财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度产品收入约为26.2万美元，上年同期为22.1万美元，收入有所增长 [27] - 2020年第二季度销售、一般和行政费用约为230万美元，上年同期为270万美元，费用有所下降 [28] - 2020年第二季度研发费用为220万美元，上年同期为170万美元，费用有所增加 [28] - 2020年第二季度总运营费用为450万美元，上年同期为440万美元，费用略有增加 [28] - 2020年第二季度净亏损为430万美元，2019年同期净亏损为600万美元，亏损有所收窄 [29] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金总计1620万美元，2019年12月31日为1020万美元，2019年6月30日为140万美元，现金储备增加 [29] - 2020年和2019年第二季度，公司经营活动分别使用现金790万美元和320万美元，2020年第二季度有330万美元的一次性现金支出 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的CHEMOSAT产品在欧洲已完成超1000例商业手术，但整体市场渗透率仍较低 [23] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司估计美国每年约有1500例新的肝转移性眼黑色素瘤病例，假设与其他超罕见肿瘤疗法平价定价，美国转移性眼黑色素瘤市场机会达数亿美元 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司过去12个月完成重组、再融资和重新聚焦，目标是使Melphalan/HDS成为美国转移性眼黑色素瘤的唯一特定产品 [7][8] - 公司已开始Melphalan/HDS的商业化前活动，包括市场规模评估、医生和医院及支付方调查等，未来几个季度将加速推进 [10] - 公司将转移性眼黑色素瘤作为初始商业适应症，同时计划拓展美国市场机会至其他适应症 [11][15] - 公司收到FDA关于肝内胆管癌（ICC）3期研究的反馈，并启动对所有临床和商业数据的全面审查，以确定未来研发项目 [16][17] - 介入肿瘤学近年来市场迅速扩张，战略资产在一些关键参与者中整合，公司认为Melphalan/HDS是该领域的新技术 [14][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Melphalan/HDS是独特、差异化、高价值的介入肿瘤学资产，未来有一系列潜在的短期变革性价值拐点 [25] - 公司相信Melphalan/HDS获批后将带来数亿美元的美国商业机会，并希望该技术成为癌症综合治疗的一部分 [25][26] 其他重要信息 - 公司2020年第一季度的3期注册FOCUS研究受COVID - 19影响，临床站点关闭数据监测，但试验方案保持完整，多数临床站点正重新开放 [20][21][22] - 公司与欧洲商业化合作伙伴Medac合作，将审查其业绩以确保欧洲市场机会扩大 [23][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 来自Medac的预期现金里程碑金额范围是多少？ - 这些里程碑金额不大，但足以支持公司到新药申请（NDA）提交时的现金需求 [32] 问题2: COVID - 19期间正在进行的试验是否有患者失访或退出？ - 公司努力让所有正在接受治疗的患者按方案继续治疗，所有在疫情开始时正在治疗的患者都按方案规定的时间继续接受治疗 [33][34] 问题3: 未来几个季度和产品推出第一年的支出情况如何？ - 公司目前每季度支出约450 - 500万美元，随着FOCUS试验结束，部分费用会下降，部分会上升，指导为每季度约500万美元 [36] 问题4: 产品推出时将利用的资源规模和来源有哪些参数？ - 公司董事会中有前首席商业化官提供商业化指导，随着商业化工作推进，后续会在电话会议中更新相关信息 [37] 问题5: 扩大适应症的时机是在提交申请后还是获批后？ - 公司需进行战略评估以确定追求的适应症，其时机不能干扰NDA提交和FOCUS试验数据汇总，目前不确定是在NDA提交还是获批后开始，正尝试并行推进多个战略事件 [38] 问题6: 与FDA就肝内胆管癌（ICC）交流的具体反馈是什么？ - 公司收到FDA关于ICC 3期项目的反馈，这是战略审查的一部分，目前美国ICC年发病率比原预期小，而肝转移性眼黑色素瘤年发病率比原预期大，管理层将在未来几个月进行战略重新评估 [40][41] 问题7: 假设数据积极，公司是否采用滚动提交途径？ - 此次NDA提交属于重新提交，有6个月的审查时钟，预计可能会在咨询委员会或ODAC面前进行审查，目前没有计划采用滚动重新提交方式 [42] 问题8: 是否会参加ODAC会议？ - 公司预计可能会参加，但尚未得到FDA确认，预计在审查的第4或5个月进行 [43] 问题9: 不同肿瘤转移到肝脏后是否相似，Melphalan等化疗药物是否可同样治疗？ - Melphalan/HDS是针对肝脏的治疗方法，对多种肝癌有效，公司认为Melphalan盐酸盐是治疗肝癌的最佳化合物 [45][46]