财务数据和关键指标变化 - 本季度研发费用增至220万美元，高于2020年6月30日止3个月的160万美元；2021年6月30日止6个月，研发费用增至460万美元，高于上年同期的290万美元，主要因ReMEDy2临床研究、制造工艺开发、REDUX 2期CKD研究成本增加及人员成本增加，部分被ReMEDy 2期中风研究成本减少抵消 [25] - 第二季度一般及行政费用为120万美元，高于上年同期的110万美元；2021年6月30日止6个月，一般及行政费用增至240万美元，较2020年6月30日止6个月的220万美元增加20万美元，主要因专业服务成本和人员成本增加 [26] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为2130万美元，流动负债为140万美元，营运资金为2020万美元；截至2020年12月31日，现金和证券为2750万美元，流动负债为200万美元，营运资金为2590万美元，减少主要因ReMEDy2 2/3期中风研究、REDUX 2期CKD研究和制造开发成本增加 [27] - 2021年6月30日止6个月，经营活动净现金使用量为640万美元，高于2020年6月30日止6个月的380万美元，主要因净亏损增加，部分被非现金股份薪酬及经营资产和负债变动影响抵消 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 慢性肾病（CKD）业务线 - REDUX 2期CKD研究中期数据显示，DM199在CKD患者群体中具有稳定或改善肾功能及血压控制的有意义信号，且安全性和耐受性良好 [10][11] - IgA肾病队列中，DM199使中度至重度蛋白尿患者的尿白蛋白肌酐比（UACR）平均降低33%，p值为0.002，估算肾小球滤过率（eGFR）稳定，公司认为DM199可能是首个达到FDA罕见CKD有条件批准指南的化合物 [12] 急性缺血性中风业务线 - DM199用于急性缺血性中风的适应性2/3期临床试验的IND申请于今年5月中旬获FDA受理，预计夏末启动首批研究站点并开始招募患者 [16] - ReMEDy2 2/3期试验是一项约350名参与者的双盲、安慰剂对照随机研究，基于改良Rankin量表在第90天的良好结局主要终点有90%的统计学效力 [16] - 研究新增中风复发预防作为独立共同主要终点，不改变研究设计或执行，为DM199获批作为第二种独立用途提供依据 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 若REDUX最终数据保持一致，将实现公司目标，确认公司追求慢性肾病罕见病因的战略，重点仍为IgA肾病 [15] - ReMEDy2研究目标是针对目前无治疗选择的高达80%的急性缺血性中风患者，有望成为DM199在该患者群体中的关键研究 [21][22] - 公司已向FDA提交DM199的快速通道指定申请，7月已提交，但不确定是否获批 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对启动中风关键试验感到兴奋，REDUX研究近期中期数据中观察到的机制和生物活性明确信号极大增强了对该试验和患者的乐观情绪，也期待CKD项目的下一步进展 [57] 其他重要信息 - REDUX研究预计今年11月在美国肾脏病学会年会上公布更多数据，包括肾功能、血压控制、IgAN生物标志物及剂量水平细节 [15] - 公司正准备发布DM199在中风复发方面更全面的理论依据，包括斑块稳定、内皮和血压改善 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: DM199的快速通道指定是否针对中风，自6月底披露CKD数据后与监管机构有无互动及互动时间考虑 - 快速通道指定专门针对中风结局；公司仍在研究REDUX研究中期结果，确定下一步潜在选择，认为IgA肾病是主要适应症，SAB成员对高血压非裔美国人的早期数据也感到鼓舞，完成研究后将为肾脏项目下一步做规划 [33][34] 问题2: 基于IgAN和非裔美国人的数据，下一步可能包括什么，在进入关键研究前是否需要在这些队列中进行更大规模研究 - 公司正在探索不同选择和前进道路，确定肾脏疾病有前进方向，但目前重点是急性缺血性中风关键试验，具体将考虑2b期或3期研究 [36] 问题3: 今年夏天中风关键试验预计有多少个站点启动，关于区域合作的对话情况 - 中风研究目前与Labcorp Covance合作，预计年底前启动多达20个站点；公司曾因合作方要求提供制造技术而终止与中国药企Ahon的关系，现在有了IgAN数据，对进行合作对话感到乐观，愿意合作获取额外资金，但目前无公开信息披露 [37][38][39] 问题4: 在今年夏天启动关键研究前，公司需要进行哪些额外人员或基础设施建设 - 公司目前计划为临床团队招聘几名新支持人员，使用CRO，一切进展顺利 [40] 问题5: 共同主要终点是否完全独立，肾脏周出版物能看到什么，IgAN非裔美国人队列的目标是继续招募30名患者还是提前结束招募 - 新增中风复发作为独立共同主要终点不会影响mRS良好结局的效力；肾脏周计划提供尽可能完整的数据集，包括按剂量划分的数据、肾脏标志物、血压和IgAN生物标志物；公司已看到IgAN组11名患者有统计学显著改善，正在探索提前结束研究的可能性 [42][43][44] 问题6: IgAN方面是否不会有完整数据读出，中风方面若达到中风复发预防终点但未达到其他终点的情况，FDA是否批准中风复发相关内容，AIS中期观察的时间指导是否基于2022年，疫情对中风研究的影响是否小于罕见肾病研究 - 公司对IgAN中期结果感到鼓舞，已看到超过30%的降低，预计6个月以上数据会更好；中风研究遵循FDA指导和统计分析计划，若mRS良好结局p值小于0.05是胜利，中风复发p值小于0.05也是胜利，若mRS p值大于0.05但中风复发p值小于0.025也会胜利，公司计划与FDA进行C型会议讨论两个独立终点无α共享；在给出正式时间指导前，公司想明确初始招募情况；疫情对中风研究的影响小于罕见肾病研究，中风患者需在症状出现24小时内决定是否加入研究，且该治疗安全且可能改善结局、降低复发风险，对患者有吸引力 [47][48][49][50][51][52][53][54]