财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度净亏损740万美元，即每股亏损0.50美元，而2020年同期净亏损260万美元，即每股亏损2.74美元 [56] - 2021年第二季度研发费用为420万美元，2020年同期为80万美元，增长主要反映临床和CMC活动 [57] - 2021年第二季度G&A费用为370万美元，2020年同期为130万美元，增长主要反映人员和基于股票的薪酬成本、法律和其他专业费用 [58] - 2021年上半年净亏损1590万美元，即每股亏损1.07美元，2020年同期净亏损1080万美元，即每股亏损11.31美元 [59] - 2021年上半年研发费用为990万美元，2020年同期为250万美元，增长主要反映临床和CMC活动 [59] - 2021年上半年G&A费用为710万美元，2020年同期为300万美元，增长主要反映人员和基于股票的薪酬成本、法律和其他专业费用 [60] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为1.011亿美元，截至2021年3月31日为1.086亿美元，预计财务资源足以支持运营至2023年 [61] 各条业务线数据和关键指标变化 ALS业务线 - ALS 2期生物标志物研究按计划进行，正在完成四个队列中第三个队列的入组，预计2022年上半年公布顶线数据 [7] 肾移植业务线 - 已与FDA达成一致，将在四只非人类灵长类动物中进行AT - 1501单药治疗的临床前肾移植研究，预计下季度启动，2022年年中完成 [10] - 收到加拿大卫生部的无异议函，预计2021年最后一个季度启动在肾移植患者中评估AT - 1501替代他克莫司作为免疫抑制方案组成部分的试验，预计2022年末开始有中期数据读出 [11] 自身免疫性肾病业务线 - 将针对IgA肾病开展国际2期研究，计划在年底前启动，招募第一名患者时将提供更多细节 [41] 1型糖尿病胰岛移植业务线 - 今年早些时候启动了AT - 1501替代他克莫司的2期临床试验，但由于加拿大疫苗接种率低和COVID - 19影响，仍在等待第一名患者入组 [13][14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划推进AT - 1501在多达四项临床试验中，包括ALS、预防肾同种异体移植排斥、自身免疫性肾炎（从IgA肾病开始）和预防1型糖尿病胰岛细胞同种异体移植排斥 [6] - 公司专注于开发靶向配体的拮抗剂抗体，而非受体，在自身免疫性疾病和预防移植排斥的临床前模型中显示更有效 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在第二季度取得重大进展，推进了领先分子AT - 1501，期待多个潜在的即将到来的里程碑 [63] - 预计今年在10月的国际胰腺和胰岛细胞移植世界大会年会上展示AT - 1501非人类灵长类动物数据，启动预防肾移植排斥和IgA肾病的临床试验，以及非人类灵长类动物肾移植研究 [63] - 预计从2022年上半年开始报告ALS、1型糖尿病胰岛细胞移植以及非人类灵长类动物肾移植研究的试验数据读出 [64] 其他重要信息 - 2020年收购Anelixis后，对Novus Pharmaceuticals用于中耳炎的遗留资产进行了战略审查，7月决定终止相关许可协议并将权利归还给原许可持有人，无财务影响 [62] 问答环节所有提问和回答 问题: 胰岛细胞移植项目何时能招募到第一名患者，是在加拿大还是欧洲，招募患者的速度以及计划招募的患者数量 - 公司希望尽快招募到第一名患者，目前试验仅在加拿大开放，随着COVID - 19情况发展，会考虑增加其他国家 [66] - 由于患者在接受当前标准治疗时通常在第一次移植后90天内需要第二次移植手术，所以可以很快看到AT - 1501的效果，计划在明年上半年报告已入组患者的全部数据 [67][68] 问题: 肾移植项目何时能在美国开展有意义的研究 - 非人类灵长类动物研究预计在第四季度开始，2022年年中完成，该研究相对直接，旨在证明AT - 1501能推迟未治疗动物的关键排斥时间 [72][75] - 美国的临床计划很大程度取决于加拿大的试验数据，公司将在获得人类数据并完成研究后，与FDA重新展开讨论，最早可能在明年下半年 [76][77] 问题: 计划开展的IgA肾病2期研究的具体情况，以及该研究对其他自身免疫性肾病的借鉴意义 - 关于试验设计的具体细节，将在启动试验并招募患者时提供更多信息 [79] - 不同自身免疫性肾病有共同主题，如肾功能障碍、蛋白尿和eGFR改善等，IgA肾病的研究数据有助于从机制上理解药物的作用，以及对改善肾功能的影响，可能对其他适应症有借鉴作用 [80][81] 问题: 为何选择IgA肾病作为自身免疫性肾炎的初始适应症 - 公司最终选择IgA肾病是因为认为在对该疾病的理解以及使用抗CD40配体对疾病的影响方面，有最大的成功机会 [83] - 与其他自身免疫性肾病相比，对IgA肾病的发病机制理解更深入，阻断CD40配体在该疾病的多个过程中能发挥重要作用 [86][87] 问题: IgA肾病项目何时能看到首批数据 - 公司将构建试验，以便明年开始获得一些数据读出 [89] 问题: 10月胰岛移植世界大会上的新数据集应关注什么 - 报告将由迈阿密大学的Norma Kenyon进行，她将继续详细介绍她在非人类灵长类动物中使用AT - 1501的所有工作 [90] - Norma对目前产生的数据感到兴奋，将继续阐述阻断配体如何在机制上预防短期和长期排斥，甚至在一些动物中诱导耐受和功能性治愈 [92] 问题: AT - 1501与一些正在开发的用于IgA肾病的B细胞调节疗法的区别 - 一些靶向疗法与CD40配体类似，都针对抗体形成和产生的上游过程，但阻断CD40配体可能在调节免疫细胞浸润到肾脏方面与BAFF和APRIL抑制剂有所不同 [95][96] 问题: 开放标签肾移植试验的阳性数据是否有可能加快FDA的开发路径 - 公司希望尽快推进项目，在尊重监管要求和确保患者安全的前提下，满足FDA对非人类灵长类动物研究的要求，并利用患者试验数据，假设数据为阳性，确定AT - 1501在肾移植中的最快下一步开发步骤 [98][99] 问题: 10月会议上的工作是否与IgA肾病研究有关 - 会议上展示的工作主要集中在胰岛细胞移植，但非人类灵长类动物肾移植研究可能会提供一些关于阻断CD40配体如何调节免疫系统以及改善肾功能的机制信息，对自身免疫性肾病有一定借鉴作用 [102][104] 问题: IgA肾病研究是否为2期研究，是否会考虑不同剂量 - 这将是一项人体临床试验，计划进行2期研究，具体试验设计和是否使用多个剂量将在后续提供更多信息 [106]