业绩总结 - 2020年年末现金指导为7.2亿至7.3亿美元，其中预计在2021年中期前将获得2.45亿美元的roxadustat里程碑收入[5] - Roxadustat的总里程碑支付为25亿美元，其中包括与美国和欧洲的提交、批准及首次销售相关的3.75亿美元[60] 用户数据 - 美国有370万CKD患者在接受ESA治疗，但仅有13.6%的患者被诊断为贫血[19] - 透析依赖患者中，超过90%需要贫血治疗，且每年有20-25%的患者开始透析[21] - Roxadustat在NDD项目中，患者总数为4,277，患者暴露年数为6,194年[24] - Roxadustat在NDD组中，基线Hb为9.1 g/dL，低铁储存患者占40%[27] - Roxadustat在NDD组中，42%的患者为晚期CKD 5期[27] 产品与技术研发 - Roxadustat在中国和日本已上市，针对慢性肾病（CKD）相关贫血的治疗，且美国的NDA已于2019年第四季度提交，PDUFA日期为2020年12月20日[6][87] - Roxadustat作为首个口服治疗，可能会刺激内源性红细胞的生成，克服现有治疗的局限性[22] - Pamrevlumab在FVC%预测值的变化中达到了主要疗效终点，p值为0.0331[69] - DMD项目中，21名非行走男孩的开放标签二期研究显示出肺功能、上肢肌肉功能和心脏功能的潜在改善[85] 市场机会与展望 - 预计Roxadustat在慢性肾病贫血治疗中，潜在市场为数十亿美元[18] - 在中国，Roxadustat的市场机会覆盖约1.2亿慢性肾病患者[64] - 每年在美国有130万癌症患者接受化疗，其中30%-90%会发展为贫血[51] 竞争与效果比较 - Roxadustat在非透析依赖（NDD）患者中，显示出比安慰剂更优越的疗效[12] - 在NDD研究中，Roxadustat的平均血红蛋白（Hb）变化为1.85 g/dL，而安慰剂组为0.13 g/dL，P<0.001[28] - Roxadustat在透析患者中，心血管事件（MACE）风险比epoetin alfa低30%，MACE+风险低34%[14] - Roxadustat在NDD组中，红细胞输血的患者比例为8.9%，而安慰剂组为15.4%，P<0.0001[35] - Roxadustat在DD患者中，MACE风险比Epoetin Alfa低4%（HR: 0.96，95% CI: 0.82, 1.13）[46] 负面信息 - Roxadustat患者的MACE风险与安慰剂组相当，MACE的HR为1.08（95% CI: 0.94, 1.24）[42] - Roxadustat的所有原因死亡率与Epoetin Alfa相比趋势向下，MACE的HR为0.70（95% CI: 0.51, 0.96），P=0.029[47]