财务数据和关键指标变化 - 2019年9月30日止九个月，公司服务收入为13.4万美元，来自与安进的许可协议 [55] - 2019年9月30日止九个月，总运营费用为790万美元，研发费用为520万美元，主要包括工资、材料、临床制造和临床试验费用；一般及行政费用为280万美元，主要包括工资、股份支付、法律和董事及高级职员责任保险费用 [56][57] - 截至2019年9月30日，公司现金为590万美元，预计可支持运营至2020年第一季度 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 骨质疏松症项目（EB613） - 2019年启动了一项为期六个月的2期双盲、安慰剂对照剂量范围研究，评估三种不同剂量的EB613，目标患者为绝经后低骨密度女性，研究在以色列四个领先中心进行，由美国医疗监测和运营团队支持 [22][23] - 若2期研究结果良好，将进行一项更大规模的3期多中心头对头非劣效性骨密度终点研究，比较EB613口服甲状旁腺激素与福泰注射剂，治疗期为6 - 12个月 [24] - 2020年关键里程碑包括：预计上半年完成患者入组；二、三季度分别公布三个月生化标志物中期和全部数据；四季度公布六个月骨密度最终数据；计划上半年向FDA提交研究性新药申请（IND），并在2020年确定3期试验设计，若资金和潜在合作伙伴情况允许，2021年开展3期试验 [27][28] 甲状旁腺功能减退症项目（EB612） - 9月公布2期药代动力学研究阳性结果，证实口服甲状旁腺激素能有效进入血液并激活相关生物途径；每日服用四次可提高血清钙水平，减少尿钙流失（24小时尿钙排泄减少近25%），降低血清磷酸盐水平 [29][30] - 该研究有助于确定3期长期研究设计，包括剂量频率调整以控制低钙血症、使血清磷酸盐正常化和减少肾钙排泄；还可确定配方和目标患者群体 [31] 与安进合作项目 - 与安进合作开发抗炎药进展顺利，不到八个月进行了多项研究并取得积极成果，双方目标是将旧配方推进到下一阶段开发和测试 [33] 研发管线评估 - 研发团队开发了新方法，能快速确定对每种测试原料药（API）的继续或终止决策，使用新的体外分析方法将初始评估时间缩短近一半；已将七种以上不同API推进到临床前动物测试 [35] - 初步概念验证数据支持与从3 - 4个氨基酸肽到超过100个氨基酸的人类生物蛋白等大分子生物药物合作 [36] - 2020年计划扩大筛选范围，寻找适合转化为口服片剂的新API，以扩大内部管线并增强与其他公司的合作能力 [37][38] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国以外，中国等地区骨质疏松症市场因人口老龄化、钙和维生素D缺乏以及经济发展使更多药物可负担而快速增长 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注执行领先项目，快速开发大市场新候选药物，开展有针对性的业务拓展工作，组建面向投资者的管理团队 [15] - 计划通过推出更便宜、每日一次的口服片剂改变骨质疏松症治疗模式，与领先的注射用合成代谢药物竞争，挖掘90%以上未接受治疗的骨质疏松症患者市场 [16][17] - 积极与多家领先制药公司就EB613许可机会或更广泛的技术平台合作进行讨论 [18] - 业务拓展重点包括：与寻求利用公司开发和递送能力的公司合作；围绕EB613口服甲状旁腺激素项目开展潜在商业和许可安排；推进在中国和日本的合作机会 [44][47][49] - 公司独特技术可提供快速监管途径，结合深厚专业知识和快速开发流程，能提供低成本片剂，强大的知识产权地位为潜在合作伙伴提供有吸引力的产品组合 [53][54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为自身技术有独特进步，能可靠开发多种大分子和生物制剂的口服片剂，在骨质疏松症领域有近期机会，有望进入数十亿美元市场，并将技术应用扩展到其他生物制剂和大分子 [11][12][13] - 2020年是重要一年，骨质疏松症2期项目将有有意义的数据公布，与安进的合作可能进入临床前和临床阶段；公司将在耶路撒冷和波士顿总部投资团队建设，扩大大市场未满足需求的管线 [58][59] - 公司相信能从现有畅销药市场份额中分得一杯羹，更重要的是通过提供方便有效的口服给药替代方案扩大市场；蛋白质和生物制剂的增长为公司提供了产品目标机会 [60][61] 其他重要信息 - 公司在电话会议中作出的前瞻性陈述受多种风险和不确定性影响，包括临床试验时间和进展、产品候选药物的临床实用性、监管申报和批准的时间和可能性、知识产权状况和财务状况等 [5][6][7] - 公司已在马萨诸塞州波士顿设立美国总部，并聘请Jon Lieber为新的美国首席财务官，计划在波士顿地区组建未来业务拓展和监管团队 [20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：武田的Natpara召回对公司EB612项目有何影响，是否有重点转移 - 召回事件提高了对更好疗法需求的关注度，对公司两个项目和其他项目都有积极影响；EB612项目仍是高优先级，公司正在根据近期数据确定最终配方，考虑推进到3期 [67][68][70] 问题2：将EB612推进到甲状旁腺功能减退症注册所需的3期试验规模，是否与Natpara的3期试验（约124名患者）相似 - 首席医疗官确认，由于这是罕见病适应症，难以招募患者，预计3期项目设计可能不同，患者人数最多在100 - 150人，这在罕见病适应症中很常见 [71][72]