有学习曲线 - 技术的新颖之处在于隔离、饱和和过滤，能够隔离器官、提高化疗剂量并减少全身副作用；外科医生使用该技术有学习曲线，但公司有全面的培训计划，包括理论培训和现场指导，目前已有多个中心进行了超过100次治疗，操作变得更加常规 [69][70][72] 问题9: 公司在获批转移性眼黑色素瘤适应症后，将考虑哪些其他适应症 - 公司将综合考虑未满足需求、替代疗法、患者数量、疗效证据和标签扩展及报销成本等因素，可能选择的适应症包括肝内胆管癌（ICC）、神经内分泌肿瘤、乳腺癌和结直肠癌 [76][77][78] 问题10: FOCUS研究中是否仍未出现死亡情况 - 是的，FOCUS研究中没有出现与治疗相关的死亡 [80]