产品与市场 - Fennec Pharmaceuticals的PEDMARK™用于预防儿童因顺铂引起的耳毒性，目标人群为1个月至18岁之间的局部非转移性实体肿瘤患者[3] - FDA已授予PEDMARK™快速通道和突破性疗法设计ations，NDA重新提交的目标行动日期为2022年9月23日[3] - 预计在美国市场可获得7.5年的独占权，若获得欧洲市场的PUMA，则可获得10年的独占权[4] - 美国市场每年有5016例儿童固体肿瘤病例符合顺铂治疗标准，欧洲市场为5925例[23] - PEDMARK™是唯一针对顺铂引起的耳毒性进行预防开发的药物[38] 财务数据 - 截至2022年3月31日，Fennec的现金及现金等价物为1830万美元，2021年的现金消耗为1420万美元，负债为500万美元[12] - Fennec的流通股本为2600万股，主要机构投资者包括Southpoint Capital和Essetifin，各持有16%股份[13] 临床研究与效果 - PEDMARK™在131名患者的概念验证研究中达到了主要疗效终点[41] - PEDMARK™在109名标准风险肝母细胞瘤患者的关键研究中也达到了主要疗效终点[41] - 对照组的事件无生存率（EFS）为78.8%，而使用硫代硫酸钠（STS）组的EFS为82.1%[61] - 对照组的三年总体生存率（OS）为92.3%，而STS组的OS为98.2%[62] - 研究显示，使用STS组的听力损失风险降低48%[58] - 研究中，使用STS的儿童中，任何级别的听力损失为33%，而对照组为63%[59] 听力损失风险 - 顺铂治疗的耳毒性是剂量限制性毒性，可能影响化疗的有效性[28] - 在顺铂治疗中，耳毒性可能在治疗的第1至第3周期内出现，且幸存者在治疗结束后数年仍有听力恶化的风险[28] - 近60%的儿童在接受治疗前、期间和之后没有进行全面的听力监测[31] - 约39%的非中枢神经系统肿瘤幸存者存在严重听力损失，其中20%的患者使用助听器或人工耳蜗[35] - 80%的局部非转移性疾病儿童的5年生存率接近80%，但听力损失的长期影响显著[30] - 约18%的被认为有听力损失风险的儿童在随访期间没有进行听力测试[30]