产品与市场 - Fennec Pharma专注于开发PEDMARKTM（硫代硫酸钠的独特配方），用于预防儿童因铂类化疗引起的耳毒性[4] - PEDMARKTM在美国市场享有7.5年的市场独占权，并获得儿童孤儿药资格，欧盟市场独占权为10年[4] - 预计美国和欧洲市场每年有5,016例和5,925例儿童固体肿瘤病例符合铂类治疗条件[27] - 在美国市场中，约30%的病例为转移性，70%为局部非转移性[27] - 研究显示，至少60%的儿童会发展为不可逆的耳毒性[20] - PEDMARKTM有潜力填补市场上没有批准治疗的显著未满足医疗需求[5] 临床研究 - 在COG ACCL0431研究中，131名患者中达到了主要疗效终点[5] - 在SIOPEL 6研究中，109名标准风险肝母细胞瘤患者达到了主要疗效终点[5] - COG ACCL0431研究中，接受STS治疗的患者中，听力损失的比例为28.6%[36] - 该研究的主要终点是评估STS在接受铂类化疗的儿童中预防听力损失的有效性，假设为相对减少50%[34] - 2018年，Cisplatin组的3年无事件生存率为78.8%，而Cisplatin加STS组为82.1%[59] - 2018年，Cisplatin组的3年总体生存率为92.3%，Cisplatin加STS组为98.2%[62] - 在101名可评估患者中，Cisplatin组的听力损失发生率为63.0%（29/46），而Cisplatin加STS组为32.7%（18/55）[51] 财务状况 - 2018年，Fennec Pharma的市场资本为9350万美元[66] - 截至2019年6月30日，Fennec Pharma的现金为1750万美元，2018年现金消耗为800万美元[66] - Fennec Pharma的当前股价为4.7美元，流通股数为1990万股[66] - Fennec Pharma的内部持股约为9%[66] - Fennec Pharma在NDA批准后可选择获得1250万美元的融资[66] 管理层 - 该公司董事会成员包括曾在Gentium S.p.A.担任首席执行官的Khalid Islam[67]