业绩总结 - 截至2020年第三季度，公司总现金和投资为9050万美元[71] - 截至2020年第三季度，公司年初至今的运营现金消耗为1640万美元[71] - 截至2020年第三季度，公司未偿债务为1000万美元[71] - 截至2021年2月5日，公司流通股数为2900万股[71] - 截至2021年3月5日，公司市值为1.96亿美元[71] - 公司在2021年2月5日完成了3000万美元的融资，以支持正在进行的临床试验[71] 用户数据 - 2020年，接受异基因造血干细胞移植的患者中，30-70%会发展为急性移植物抗宿主病(aGVHD)[18] - 对于首次治疗以类固醇为基础的aGVHD患者，5年生存率为53%[18] - 类固醇非应答者的死亡率高达95%[18] - 目前针对首次治疗aGVHD的批准治疗数量为0，正在开发的产品数量为2[18] 新产品和新技术研发 - Itolizumab在急性移植物抗宿主病的治疗中有潜力成为一线治疗[19] - Itolizumab的FDA快速通道和孤儿药资格已获得[6] - Itolizumab被设计为调节T效应细胞的活性和迁移的产品[18] - Itolizumab在第一线治疗新诊断的急性移植物抗宿主病(aGVHD)患者的研究中，整体反应率(ORR)为80%[23] - 在EQUATE研究中，0.4 mg/kg剂量组的完全反应(CR)率为50%，而0.8 mg/kg和1.6 mg/kg剂量组的CR率均为100%[23] - Itolizumab与类固醇联合使用的反应率显著高于以往研究，显示出80%的ORR和70%的CR率[25] - Itolizumab的剂量范围在0.8至1.6 mg/kg之间显示出最佳的药效学反应[29] - 在EQUATE试验中，患者在15天内迅速达到CR，并在85天内维持反应[23] 市场扩张和并购 - Itolizumab的开发战略包括与Biocon Limited的战略合作，获得在美国、加拿大、澳大利亚和新西兰的独家商业化权利[7] - 预计2021年上半年将公布Phase 1b的顶线数据，以指导aGVHD、cGVHD和GVHD预防的进一步开发策略[23] - 预计2021年中将获得关于一线急性移植物抗宿主病（aGVHD）拟议关键研究的监管反馈[72] - 预计2021年下半年将启动一线急性移植物抗宿主病的关键研究[72] 未来展望 - 2020年，EQUATE Phase 1b/2试验正在积极招募参与者，初步数据表现良好[6] - 预计2021年第一季度将发布EQUALISE Phase 1b研究的Type A患者的顶线数据[72] - 预计2021年下半年将发布EQUIP Phase 1b研究在控制不良哮喘中的顶线数据[72] - 该公司计划在2021年上半年与FDA进行会谈，讨论关键程序的剂量和设计[31] 负面信息 - 目前，约50%-75%的狼疮肾炎患者对一线治疗无反应，且40%的重度增殖性患者将进展为终末期肾病[33] - Itolizumab在高风险aGVHD患者中的反应率明显优于以往的治疗方法，显示出更好的临床益处[25] - 该公司正在进行的Phase 1b EQUATE试验主要针对aGVHD III-IV级患者，且大多数受试者被归类为高风险[25]