业绩总结 - 2022年Galafold的收入为3.29亿美元，同比增长16%[24] - 预计2023年Galafold的收入增长指导为12-17%[25] - 2022年Galafold的季度收入在第四季度达到8800万美元[14] - 2022年Galafold的运营增长为16%[18] - 2022年净亏损为2.37亿美元，净亏损每股为0.82美元[24] - 2022年总运营费用为5.03亿美元，较2021年的4.77亿美元有所增加[42] - 预计2023年非GAAP盈利将在下半年实现[39] 用户数据 - 目前在全球有超过200名患者参与AT-GAA的扩展研究和获取项目[23] - ERT经验患者在PROPEL研究中接受Cipaglucosidase alfa/miglustat治疗后，血清肌酸激酶（CK）水平持续下降[49] - ERT经验患者在OLE阶段的FVC稳定，而在PROPEL研究中接受安慰剂的患者在切换到Cipaglucosidase alfa/miglustat后，FVC下降的情况得以稳定[64] 新产品和新技术研发 - AT-GAA的市场潜力预计在15亿至20亿美元之间[3] - 预计2023年将获得FDA批准，计划在三大Pompe市场推出[31] - AT-GAA治疗在开放标签扩展研究中显示出持久效果，支持长期益处[34] - AT-GAA的Phase 3 PROPEL研究结果显示，Cipaglucosidase alfa/miglustat组在52周时的6分钟步行距离（6MWD）平均值为20.8米，较基线下降5.8%[49] 未来展望 - 预计2023年MHRA批准将于第三季度获得[31] - 预计2023年Galafold的季度销售将受到外汇波动的影响[45] - 预计2023年，汇率变动±5%可能导致全球报告收入变化1100万至1200万美元[54] - Amicus的非GAAP净收入预计将受益于AT-GAA的监管批准和Galafold的持续增长[52] 其他新策略和有价值的信息 - Amicus的药物管线专注于Fabry病和Pompe病，显示出对罕见病的持续承诺[56] - 预计Amicus的收入将受到外部市场因素的显著影响，尤其是在国际市场的销售[54] - Cipa/mig组的基线Hex4平均值为7.3 mmol/mol creatinine，而Alg/pla组为5.0 mmol/mol creatinine[66] - Cipa/mig组在104周时的CK水平为283.6 U/L，Alg/pla组为461.7 U/L[70]