产品与市场 - Fennec Pharma专注于开发PEDMARKTM（硫代硫酸钠的独特配方），用于预防儿童因铂类化疗引起的耳毒性[4] - PEDMARKTM在美国市场享有7.5年的独占权，并获得了儿童孤儿药资格，欧盟市场独占权为10年[4] - 每年在美国和欧洲市场中，符合铂类治疗的儿童实体肿瘤病例年发生率分别为5,016例和5,925例，其中约70%为局部非转移性病例[27] - PEDMARKTM被提议用于预防1个月至18岁之间局部非转移性实体肿瘤患者的铂类化疗引起的耳毒性[5] 临床研究与效果 - 在COG ACCL0431研究中，131名患者中达到了主要疗效终点，结果发表于2016年《柳叶刀肿瘤学》[5] - 在SIOPEL 6的关键研究中，109名标准风险肝母细胞瘤患者达到了主要疗效终点，结果发表于2018年《新英格兰医学杂志》[5] - 研究显示，至少60%的儿童会发展为不可逆的耳毒性，严重影响生活质量[20] - 硫代硫酸钠在铂类化疗后6小时内以静脉注射形式给药，剂量为16 g/m²[31] - 研究显示，使用硫代硫酸钠（STS）可将顺铂引起的听力损失从35%降低至60%，具有80%的检测能力[47] - 3年无事件生存率（EFS）为顺铂组78.8%，顺铂+STS组82.1%[59] - 3年总体生存率（OS）为顺铂组92.3%，顺铂+STS组98.2%[62] - 101名可评估患者中，顺铂组听力损失发生率为63.0%（29/46），而顺铂+STS组为32.7%（18/55），p值为0.002[51] - 2018年6月，顺铂+STS的安全性和有效性结果在《新英格兰医学杂志》上发布[66] - 研究显示，硫代硫酸钠在标准风险肝母细胞瘤患者中安全有效，可能对其他局部癌症患者也有效[63] 财务状况 - 截至2019年6月30日，公司现金为1750万美元，2018年现金消耗为800万美元[66] - 公司当前市值为8855万美元，流通股数为1990万股[66] - 公司无债务，拥有1250万美元的融资额度，待NDA批准后可使用[66] 管理团队 - 公司董事会成员包括曾在Gentium S.p.A.担任首席执行官的Khalid Islam，Gentium以10亿美元出售给Jazz Pharma[67]