财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度收入为10万美元，来自Biorphen的销售；2019年第一季度收入为50万美元，来自2019年2月将EM - 100资产出售给Bausch Health的预付款 [21][22] - 2020年第一季度研发费用为630万美元，2019年同期为650万美元；2020年第一季度研发支出包括480万美元收购Alkindi Sprinkle美国营销权的一次性许可费，2019年第一季度研发支出包括340万美元收购Biorphen、ET - 203和ET - 104权利的许可费 [24] - 2020年第一季度一般及行政费用为260万美元，2019年同期为160万美元，增长主要由于Biorphen商业化的营销和分销成本增加、针对Exela Pharma Sciences的Elcys产品的专利挑战相关法律费用以及员工薪酬成本增加 [25] - 2020年第一季度净亏损900万美元，2019年同期净亏损740万美元 [26] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为1230万美元；3月宣布私募780万美元普通股，第一季度收到750万美元，4月2日收到30万美元未计入第一季度现金余额；5月通过薪资保护计划获得40万美元贷款；目前信贷协议有200万美元可用流动性，EM - 100和Alkindi Sprinkle获批后将有权额外获得300万美元额度 [27][28] 各条业务线数据和关键指标变化 Biorphen - 2020年第一季度销售受COVID - 19影响，客户需求超过报告销售额，因2019年第四季度批发商大量囤货 [22] Alkindi Sprinkle - 3月收购美国营销权，预计若9月29日获批，将在第四季度推出 [14][16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为Alkindi Sprinkle有潜力成为投资组合中收入最高的产品，正努力为其推出做准备 [14] - 计划为Alkindi销售建立小型高效组织，配备5 - 7名销售代表，专注于拜访儿科内分泌专家；预计明年为针对儿科神经科医生的产品线建立单独销售组织，专注癫痫领域 [60][61] - 公司预计2020年提交4份新药申请，下半年至少有2个产品获批，认为2020年是产品线发展重要一年，将拥有制药行业中强大且有吸引力的产品线 [20] - 公司关注罕见病领域交易，重点在儿科、神经学、内分泌学等有未满足需求的疾病状态 [70] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - Biorphen商业推出受COVID - 19负面影响，手术量下降导致注射用苯肾上腺素需求下降，销售和促销计划中断，但公司推出针对性数字促销活动，预计手术量近期将恢复正常，销售团队能尽快进行现场访问，对Biorphen长期前景乐观，目标是实现每年400万单位的销量 [6][11][12] - 公司对Alkindi Sprinkle在美国市场潜力乐观，其合作伙伴Diurnal Group在欧洲推出该产品后销售和采用率良好，公司进行了详细市场研究支持这一乐观态度 [15] 其他重要信息 - 公司季度内宣布半胱氨酸盐酸盐简略新药申请（ANDA）被FDA受理，是对创新产品的首次Paragraph IV挑战，开发合作伙伴自1990年以来一直在销售该产品，公司有信心推翻创新者专利，最早明年推出该产品 [18][19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何理解Alkindi Sprinkle相比Biorphen在管道中可能成为最大产品，以及Biorphen共同营销协议中的收入契约情况 - Biorphen目前推出受阻并非合作伙伴表现问题，产品是美国唯一即用型苯肾上腺素，市场需求大，医院正在试用和购买，未来三到四个月有望获得更大吸引力 [30][31][33] - Alkindi Sprinkle与Diurnal有特许权协议，公司负责销售和推广，将组建自己的销售团队；参考欧洲的采用率，结合美国人口规模和预期定价，暗示的销售数字很可观，市场规模超1亿美元，Alkindi有望占据重要市场份额 [36][37][38] 问题2: 苯肾上腺素主要用于剖腹产手术，为何手术量下降影响Biorphen销售，以及能否加快限制复方制剂的使用 - 苯肾上腺素主要用于择期手术，目前进入医院进行推广存在困难，处于危机中医院更关注COVID - 19而非新产品；购买Biorphen的医院多数会再次订购，预计将剂型从安瓿转换为小瓶后销量会显著增长，年底前会提交相关申请 [40][41][42] - 公司与FDA会面，FDA认为不允许销售Biorphen的即用型复方仿制品，但医生可能不清楚使用的是复方产品还是FDA批准产品，需在药房和医院管理层面沟通推广FDA批准版本，公司正在开展相关工作，同时与FDA合作，目前FDA因COVID - 19对复方制剂执法力度较小，预计情况会改变 [44][46][47] 问题3: 是否有不同于Biorphen的苯肾上腺素复方制剂被销售，是否属于豁免范围 - 如果对配方进行微调但无临床差异，属于“基本复制规则”范畴，仍被视为复制产品，绕过FDA批准程序，公司认为这种行为不可取，FDA对此有监管意识 [48][49][50] 问题4: 美国对Alkindi Sprinkle产品的需求情况 - 目前估计患者群体为5000 - 6000名17岁及以下患者，实际可能更多；产品定价将低于许多孤儿药产品，但在合理范围内，以此估算市场规模 [54][55] 问题5: 各产品的商业活动情况，以及Lamo的商业组织思路 - 对于Alkindi，计划建立小型高效组织支持销售，配备5 - 7名销售代表拜访儿科内分泌专家；预计明年为针对儿科神经科医生的产品线建立单独销售组织，专注癫痫领域 [60][61] 问题6: 欧洲市场的情况对美国市场采用曲线的影响 - 公司在收购Alkindi前进行了两次独立市场研究，结果显示产品有需求，医生想要该产品，支付方愿意支付，患者也能从中受益；欧洲产品推出后采用率高，尤其是年轻群体，美国市场也有积极迹象 [62][63][65] 问题7: COVID - 19对业务发展的影响，以及1200万美元现金余额的情况 - 现金余额可支持到Alkindi获批，包括组建营销团队和开展销售推广工作；公司有多个里程碑可选择动用信贷额度，目前暂无额外融资计划，将根据Biorphen的采用和销售率以及Alkindi的初始推出销售情况再做决定 [68][69] - 公司有几个有吸引力的交易，都在罕见病领域，重点在儿科、神经学、内分泌学等有未满足需求的疾病状态 [70]