产品与市场 - Fennec Pharmaceuticals的PEDMARK™用于预防儿童因顺铂引起的耳毒性，适用于1个月至18岁之间的局部非转移性实体肿瘤患者[4] - PEDMARK是唯一针对儿童患者因顺铂引起的耳毒性预防而开发的药物[35] - Fennec预计在美国市场可获得7.5年的市场独占权，若获得儿童孤儿药物认证，预计在欧盟可获得10年的市场独占权[5] - 美国市场每年约有5016例儿童固体肿瘤病例符合顺铂治疗标准，欧洲市场约有5925例[22] - PEDMARK的给药方式为在顺铂输注完成后6小时，以15分钟的时间内静脉注射16 g/m²的STS[42] 研发与临床试验 - Fennec完成了向FDA提交的新药申请(NDA)和向EMA提交的市场授权申请(MAA)[4] - FDA于2020年8月10日发出了CRL，指出药品生产商的设施存在缺陷，但未发现临床或安全问题[4] - PEDMARK已获得FDA的快速通道和突破性疗法认定[40] - 在COG ACCL0431研究中，PEDMARK显示出超过48%的听力损失风险降低[48] - 在同一研究中，PEDMARK组的听力损失发生率为28.6%，对照组为73.3%[47] - 在SIOPEL 6研究中，PEDMARK的主要目标是评估其对顺铂引起的听力损伤的有效性[54] - 研究显示，使用STS后，听力损失风险降低48%[59] - 研究的主要终点是通过纯音听力测定评估的绝对听力阈值，年龄≥3.5岁[55] 财务状况 - 截至2020年6月30日，Fennec的现金及现金等价物为3870万美元，2019年的现金消耗为910万美元[14] - Fennec没有未偿还的债务，拥有1800万美元的可用资金，其中1250万美元将在NDA获批后可用[14] 管理团队与经验 - Fennec的管理团队在肿瘤学领域拥有近20年的成功商业化经验，致力于PEDMARK的开发[7] 负面信息 - PEDMARK的安全性和有效性数据尚未由任何机构确立，仍处于研究阶段[38]