财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度末公司现金及现金等价物约为5480万美元，公司认为这笔资金足以支持至少未来12个月的运营 [6] - 2021年第一季度现金使用量为400万美元 [6] - 2021年和2022年第一季度研发费用分别为330万美元和140万美元，2021年的增长主要归因于制造和临床开发成本以及非现金股票薪酬费用 [6] - 2021年和2020年第一季度一般及行政费用分别为140万美元和70万美元，2021年的增长主要是由于法律、审计和商业咨询服务的专业费用，以及随着业务扩展和公司上市而增加的员工费用，包括非现金股票薪酬 [7] - 截至2021年3月31日和2020年3月31日的季度每股亏损分别为0.36美元和0.97美元，季度末公司有1350万股流通普通股 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在开发用于治疗炎症性皮肤病的活生物疗法FB - 401，首个重点是特应性皮炎 [9] - 已完成2a期研究，数据显示20名接受治疗16周的儿科患者中，FB - 401使特应性皮炎疾病活动较基线改善近80%，疗效在停药后3至8个月内持续，EASI - 50改善比例为90%，EASI - 75为70%，EASI - 90为30%，在中重度患者亚组中，所有患者均达到EASI - 50，近90%达到EASI - 75，三分之一达到EASI - 90 [12][13] - 上季度已完成随机对照研究的入组，原计划入组124名受试者，因需求强劲实际入组154名，受试者包括2岁及以上的儿科患者、青少年和轻中度特应性皮炎成人患者，大部分受试者年龄在18岁以下且病情为中度，预计在第三季度公布试验结果 [14] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司希望制定一个包括欧洲和亚洲在内的全球综合开发计划，目前正在讨论如何实施，并考虑在欧洲寻求科学建议 [25] - 特应性皮炎在美国约有2000万人受影响，其中超过一半是儿科患者，目前尚无治愈方法，儿科治疗选择非常有限，公司认为FB - 401有潜力满足这一未被满足的需求 [10][11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前的现金状况良好，预计未来12个月有足够的现金支持运营 [15] - 管理层对FB - 401的前景感到兴奋，期待第三季度的试验结果 [59] 其他重要信息 - 自上次电话会议以来，公司又获得两项专利，美国专利组合总数达到11项，在超过15个美国以外国家的相关申请也在推进中 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于在2期试验中使用EASI - 50作为终点与IGA的比较 - IGA通常用于3期研究，公司3期研究也计划使用该终点，但2期小试验通常没有足够的样本量支持该终点，因此常用EASI - 50等替代终点，此外还有多个次要终点，如EASI改善、EASI - 75和EASI - 90等 [19][20] 问题2: 公司寻求FDA指导的部门是免疫许可部门还是负责活细菌的部门，以及监管部门是否重要 - 该疗法由疫苗及相关产品部门监管，历史上某些疫苗是活细菌，所以该部门负责审查所有活细菌生物疗法和微生物组产品，但他们会与感兴趣适应症的治疗部门（如皮肤科部门）进行沟通协作，该部门响应迅速，公司在疫情期间仍获得了快速通道指定 [21][22] 问题3: 试验完成后开放标签扩展的计划，以及是否考虑将安慰剂患者转为治疗组 - 公司已为2期受试者启动开放标签扩展研究，允许包括安慰剂患者在内的受试者入组，该研究将聚焦安全性，为期一年 [24] 问题4: 公司在欧洲和美国以外地区的计划 - 公司希望制定一个包括欧洲和亚洲的全球综合开发计划，目前正在与顾问讨论如何实施，并考虑在欧洲寻求科学建议，同时会继续与FDA进行互动 [25][26] 问题5: 试验中大多数患者年龄在18岁以下，具体年龄分布情况，以及对依从性和疗效数据的影响 - 约75%的受试者年龄在18岁以下，25%为成年人，从依从性来看，对于年幼患者有护理人员（通常是父母）协助用药，且该疗法是每周三次的水基喷雾，并非需要多次涂抹的乳膏或软膏，在2a期试验中也未出现依从性问题，此外，产品是天然细菌，家长对此很感兴趣，这也有助于提高依从性 [27][28][29] 问题6: 在正在进行的2期试验中，是否针对不同年龄组有特定关注的次要终点 - 年龄是分层因素之一，但在2a期试验中，未观察到不同年龄组（儿科、青少年和成人）在总体活性上有显著差异，目前对所有受试者的观察较为一致 [33] 问题7: 公司喷雾装置的人体因素研究进展，以及与FDA关于喷雾装置的沟通情况 - 喷雾装置有主文件，已用于一款获批的FDA产品，预计不会有太多问题，公司正在推进人体因素研究，在当前和之前的2a期研究中，疗法使用简单，患者使用和涂抹疗法未出现问题 [36][37][38] 问题8: 向[DAHS]支付里程碑款项的时间 - 公司未给出具体指导，款项支付将在项目的重大价值转折点之后 [39] 问题9: 如果第三季度2期试验数据积极，为获得批准需要不同年龄组的患者数量，以及关键试验的节奏是先针对儿科人群还是成人，或者两者并行以获得广泛标签 - 从已获批的同类疗法来看，一项试验足以获得涵盖儿科到成人的广泛标签，与公司2期研究类似，同时公司有扩展研究，有望满足FDA的一些安全性问题，预计不需要为成人和儿科分别进行研究，而是一项综合研究 [43][44][46] 问题10: 欧洲或亚洲提交申请的情况，这些地区是否会轻易接受[不可识别]分数，是否需要进行单独研究和使用不同终点，以及监管路径和重点关注的终点 - 近期有产品使用IGA在欧洲药品管理局（EMEA）获批，说明IGA对他们是可接受的，公司将与顾问进行互动，寻求科学建议以明确EMEA的要求 [48] 问题11: 在正在进行的试验中，除达到[不可识别]外，公司认为临床上有意义的Delta范围是多少 - 如果安全性良好，活性组与安慰剂组之间在EASI指标上有10至15分的差异在临床上是显著的，市场上有安全性良好但活性不是特别高的疗法也有很好的市场接受度，在特应性皮炎治疗中，尤其是针对儿科患者，安全性是首要考虑因素 [51][52][53] 问题12: FB - 401的知识产权是与药物配方相关，还是也包括细菌种类，能否通过知识产权保护细菌种类 - 公司目前有11项专利，知识产权范围广泛，基础专利围绕从皮肤培养革兰氏阴性细菌，还包括将细菌制成药物产品的组合物、用于治疗不同疾病、制成试剂盒以及与其他疗法结合等方面，公司在知识产权方面积极进取，未来还会有更多专利获批 [55][56][57]