财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度净亏损320万美元，合每股亏损0.19美元；截至2020年9月30日的九个月净亏损810万美元，合每股亏损0.55美元。2019年第三季度净亏损240万美元，合每股亏损0.20美元；截至2019年9月30日的九个月净亏损820万美元，合每股亏损0.68美元 [20] - 2020年第三季度研发费用增至220万美元，较2019年第三季度的160万美元增加60万美元；截至2020年9月30日的九个月研发费用降至520万美元，较2019年同期的610万美元减少90万美元 [21] - 2020年第三季度一般及行政费用为110万美元，高于2019年第三季度的100万美元；截至2020年9月30日的九个月一般及行政费用增至320万美元，较2019年同期的270万美元增加50万美元 [23] - 2020年第三季度其他收入降至12.8万美元，低于上一年同期的22.5万美元；截至2020年9月30日的九个月其他收入降至35.9万美元，较2019年同期的68.3万美元减少 [24] - 2020年第三季度末现金及有价证券为3060万美元，流动负债为140万美元，营运资金为2970万美元；2019年末现金及有价证券为790万美元，流动负债为130万美元，营运资金为750万美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 慢性肾病（CKD）业务线 - REDUX试验是一项针对90名CKD患者的II期多中心开放标签研究，分为三个队列，每个队列30名参与者。截至10月30日，共招募了49名受试者，其中队列1招募了11名，队列2招募了13名，队列3招募了25名 [4][9] - 队列3在DKD参与者中的招募进展迅速，预计年底完成招募，2021年上半年公布 topline 结果；队列1和2的招募速度比预期慢，主要原因是潜在受试者因COVID - 19疫情而犹豫 [10] 中风业务线 - FDA已接受公司关于DM199用于急性缺血性中风（AIS）的B类预NDA会议请求，并将于12月初提供书面回复 [13] - 在remedy II期研究的非机械治疗队列中，与安慰剂相比，达到良好结局的患者数量绝对增加了22%，即提高了2.5倍（基于NIHSS评分为0 - 1） [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划使用8月公开发行所得款项用于REDUX试验新增的DKD队列、继续DM199在AIS的临床开发以及其他营运资金和一般公司用途 [18] - 公司目标是进行一项良好控制的研究以支持商业批准申请，提出的2/3期适应性研究设计可实现这一目标 [15] - 公司认为DM199及其27小时治疗窗口可能为目前不符合TPA和/或机械血栓切除术治疗条件的80% - 90%的AIS患者提供有效和安全的治疗选择 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为COVID - 19疫情可能会继续对队列1和2的受试者招募产生不利影响，但公司正在采取措施改善这种情况，如增加研究地点、扩大推荐网络等 [12] - 公司对DM199在急性缺血性中风治疗方面的治疗潜力保持乐观 [16] - 公司目前的资本状况应能使其完成REDUX II期临床研究的所有三个队列，启动AIS的III期研究，并为未来两年的计划运营提供资金 [26] 其他重要信息 - 公司在REDUX CKD研究中测试APOL1基因突变作为探索性生物标志物 [5] - 美国国家肾脏基金会发布的特别报告建议监管机构使用替代终点（如蛋白尿早期变化和/或GFR下降率降低）作为CKD临床试验有条件批准的依据，若这些新指标被允许，可能会大大减轻临床负担，加快DM199等治疗方法推向患者的时间 [8] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 除了开设更多研究地点，还有什么方法可以提高IGA肾病和糖尿病患者的招募率？ - 公司正在与研究地点合作，改善向患者传达信息的方式，了解患者的主要担忧，看是否可以让护士上门进行筛查；还在与患者的初级保健医生合作，并询问研究地点的医生推荐其他的人脉网络 [29][30] 问题2: 招募问题是否与患者风险或COVID - 19导致的诊断不足有关，其他IGA肾病试验的招募情况如何？ - 公司IGA肾病队列的研究地点在进行其他协议研究时也遇到了同样的问题，在这些小众人群中招募非常困难 [40] 问题3: 鉴于DKD研究的积极结果，对IGA肾病和非洲裔美国高血压患者的治疗机制会更有信心吗？ - 公司认为DM199对所有形式的慢性肾病都有效，三个队列的研究设计让公司有机会观察不同群体，确定在哪里能看到最大的临床效果，然后根据每个病因的临床路径和临床数据，迅速决定哪个队列将进入后期临床研究 [41] 问题4: 是否已经与FDA会面，书面回复后是否会有正式会议，与FDA就APOL1作为生物标志物进行了哪些讨论？ - 公司几周前向FDA提交了正式请求和问题，FDA接受了会议请求并要求公司发送问题，将在12月初提供书面回复；如果有后续问题，公司将根据回复进行讨论；公司尚未与FDA讨论APOL1作为生物标志物，希望在明年年初有一些数据后再进行讨论 [44][45] 问题5: 招募问题是否与患者不愿意让护士上门有关，是否可以将招募步骤移至患者家中进行？ - 公司有能力将招募步骤移至患者家中进行，但患者担心的是为期三个月的参与过程中护士会接触其他患者，可能会使他们面临感染COVID - 19的风险，公司正在从信息传达的角度解决这个问题，向患者表明有程序可以降低他们的风险 [32] 问题6: 是否会扩大II型糖尿病队列的规模？ - 目前研究规模为30名患者，公司对此感到满意，并且急于将 topline 数据公布给市场 [33] 问题7: 关于中风项目寻找合作伙伴的进展如何？ - 公司一直在进行全球和地区性（特别是中国和日本）的合作对话，目前距离CKD的 topline 结果还有几个月时间，公司希望在数据公布后，能处于有利地位，为两个适应症单独或一起寻找合作伙伴 [35] 问题8: 确认FDA会议的时间以及如果获得突破性指定或快速通道指定，预计何时能得知？ - 公司将在12月4日前收到FDA的书面回复，其中包括提交突破性和快速通道指定的时间问题，公司将在之后不久提交相关申请 [36] 问题9: 2/3期中风研究设计中为何排除TPA？ - 公司认为在注册研究中进行一个非常干净的试验研究很重要，因此排除TPA、机械血栓切除术和大血管闭塞的患者；如果初始标签中排除TPA，公司可能会在以后考虑添加；最终80% - 90%的患者没有接受TPA或机械血栓切除术，所以公司采用了非常有针对性的试验设计 [38]