产品与市场潜力 - Fennec Pharmaceuticals专注于开发PEDMARK™，用于预防儿童因顺铂引起的耳毒性[4] - FDA已授予PEDMARK™快速通道和突破性疗法设计ations[4] - Fennec在美国的市场独占期潜力为7.5年，若获得PUMA，则在欧盟的市场独占期潜力为10年[5] - 美国市场每年有5016例儿童固体肿瘤病例符合顺铂治疗标准，欧洲市场为5925例[19] - PEDMARK™是唯一针对预防儿童因顺铂化疗引起耳毒性的药物，已完成两项随机研究[34][37] 财务状况 - 截至2021年3月31日，Fennec的现金及现金等价物为2670万美元，2020年现金消耗为1550万美元[13] - Fennec没有未偿还的债务[13] 临床研究成果 - PEDMARK™在131名患者中达到了主要疗效终点，结果发表于《柳叶刀肿瘤学》[37] - 在COG ACCL0431研究中，使用STS的患者听力损失风险降低超过48%[44] - 研究显示，接受顺铂化疗的儿童中，听力损失的发生率为73.3%[43] - 控制组的事件无生存率（EFS）为78.8%，而使用硫代硫酸钠（STS）组的EFS为82.1%[57] - 控制组的整体生存率（OS）为92.3%，而STS组的OS为98.2%[58] 患者影响与社会问题 - 近60%的儿童（约57%）在治疗前、治疗中和治疗后没有进行全面的听力监测[27] - 约39%的非中枢神经系统肿瘤幸存者存在严重听力损失，其中20%的患者使用助听器或人工耳蜗[31] - 约45%的幸存者从未结婚，34%未完成高中或失业[31] - 约60%（高达90%）的儿童发展出不可逆的耳毒性，造成严重的终身影响[27] 研究设计与方法 - 研究的主要终点是≥3.5岁时的绝对听力阈值，具有80%的统计功效以检测60%与35%的听力损失[50] - 研究人群为1个月至18岁之间的儿童，所有患者均为新诊断的SR-HB[49] - 研究的最后一位患者于2014年12月入组[49]