财务数据和关键指标变化 - 2020年全年净亏损1230万美元，合每股0.78美元，2019年净亏损1060万美元，合每股0.89美元 [20] - 2020年研发费用为830万美元，2019年为790万美元，增加40万美元 [20] - 2020年一般及行政费用为440万美元，2019年为370万美元，增加70万美元 [23] - 2020年其他收入净额为40万美元，2019年为100万美元 [24] - 2020年第四季度末，现金、现金等价物和有价证券为2750万美元，流动负债为200万美元，营运资金为2590万美元；2019年末分别为790万美元、130万美元和750万美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 急性缺血性中风项目 - FDA接受公司中风开发项目的IND前会议请求，并对问题作出书面回应，认可DM199治疗急性缺血性中风患者的2/3期试验计划的关键要素 [6][7] - 公司正在敲定2/3期研究的新药研究申请，预计本月晚些时候提交，预计今年夏天开始招募患者 [8][9] - ReMEDy 2期急性缺血性中风研究结果将在2021年3月17 - 19日举行的国际中风会议上进行口头报告 [9] REDUX慢性肾病研究 - REDUX是一项2期研究，在13个中心进行，目标招募90名参与者，分为3个队列，每个队列30名患者 [14] - 研究已招募68名参与者，其中糖尿病肾病队列已全部招募完成，IgA肾病队列招募完成70%（21名参与者），非洲裔美国人队列招募完成50%（15名参与者） [16] - 糖尿病肾病队列预计2021年第二季度提供初步顶线结果，IgA肾病和非洲裔美国人队列预计2021年下半年完成招募 [17][18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在提交2/3期IND申请后，向FDA申请快速通道指定，并根据与FDA的讨论，寻找其他加速批准途径 [30] - 急性缺血性中风2/3期研究预计今年夏天开始，约招募350名患者，预计2022年进行中期分析，2023年完成研究，总成本约3000万美元 [31][32] - 公司认为IgA肾病有明确的临床和监管路径，计划先从罕见病领域入手，长期来看，可能与合作伙伴将药物推广至整体慢性肾病或糖尿病肾病患者群体 [33][34] - 公司已聘请咨询公司，探讨DM199在中风和肾病治疗方面的定位，认为两者将是不同的产品，希望找到一个合作伙伴来管理这两个适应症 [41][42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为FDA的指导为中风项目提供了明确的前进道路，DM199有潜力改善中风患者的身体恢复并减少中风复发 [8][13] - 公司目前的资本状况能够支持完成REDUX 2期慢性肾病研究的所有三个队列的数据读出，启动急性缺血性中风2/3期研究，并为计划的运营提供资金至2020年第三季度 [27] 其他重要信息 - 2020年11月，阿斯利康的Brilinta标签扩展获批用于减少轻度中风患者的中风复发，公司认为这可能为DM199治疗中风复发的批准打开另一扇门 [11] - ReMEDy 2期数据显示，DM199组严重中风复发率降低86%，安慰剂组有7例复发且均为致命性，而DM199组仅有1例 [12] - 公司将于2021年3月19日中午举办中风关键意见领袖网络研讨会，讨论急性缺血性中风的治疗现状和未满足的医疗需求 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于标签扩展以包括中风复发，单一关键2/3期研究是否能支持该标签，350名患者的样本量是否足够，以及从FDA得到的反馈 - 公司计划在提交2/3期IND申请后，与FDA沟通临床路径和样本量问题，认为基于疗法的特点有很大潜力，但需先与FDA明确相关问题 [29] 问题2: 12月从FDA得到的关于快速通道或突破性指定的反馈，以及提交这些指定的时间 - 公司计划在提交IND申请后不久申请快速通道指定，并根据与FDA的讨论寻找其他加速批准途径 [30] 问题3: 关键中风研究的时间安排、成本，以及是否有关于在中风项目上与美国以外参与者合作的讨论 - 研究预计今年夏天开始，约招募350名患者，2022年进行中期分析，2023年完成研究，总成本约3000万美元；公司正在进行合作讨论，但目前重点是提交IND申请和完成慢性肾病队列招募，之后会更有利于寻找亚洲和全球合作伙伴 [31][32] 问题4: 公司在未看到三个队列数据的情况下选择推进IgA肾病研究的原因，以及即将公布的糖尿病肾病结果与IgA肾病群体的相关性 - 公司认为IgA肾病有明确的临床和监管路径，有其他化合物正在进行关键研究；公司认为DM199最终会改善不同病因导致的肾功能，研究目的是明确这一点，IgA肾病可能存在免疫调节作用，对三个队列都持乐观态度并将遵循数据 [33][36] 问题5: 中风2/3期研究中不允许使用的药物或治疗方法 - 患者不能使用tPA或接受机械血栓切除术，其他情况将根据患者个体情况决定 [38] 问题6: 监管机构是否将高血压非洲裔美国慢性肾病队列与其他慢性肾病适应症同等看待，以及该适应症中UACR和eGFR的变化趋势 - 监管机构在CKD 3会议上表示，直接关注UACR和eGFR作为肾脏改善的指标 [39] 问题7: 如果后续有合作伙伴开发IgA肾病以外的肾脏适应症，如何处理不同治疗适应症的潜在价格差异 - 公司认为中风和肾病治疗的DM199将是不同的产品，希望找到一个合作伙伴来管理这两个适应症，目前重点是获取更多数据并寻找合适的合作伙伴 [41][42] 问题8: 下周中风会议上预计公布的新数据 - 可能会有新数据公布，但需等到会议时才能确定，邀请参会者参加3月19日的另一场会议 [43] 问题9: 中风研究中大型血管闭塞是否仍属于排除标准 - 大型血管闭塞将被排除，这也将自动排除机械血栓切除术 [45] 问题10: 作为IND申请一部分提交的中风复发子研究，如何重新整合，是否需要修正案，是否会导致招募放缓或暂停 - 公司将在申请中把中风复发作为关键次要终点，在与FDA明确相关问题后，再考虑子组研究的可能性，预计不会影响研究的任何方面 [46] 问题11: 慢性肾病招募放缓，同时开始中风研究，全年的支出节奏如何 - 随着REDUX研究招募结束，支出会有所下降，但中风研究的启动会抵消这部分下降，预计年中支出会放缓，年底随着研究站点启动支出会再次增加 [47]