业绩总结 - 预计2020年年底现金指导为7.8亿美元，包含预计在2021年中期前获得的2.45亿美元roxadustat里程碑收入[4] - Roxadustat在2020年第一季度的净销售额为5.0百万美元，第二季度为15.7百万美元，第三季度为22.7百万美元[60] - Roxadustat的总里程碑支付为25亿美元，其中包括4.25亿美元与美国和欧洲的提交、批准及首次销售相关的里程碑支付[56] 用户数据 - Roxadustat在NDD项目中，患者总数为4,277，患者暴露年数为6,194[25] - 在NDD患者中，Roxadustat的红细胞输血使用率为8.9%，显著低于安慰剂组的31.1%[36] - 在NDD患者中，Roxadustat的MACE+风险较Epoetin Alfa低，MACE+的发生率为2.3%（Roxadustat）与2.6%（Epoetin Alfa）[47] 新产品和新技术研发 - Roxadustat作为首个口服治疗，可能改变CKD贫血的治疗方式，激活内源性红细胞生成[23] - Roxadustat在非透析依赖型患者中，较安慰剂显著提高了血红蛋白（Hb）水平[13] - Roxadustat在透析依赖型患者中，较epoetin alfa的平均Hb增加更大，且在炎症患者中同样有效[13] 市场扩张 - Roxadustat在中国和日本已上市，针对慢性肾病（CKD）患者的非透析依赖型和透析依赖型贫血[5] - 预计全球贫血市场潜在价值为数十亿美元，特别是在CKD、糖尿病和癌症相关贫血等领域[18] - 美国有370万CKD患者在透析前接受ESA治疗，但仅有13.6%的患者被诊断为贫血[19] 未来展望 - Roxadustat在美国的NDA于2019年第四季度提交，PDUFA日期为2020年12月20日[5] - Roxadustat在NDD患者中，89.5%的患者在24周内达到了血红蛋白反应，而Darbepoetin为78.0%[45] - Roxadustat在新发透析患者中，MACE风险降低30%，MACE+风险降低34%[48] 负面信息 - Roxadustat患者的MACE风险与安慰剂组相当，MACE的HR为1.08（95% CI: 0.94, 1.24）[41] - Roxadustat在DD患者中，MACE风险比Epoetin Alfa低4%（HR: 0.96，95% CI: 0.82, 1.13）[47] 其他新策略和有价值的信息 - Roxadustat在NDD患者中，治疗期间的平均低密度脂蛋白（LDL）水平降低了19.83 mg/dL，P<0.0001[38] - Pamrevlumab在FVC%预测值的变化中达到了主要疗效终点，p值为0.0331[67] - Pamrevlumab组在24周和48周的肺纤维化变化中，绝对差异分别为61.6 ml和76.2 ml，p值分别为0.0090和0.0380[68]