财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度净亏损360万美元，即每股亏损0.19美元，而去年同期净亏损240万美元，即每股亏损0.19美元 [18] - 截至2021年3月31日的3个月研发费用为240万美元，较2020年3月31日的3个月增加100万美元，主要因REDUX 2期CKD研究成本增加及为ReMEDy 2期2/3期中风研究做准备的相关成本增加，部分被ReMEDy 2期中风研究成本的同比下降所抵消 [19] - 截至2021年3月31日的3个月一般及行政费用为120万美元，略高于去年同期的110万美元，主要因董事及高级职员责任保险费增加、人员及非现金股份薪酬成本增加 [20] - 2021年第一季度末现金、现金等价物和有价证券为2340万美元，流动负债为120万美元，营运资金为2300万美元；而截至2020年底，现金、现金等价物和有价证券为2750万美元，流动负债为200万美元，营运资金为2590万美元，减少主要由于REDUX 2期CKD研究的临床研究成本及为ReMEDy2期2/3期中风研究做准备的相关成本 [21][22] 各条业务线数据和关键指标变化 急性缺血性中风项目 - 公司正推进DM199在急性缺血性中风患者中的2/3期研究，4月16日提交了该研究的IND申请，略晚于3月底的目标 [8] - 该2/3期试验将是一项约350名参与者的双盲、安慰剂对照、随机研究，基于90天改良Rankin量表主要终点的统计显著性设定90%的效力 [10] 慢性肾病项目和REDUX试验 - REDUX研究的总体入组人数已达70人，其中糖尿病肾病队列已全部入组，共32人；IgA肾病队列完成70%，即21人；非裔美国人队列完成约60%，即17人，IgA肾病和非裔美国人队列的入组速度仍受COVID影响 [16] - 公司已确定并认证了2个额外的研究点，预计在2021年下半年完成这两个队列的入组 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在获得开展研究的批准后，向FDA提交DM199的快速通道指定申请 [24] - 公司打算就中风复发作为临床显著终点与FDA进行讨论，并提交相关申请 [11] - 公司认为DM199改善血管状况的作用机制与SGLT2抑制剂通过尿液排泄葡萄糖的机制不同，最终可能具有互补性 [33] - 公司计划在约40%的患者完成并随访后，进行中期分析，届时公司将保持盲态，有继续按计划研究、增加研究规模、终止研究三种可能结果 [42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司目前的资金状况应能使其完成REDUX 2期临床研究的所有3个队列、启动急性缺血性中风的2/3期研究，并为计划运营提供资金至2022年年中 [22] 问答环节所有的提问和回答 问题1: 快速通道指定是否已提交，与FDA或HHS有无沟通及相关时间线 - 公司计划在获得开展研究的批准后，向FDA提交快速通道指定申请，审核时间为60天 [24] 问题2: IND提交是否会让FDA有顾虑 - 公司对此很有信心，但FDA仍有可能提出新问题或担忧，公司遵循了去年12月FDA的书面反馈和指导，持乐观态度 [25] 问题3: 从EGFR和UACR角度，怎样的肾脏数据可视为成功 - 理想情况下，若能看到UACR蛋白尿减少，同时EGFR稳定或增加，公司会非常满意 [26] 问题4: DKD数据审核及发布还需什么，其他2个队列的时间线 - DKD数据预计6月初公布，其他2个队列的数据将在年底公布 [28] 问题5: 能否提供DKD试验患者退出队列的轶事信息 - 公司希望有完整数据集后再进行分析，目前无法回答该问题 [30] 问题6: 试验中使用SGLT2抑制剂的患者数量及对3期设计的影响 - 公司将根据3个队列的数据制定计划，认为IgA肾病有明确的途径，长期来看糖尿病肾病也有机会，DM199与SGLT2抑制剂机制不同，可能具有互补性 [32][33] 问题7: 中风复发策略的时间安排及可能结果，稳定斑块的作用机制 - 公司计划在获得开展当前研究的批准后，探索中风复发的多种途径，包括在2/3期内进行子研究、设置共同主要终点、开展单独研究；从2期数据看，DM199有减少中风复发的潜力，其作用机制可能是稳定斑块，适用于不同血管阻塞情况 [36][37] 问题8: DKD数据对IgA肾病数据的参考意义，IgG和IgA生物标志物的重要性 - 研究采用篮子方法，公司希望看到DM199在不同病因的肾病中改善肾功能，IgA肾病方面，公司的临床前研究显示药物可能具有疾病修饰作用，能增加Tregs并阻止自身免疫攻击 [39][40] 问题9: 2022年中风研究的中期结果是否盲态及相关情况 - 约40%的患者完成并随访后进行中期分析，公司保持盲态，有继续按计划研究、增加研究规模、终止研究三种可能结果 [42] 问题10: 共同主要终点的含义 - 共同主要终点是独立的，若其中一个达到显著性即为成功，目前还在与专家讨论是否推进，至少会作为重要的次要终点或单独研究 [45] 问题11: IND获批情况下，研究点的确定和启动情况 - 公司计划最多设置75个研究点，已通过Harry的人脉和CRO确定了相当数量的研究点，正在推进使其投入使用 [46] 问题12: 肾病研究中IgA和非裔美国人队列患者来源及新研究点确定依据 - 研究点主要专注于DKD、IgA或有强大的非裔美国人高血压群体，公司会分析其数据库以确定是否有可招募和筛选的患者，同时考虑COVID影响、诊所开放情况和患者意愿等因素 [47] 问题13: 其他2个队列年底公布数据，最后入组患者时间 - 正确，需在7、8月让最后患者入组 [48] 问题14: 手头DM199的剂量和保质期 - 手头的药物剂量是目前研究所需的两倍，保质期还有2年，公司无需在研究期间进行额外生产 [49] 问题15: 若2/3期中风研究获批，预计何时有初始数据读出，是否会利用美国以外的临床试验点并与美国以外的监管机构合作 - 基于每个研究点每3个月招募1名患者的速度，预计2022年有中期结果，2023年完成研究；75个研究点都在美国，后续会考虑扩展到欧盟 [51][52]