财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度总营收6500万美元，2019年同期为800万美元 [28] - 2020年第四季度净亏损5860万美元，即每股基本和摊薄亏损0.64美元，2019年同期净亏损9810万美元，即每股基本和摊薄亏损1.12美元 [28] - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物、受限定期存款、投资和应收账款为7.321亿美元 [29] - 预计2021年潜在里程碑收入总计2.45亿美元，假设2021年获得美国和欧盟批准，预计2021年末现金、现金等价物、受限定期存款、投资和应收账款余额在6.6亿 - 6.7亿美元之间 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 罗沙司他（Roxadustat）业务 - 2020年第四季度中国罗沙司他净销售额为2920万美元，第三季度为2270万美元；2020年全年中国罗沙司他总净销售额为7250万美元 [19] - 截至2020年底，罗沙司他在中国医院的覆盖率约为70%的慢性肾病贫血市场机会，第三季度末为55% [20] - 中国接受罗沙司他治疗的患者中，约60%为透析患者（包括血液透析和腹膜透析），40%为非透析的慢性肾病贫血患者 [21] 帕姆瑞韦单抗（Pamrevlumab）业务 - 局部晚期不可切除胰腺癌的LAPIS 3期试验进展顺利，预计2022年下半年获得顶线切除数据 [23] - 杜氏肌营养不良症的LAPIS 3期试验正在招募非行走患者，预计2022年下半年获得顶线数据 [24] - 特发性肺纤维化的ZEPHYRUS - 2 3期试验于2020年12月启动，由于新冠疫情，招募工作面临挑战 [25] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 美国食品药品监督管理局（FDA）将罗沙司他新药申请（NDA）的审查期延长三个月至2021年3月20日，并计划召开咨询委员会（AdCom）会议审查该申请 [12] 日本市场 - 合作伙伴安斯泰来（Astellas）于2020年11月获得罗沙司他用于治疗非透析成年慢性肾病贫血患者的额外事件批准，2020年12月取消了EVRENZO的14天处方规则，销量加速增长 [17] 欧洲市场 - 欧洲药品管理局（EMA）于2020年5月受理了罗沙司他用于治疗透析和非透析成年慢性肾病贫血患者的上市许可申请，预计年中做出决定 [18] 中国市场 - 2020年第四季度罗沙司他净销售额为2920万美元，全年总净销售额为7250万美元，持续增长得益于医院覆盖率扩大和已覆盖医院的广泛采用 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于三个重点领域：确保罗沙司他的监管和商业成功，加速帕姆瑞韦单抗在三个高价值适应症的开发，加强研究能力以巩固在HIF和CTGF生物学领域的科学和医学领导地位 [10] - 计划通过评估内部和外部机会来扩大临床开发管线，以满足未满足的医疗需求 [11] - 与阿斯利康（AstraZeneca）和安斯泰来（Astellas）合作推进罗沙司他的开发和商业化 [10][16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年是富有成效的过渡年，期待2021年在既定目标上取得更多进展 [28] - 罗沙司他已在中国、日本上市，在美国、欧洲等地区处于监管审查阶段；帕姆瑞韦单抗在三个高价值适应症处于3期开发阶段，公司处于有利的财务地位，有望取得成功 [34][35] 其他重要信息 - 从2021年第一季度开始，公司与阿斯利康对中国协议进行修订，成立了一家合资分销实体（JDE），负责向经销商销售罗沙司他，并支付阿斯利康在中国的商业化费用和利润分成 [30] - 公司计划分享罗沙司他在中国的整体净销售额，以提供业务运营结果的背景信息 [32] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：能否分享在AdCom会议上准备讨论的话题？ - 公司目前无法提供相关更新，FDA通常会在AdCom会议前几天公布报告，且公司不评论与FDA的监管互动 [37] 问题2：公司和阿斯利康如何为AdCom会议做准备，是否有一方主导？ - 这是双方的共同努力，阿斯利康在AdCom方面有丰富经验，预计未来仍将是联合协作 [39] 问题3：AdCom会议的讨论是否更多是关于标签和黑盒安全问题，是否会影响峰值销售？PDUFA日期是否会正式更改？ - 公司无法评论AdCom会议的性质，预计PDUFA日期将错过，后续将进行AdCom会议，不再有有效的PDUFA日期 [44] 问题4：AdCom决定与两个月前提交给FDA的新分析有多大关系？是否会有新的PDUFA日期，何时知道？ - 公司不想对此进行猜测，由于已经有过一次延期，预计不会有新的PDUFA日期 [48][49] 问题5：监管决定是否会改变产品与促红细胞生成素（ESAs）相比的清洁或差异化水平？ - 公司需要通过AdCom会议，产品有大量临床数据支持，目前不想猜测AdCom的性质，期待在公开论坛分享数据 [51] 问题6：为何这不算对申请的完整回复信？公司更换熟悉临床数据的人员后，投资者如何对批准有信心？AdCom会议将由血液学部门还是心血管肾脏部门主持，是否会审查公民请愿书的反对意见？ - FDA未发出完整回复信，审查仍在进行中，要求AdCom会议是为引入外部专业知识；前首席医学官仍为公司员工并将提供六个月咨询服务，公司和阿斯利康团队在罗沙司他数据方面实力雄厚；AdCom会议预计由心血管肾脏咨询委员会主持 [55][56][57] 问题7：如何解读美国以外市场的信号，这些信号如何帮助公司和FDA推进审批流程？是否仍认为中国市场有5亿美元的机会？ - 公司对中国业务进展感到兴奋，认为罗沙司他在中国有超过5亿美元的峰值销售机会，预计2021年将继续增长；公司在已上市国家进行药物警戒活动，这些市场的接受度和实用性是重要因素 [60] 问题8：从时间角度考虑，AdCom会议预计延迟多久？是否有类似情况可供参考？ - 公司处于前所未有的情况，目前无法确定AdCom会议日期，将参考其他案例进行准备，欢迎外部意见，但时间安排令人惊讶 [63][64] 问题9：原NDA是否发送给血液学部门，是否是血液学部门向心血管肾脏部门咨询并召集AdCom会议？如何考虑今年的运营费用，特别是IPF相关研发因新冠疫情进展缓慢的情况？ - 血液学和肾脏部门在FDA同一领导下，AdCom会议将由心血管肾脏部门主持；公司会审查运营费用，在推进帕姆瑞韦单抗招募的同时，会谨慎考虑每一项费用，确保资金投入到最有价值的地方 [67][68] 问题10：进入AdCom会议前，公司的信心水平如何？能否在会议上突出数据？准备过程中是否会单独关注 incident dialysis 人群？ - 公司认为 incident dialysis 人群的数据是最强的数据之一；AdCom会议是一个透明的过程，也是听取外部社区意见的好机会，期待科学界的全面参与 [70][71] 问题11：此前FDA同时审查透析和非透析人群，有了AdCom会议的新消息后，是否仍期望类似的审查方式，是否有迹象表明FDA会更分开审查这些人群或适应症？ - 公司无法分享FDA的整体意图，但对两个群体的数据都有信心，认为这是听取社区意见的好机会，罗沙司他能为患者带来显著临床益处 [75][76] 问题12：AdCom会议前是否预计有55天的准备时间，是否会缩短？能否召回首席医学官参加AdCom会议？关于EMA，在批准前还需要做哪些事情？ - FDA未提供AdCom会议日期，假设会遵循典型做法；前首席医学官将作为顾问工作六个月，公司和阿斯利康在产品方面专业知识深厚；EMA对罗沙司他在欧盟的年中批准预期没有变化 [79][80]