财务数据和关键指标变化 - 2024年第一季度公司实现总营收1.1亿美元，较2023年同期增长28%，按固定汇率计算，营收同样增长28% [17] - 非GAAP基础上，2024年第一季度总运营费用增至8600万美元，而去年第一季度为8100万美元 [27] - 2024年全年非GAAP运营费用指引维持在3.45亿 - 3.65亿美元 [28] - 2024年第一季度GAAP基础上，净亏损降至4800万美元，即每股亏损0.16美元，去年第一季度净亏损为5300万美元，即每股亏损0.18美元 [35] - 2024年第一季度非GAAP净亏损为460万美元，受外汇负面影响 [35] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为2.4亿美元，而截至2023年12月底为2.86亿美元 [36] - 公司预计2024年全年总营收增长25% - 30% [37] 各条业务线数据和关键指标变化 Galafold业务 - 2024年第一季度Galafold全球营收达9940万美元，按固定汇率计算同比增长16%，处于年初指引高端 [57][97] - 公司将2024年Galafold全年营收增长指引从11% - 16%提高至13% - 17% [37][58] - Galafold目前拥有全球可治疗市场超60%份额，在成熟市场可达85% - 90% [18] Pombiliti和Opfolda业务 - 2024年第一季度Pombiliti和Opfolda报告营收达1100万美元，较2023年第四季度增长30% [22] - 2024年公司预计Pombiliti和Opfolda全球销售额达6200万 - 6700万美元 [37][77] - 截至4月下旬，约有155名患者正在接受或计划接受治疗，其中约130人正在治疗，约20人已安排治疗 [5] 各个市场数据和关键指标变化 - 第一季度总营收中，7300万美元（占比66%）来自美国以外市场，3700万美元（占比34%）来自美国市场 [33] - Galafold的主要市场如美国、英国、欧盟主要国家和日本是患者需求的最大驱动力 [65] - Pombiliti和Opfolda已在德国、奥地利、英国、美国和西班牙推出，公司正与其他主要市场进行积极的定价和报销讨论 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司四大战略重点为维持Galafold两位数营收增长、成功执行Pombiliti和Opfolda多次商业推出、推进正在进行的研究以支持在法布里病和庞贝病领域的医学和科学领先地位、保持强大财务状况以实现全年非GAAP盈利 [96] - 公司将继续专注于法布里病和庞贝病的新型治疗方法，包括工程化GLA和GAA转基因的递送以及下一代法布里病伴侣蛋白 [17] - 公司将继续扩大Galafold在新市场的覆盖范围并扩展其标签，在拉丁美洲、中东和亚太地区的部分市场，Galafold已获得报销或有望获得报销 [19] - 公司拥有Galafold在美国和欧洲的独家经营权，以及58项列入橙皮书的专利，其中42项专利保护期至2038年及以后，包括12项物质组成专利 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Pombiliti和Opfolda在首批国家的推出情况感到满意，临床数据的优势以及公司的经验和人才使其有信心为庞贝病患者带来改变 [11] - 公司有信心在法布里病和庞贝病领域保持领先地位，继续创造可持续的长期价值，并为有需要的人提供改变生活的疗法 [29] - 随着两款产品的出色商业执行和资源的谨慎管理，公司有信心在2024年实现全年非GAAP盈利 [62] 其他重要信息 - 公司通过正在进行的临床研究和登记处继续为Pombiliti和Opfolda积累证据，并通过监管提交扩大商业准入 [12] - 公司的监管文件正在瑞士、澳大利亚和加拿大接受审查，并计划在今年下半年向日本提交申请 [14] - 公司继续招募庞贝病儿童患者参加正在进行的开放标签研究，以支持未来标签扩展 [14] - 公司在2024年世界研讨会上有重要展示，包括11张海报和1次口头报告，凸显了在法布里病和庞贝病方面的持续工作 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 构建Pombiliti和Opfolda的指引时，与市场模型的最大差异在哪 - 公司需要6 - 12个月的趋势数据才能提供准确指引，最大差异在于美国新患者通过保险流程的时间、新商业患者的启动率以及欧洲的推出时间，此外，从处方到输液的时间以及欧洲患者收入占比也有影响 [43][44][45] 问题2: 关于制造方面，如何应对BIOSECURE法案情况，爱尔兰新制造工厂是否已投产，供应和库存情况如何 - 新的BIOSECURE法案提案提出2032年的祖父条款，现有合同将被豁免至2032年，这为公司寻找第二个制造来源提供了充足时间；爱尔兰工厂的PPQ批次正在顺利进行，预计产品将在明年下半年或2026年初进入供应链 [104][105][106] 问题3: Pombiliti和Opfolda的指引假设中，美国和美国以外市场的收入和患者启动情况如何，临床试验和扩大准入项目患者的报销比例是多少 - 今年大部分时间收入仍将更偏向欧洲，尤其是下半年有更多欧洲国家推出产品；临床试验和扩大准入项目中约有65 - 70名成年患者，其中约40名在欧洲，约20名在预计今年获得报销的10个国家，报销将在下半年逐步进行 [109][110] 问题4: Amicus Pompe登记处的目标是什么，预计每年能招募多少患者 - 登记处的目的一是满足上市后承诺，二是收集真实世界证据以向医生和患者证明庞贝病治疗效果；登记处计划覆盖公司开展商业活动的大多数国家，目标是招募数百名商业患者 [116][117][144] 问题5: Galafold寻找新患者的节奏预期如何，是否有放缓迹象 - 法布里病市场增长显著，公司认为将继续治疗已诊断但未治疗的患者，并不断发现更多新患者，目前未看到寻找新患者能力放缓的迹象 [148][149] 问题6: 制定庞贝病全年指引时，关于患者从赛诺菲产品转换的时间假设占比多少，实际情况如何 - 推出前听说医生认为至少治疗一年后才会考虑转换患者，患者表示若治疗效果不佳，愿意在六个月内转换；目前看到的趋势符合1 - 2年的转换周期预期，在美国以外市场，看到从Lumizyme和Nexviazyme的转换以及新患者的强劲需求，若趋势持续并加速，将支持指引并带来更多增长空间 [124][125][126] 问题7: 如何看待业务发展机会，哪些治疗领域会被考虑 - 公司已建立了坚实的商业、医疗、开发和监管基础设施，可加以利用；公司对法布里病相关的罕见肾病或罕见心脏病、庞贝病相关的神经肌肉病或更广泛的神经领域感兴趣，更关注后期阶段的机会 [130][159] 问题8: 从欧盟医生处听到的庞贝病和Nexviazyme的真实世界经验如何，美国减少从处方到输液时间的努力情况如何 - 在美国听到了来自医生和患者的积极反馈，这将成为产品口碑和信心的重要驱动力；保险流程的关键在于产品首次推出时不在任何处方集内，需要通过授权信流程，这是最耗时的部分，目标是将稳定状态下的时间降至30 - 45天，目前美国最近两名商业患者已达到这一时间范围 [161][162][157]