业绩总结 - BIO89-100是针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和严重高甘油三酯血症（SHTG）的潜在差异化治疗，目标是满足市场上日益增长的未满足需求[6] - NASH的经济负担预计为2230亿美元，且预计到2030年，NASH患者将从1650万增长至2700万[9] - 预计2020年BIO89-100的市场潜力为6.5亿至7亿美元[1] - 预计BIO89-100在SHTG领域的市场峰值可超过10亿美元[1] 用户数据 - NASH患者中，83%存在高甘油三酯血症，82%为肥胖，72%为高脂血症/血脂异常，71%为代谢综合症，44%为2型糖尿病[10] - 预计美国有多达400万患者甘油三酯≥500 mg/dL，且多达50%的患者对现有标准治疗无反应[59] 新产品和新技术研发 - BIO89-100在动物和人类研究中显示出显著的甘油三酯水平降低，且已建立开发和监管路径，可能更快上市[6] - BIO89-100的半衰期为55-100小时，显著长于Pugbelfermin的19-24小时，支持每周或每两周给药[19] - BIO89-100在单次给药后，甘油三酯减少高达51%[26] - 在第8天，甘油三酯的平均百分比变化为-51.0%[29] - LDL-C在第8天减少高达37%[26] - HDL-C在第8天增加高达36%[26] - BIO89-100在临床研究中显示出高达78%的甘油三酯减少[58] - BIO89-100的安全性良好，耐受性方面的GI效应为-51%[1] - BIO89-100的专有glycoPEGylation技术可能提供强大的生物效应、良好的耐受性和更长的给药间隔[8] 未来展望 - 预计在2020年下半年将公布BIO89-100在NASH的1b/2a期试验的顶线数据[6] - 预计到2021年底，BIO89-100有潜力进入NASH和SHTG的2b期和注册试验[6] - 公司计划在2021年启动NASH的2b临床试验[96] - 公司计划在2021年启动SHTG注册试验[96] 负面信息 - 25毫克/千克的Obeticholic酸作为活性对照在本研究中未能与对照组分离[96] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在过去一年取得显著进展，包括人类数据的良好耐受性和强劲的药效持续性[96] - 公司已扩展管理团队，增加了完整的C-suite及各职能的深度[96] - 公司已开发出能够使用合同制造商生产多个批次的技术[96] - 超过60%的2型糖尿病患者偏好或强烈偏好每两周注射一次[97] - 在针对肥胖2型糖尿病患者的研究中，68%的受访者偏好或强烈偏好每两周注射[97]