财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度净亏损250万美元，即每股0.17美元；2020年上半年净亏损490万美元，即每股0.36美元；2019年第二季度净亏损250万美元，即每股0.21美元；2019年上半年净亏损570万美元，即每股0.48美元 [26] - 2020年3 - 6月研发费用降至160万美元，较2019年同期的190万美元减少30万美元；2020年上半年研发费用降至300万美元，较2019年同期的450万美元减少150万美元 [27] - 2020年3 - 6月一般及行政费用为110万美元，高于2019年同期的86.7万美元；2020年上半年一般及行政费用增至210万美元，较2019年同期的170万美元增加40万美元 [29] - 2020年3 - 6月其他收入总额降至24.3万美元，低于上一年同期的28万美元；2020年上半年其他收入总额降至23.1万美元，较2019年同期的45.8万美元减少 [30] - 2020年第二季度末现金、现金等价物和有价证券为1180万美元，流动负债为120万美元，营运资金为1120万美元；2019年末现金、现金等价物和有价证券为790万美元，流动负债为130万美元，营运资金为750万美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 糖尿病肾病业务线 - 2019年7月完成DM199在中度或重度CKD患者中的1b期临床试验，确定中度CKD患者中高达5微克/千克的剂量可能使KLK1恢复到正常范围 [8][9] - 观察到有利的总体药效学结果，包括估计肾小球滤过率（eGFR）平均增加4.6 mL，尿白蛋白与肌酐比值（UACR）平均下降23%（排除UACR正常的受试者） [9][10] - ReMEDy中风试验中25名糖尿病肾病患者的事后分析显示，接受DM199治疗的9名患者与安慰剂组相比，eGFR有统计学意义的改善，第22天平均差异为12.7 mL [11] - DM199组eGFR水平的平均改善在停用DM199 34天后仍得以维持，患者血糖水平也有所降低，平均下降趋势为2.2毫摩尔 [12] 中风业务线 - ReMEDy数据集中未接受机械血栓切除术且对tPA无反应的46名患者中，DM199组25名患者中有36%在第90天达到完全或接近完全康复（NIHSS评分为0或1），安慰剂组21名患者中仅有14%，绝对增加22%，相对增加157% [20][21] - 安慰剂组受试者死亡率为24%，DM199组降至12%，绝对降低12% [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司完成公开发行，筹集毛收入2300万美元，预计净收入2110万美元，将用于继续DM199的临床和产品开发活动，包括在REDUX研究中增加第三组糖尿病肾病受试者、启动急性缺血性中风的下一项研究，以及扩大团队、补充营运资金和用于一般公司用途 [4][7] - 计划在REDUX II期CKD试验中增加第三组，专注于糖尿病肾病患者，使该研究总共招募90名参与者，分三个相等的队列 [14] - 正在为DM199治疗中风的拟议III期研究制定方案，已聘请全球咨询公司对目标产品概况和拟议临床终点进行独立评估，并获取支付方和神经科医生的反馈 [23] - 正在敲定与美国FDA的B类会议请求，若FDA同意，会议可能在今年秋季举行 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为DM199可以通过将KLK1水平恢复到正常健康范围，改善糖尿病肾病患者的肾功能、降低血糖、减少复发性中风风险 [12][13] - 基于美国肾脏基金会与美国FDA和欧洲药品管理局的科学研讨会合作，公司对糖尿病和慢性肾病治疗的注册研究可能出现新的、潜在更低的阈值持乐观态度，这可能大大减轻临床负担 [13] - 公司预计COVID - 19大流行将继续对招募受试者产生不利影响，目前虽有筛查活动增加，但仍无法提供研究完成和招募的指导 [17] - 公司当前的资本状况应能使其完成REDUX II期临床研究的所有三个队列、启动急性缺血性中风的III期研究，并为未来两年的计划运营提供资金 [33] 其他重要信息 - 公司在电话会议中会做出前瞻性陈述，这些陈述存在风险和不确定性，实际结果可能与预测结果存在重大差异 [2] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 8月初的招募趋势与过去几个月相比如何，招募放缓是因为患者不想尝试新事物还是未回到诊所？ - 公司看到筛查数量增加，但患者对来诊所存在顾虑，非洲裔美国人群体更为明显，公司正在努力让患者达到舒适程度来诊所接受第一剂治疗 [36][37] 问题2: 非洲裔美国人队列中限制患者不能为糖尿病患者，开放该组纳入糖尿病患者的风险如何？ - 公司不担心为前两个队列和第三组糖尿病肾病患者识别患者，关键是让患者有舒适感来诊所 [38] 问题3: 第三组糖尿病肾病队列的目的是证明DM199能改善肾功能还是降低血糖，或者两者都有，该组招募会比前两组更快吗？ - 增加第三组的理由是基于ReMEDy中风数据的事后分析，看到DM199对糖尿病肾病患者的eGFR有显著改善且有持续益处，长期来看DM199可改善糖尿病肾病患者的eGFR和蛋白尿、降低血糖、改善糖尿病视网膜病变、减少复发性中风，完成REDUX研究后可根据数据决定哪个队列的临床效果最有说服力以及监管途径 [39][40] 问题4: 中风项目的FDA会议比原预期推迟几个月的原因是什么？ - 公司接近提交会议申请，但在提交前聘请了全球咨询公司对产品概况进行评估并获取反馈，以充分了解产品概况并纳入额外问题，这导致提交时间比最初预期稍有推迟，但不改变理想情况下启动II期试验的时间表 [41][42] 问题5: 敲定与FDA会议时会问哪些问题，是否仍会为III期研究寻求特殊协议评估（SPA）？ - 公司会询问突破性疗法、快速通道、SPA、研究规模等问题，III期研究计划与II期相似，主要区别是排除机械血栓切除术和大血管闭塞患者，同时增加患者数量 [43] 问题6: 中风项目的适当终点是否仍有疑问，是否会将完全或接近完全康复和/或死亡作为共同主要终点？ - 公司计划提议以改良Rankin量表（MRS）或美国国立卫生研究院卒中量表（NIHS）作为主要终点，死亡将作为次要终点 [46][47] 问题7: 公司称有大约两年的现金储备，是否包括启动中风III期研究的费用？ - 包括启动中风III期研究的费用 [48] 问题8: 鉴于招募放缓且今年不启动中风研究，第二季度的运营费用支出是否反映未来情况，是否会因COVID缓解和REDUX研究增加第三组而加速支出？ - 公司希望随着COVID相关压力缓解和增加第三组，支出能够增加，第三组预计将增加200万美元的费用，将在招募期间逐步产生 [49]